두 바이오 기업의 2025년 실적 및 파이프라인 진척 보고
Edgewise Therapeutics와 IDEAYA Biosciences는 연례 재무 보고서를 통해 임상 시험 진행 상황과 전략적 이니셔티브를 발표했다. 두 회사 모두 상당한 운영 비용을 관리하면서 여러 임상 단계 프로그램을 진행하고 있다.
희귀 신경근 및 심장 질환 치료를 위한 정밀 의약품 개발에 집중하는 바이오 제약사 Edgewise Therapeutics, Inc.는 올해 1억 6,780만 달러의 순손실을 기록했다. 이는 전년도 순손실인 1억 3,380만 달러보다 증가한 수치로, 주로 더 높은 연구 개발 비용이 원인이 되었다. 정밀 의료 항암 전문 기업인 IDEAYA Biosciences, Inc.는 전년 대비 1억 6,080만 달러(59%) 개선된 1억 1,370만 달러의 순손실을 보고했다.
Edgewise는 연구 개발 활동 및 일반 관리비 증가로 인해 전년도 1억 5,880만 달러에서 증가한 총 1억 9,140만 달러의 영업 비용을 보고했다. 연구 개발 비용은 임상 프로그램의 진척 및 인건비 증가로 인해 전년도 1억 2,700만 달러에서 1억 5,140만 달러로 증가했다. 일반 및 관리비는 인건비 및 전문 서비스 수수료 증가로 인해 전년도 3,190만 달러에서 4,000만 달러로 늘어났다. 이자 수익은 평균 유가증권 잔액은 높았으나 국채 평균 수익률이 낮아짐에 따라 전년도 2,500만 달러에서 소폭 감소한 2,360만 달러를 기록했다.
IDEAYA는 주로 Servier 라이선스 계약에 힘입어 전년 대비 2억 1,170만 달러(3,024%) 증가한 2억 1,870만 달러의 협력 매출을 보고했다. 영업 손실은 전년 대비 1억 6,770만 달러(51%) 개선된 1억 5,930만 달러를 기록했다. 이자 수익 및 기타 수익(순액)은 전년 대비 690만 달러(13%) 감소한 4,560만 달러로 집계되었다.
Edgewise는 경구용 미오신 억제제인 sevasemten을 듀센 및 베커 근이영양증 치료를 위한 후기 임상 시험에서 진행 중이다. FDA는 이러한 적응증에 대해 패스트 트랙 및 희귀의약품 지정을 부여했다. 베커 근이영양증 환자를 대상으로 한 ARCH 및 CANYON 임상의 긍정적인 결과를 통해 sevasemten 치료가 기능 안정화 및 근육 손상 바이오마커 감소를 유도함이 확인되었다. DUNE 연구에서는 sevasemten을 투여받은 베커 환자들의 운동 후 근육 손상 바이오마커가 유의미하게 감소하는 것을 보여주었다. MESA 임상에서는 이전에 ARCH 및 CANYON에 참여했던 베커 환자들의 질병 안정화가 지속되고 있음이 확인되었다. 듀센 환자를 대상으로 한 LYNX 임상에서는 유망한 기능 개선이 나타났으며, FOX 임상은 유전자 치료를 받은 듀센 환자를 대상으로 sevasemten을 평가 중이다.
심장 근절 조절제(cardiac sarcomere modulator)인 EDG-7500은 비후성 심근병증(HCM) 임상 2상을 진행 중이다. 두 번째 조절제인 EDG-15400은 박출률 보존 심부전(HFpEF)을 타깃으로 임상 1상을 진행하고 있다. EDG-003 발굴 프로그램은 심장 대사 질환 후보물질을 탐색하고 있으며, 이는 다른 근육 질환으로의 파이프라인 확장 가능성을 시사한다.
IDEAYA의 임상 파이프라인에는 포도막 흑색종(Uveal Melanoma)을 위한 darovasertib, ADC 및 DNA 손상 반응(DDR) 병용요법, MTAP 경로, 차세대 치료제 등 4가지 집중 분야에 걸쳐 9개의 잠재적 동종 최초(first-in-class) 제품 후보가 포함되어 있다. 가장 진척된 임상 프로그램인 darovasertib은 희귀 안과 암인 포도막 흑색종을 타깃으로 한다. 전이 및 전이 전 단계에서 여러 임상이 진행 중이며, 임상 2/3상 데이터는 2026년 1분기에 보고될 예정이다. darovasertib은 FDA로부터 혁신 치료제, 희귀의약품 및 패스트 트랙 지정을 받았다.
IDE849와 IDE034는 토포이소머라아제 I 억제제 기반 ADC와 DDR 경로 억제제의 병용요법을 탐색하는 주요 후보물질이며, IDE849는 소세포폐암(SCLC) 및 신경내분비암(NEC)에서 유망한 임상 1상 데이터를 보여주었다. IDE397은 MTAP 결핍 요로상피암 및 비소세포폐암을 대상으로 Trodelvy와 병용하여 평가 중인 MAT2A 억제제다. 요로상피암(UC) 환자를 대상으로 한 임상 1/2상의 초기 데이터가 2025년에 발표되었다. IDEAYA는 이중 KAT6/7 억제제인 IDE574와 WRN 헬리카제 억제제인 IDE275를 포함하여 종양 드라이버 경로를 타깃으로 하는 차세대 치료제를 개발 중이며, 2026년에 임상 1상을 계획하고 있다.
Edgewise는 주로 전환우선주 사모 발행 및 보통주 공모를 통해 운영 자금을 조달해 왔으며, 2025년 12월 31일 기준 총 7억 9,370만 달러를 확보했다. 2025년에 Edgewise는 실권주 인수 방식의 등록된 직접 공모를 완료하여 2억 달러의 총 수익을 올렸다. 또한 Leerink Partners LLC와 함께 최대 1억 7,500만 달러의 보통주를 판매할 수 있는 '시장가 발행(ATM)' 프로그램을 보유하고 있다. 2025년 12월 31일 기준, 회사는 총 5억 3,010만 달러의 현금, 현금성 자산 및 매각 가능 유가증권을 보유하고 있었다.
IDEAYA는 주로 보통주 판매와 전략적 파트너로부터의 마일스톤 지급액을 통해 운영 자금을 조달했다. 2025년에 회사는 2024년 1월 판매 계약에 따라 2,500만 달러의 순수익을 거두며 주식을 판매했다. IDEAYA는 2024년 7월에 공모 유상증자를 완료하여 약 2억 8,380만 달러의 순수익을 올렸다. 2025년 12월 31일 기준, 회사는 총 약 10억 5,000만 달러의 현금, 현금성 자산 및 매각 가능 유가증권을 보유하고 있었다.
IDEAYA는 임상 개발 및 상업화 노력을 지원하기 위해 Pfizer, Gilead, Servier 등과 협력 관계를 구축했다. 특히 Servier와의 계약을 통해 미국 외 지역의 darovasertib 권리를 부여했다. 또한 IDE849 개발을 위해 Hengrui Pharma와 협력하고 있다.
Edgewise는 주요 후보물질에 대해 물질 특허 및 치료 방법을 포괄하는 탄탄한 특허 포트폴리오를 보유하고 있으며, 특허 만료일은 2039년에서 2044년 사이로 예상된다. 회사는 생산을 위해 타사 CDMO에 의존하고 있으며, 규제 승인 절차를 위해 추가 제조업체를 물색할 계획이다. IDEAYA는 제품 후보 및 바이오마커 진단법 생산을 위해 제3자 제조업체에 의존하고 있으며, 자체 생산 시설을 구축할 계획은 없다.