Deux sociétés de biotechnologie publient leurs résultats financiers 2025 et font le point sur l’avancement de leur pipeline

Edgewise Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique axée sur le développement de médicaments de précision pour des maladies neuromusculaires et cardiaques rares, a fait état d’une perte nette de 167,8 millions de dollars sur l’exercice, en hausse par rapport à la perte nette de 133,8 millions de dollars enregistrée l’année précédente, principalement en raison d’une augmentation des dépenses de recherche et développement. IDEAYA Biosciences, Inc., une société d’oncologie de médecine de précision, a déclaré une perte nette de (113,7) millions de dollars, améliorée de 160,8 millions de dollars, soit 59 %, par rapport à l’année précédente.

Edgewise a déclaré des charges d’exploitation totales de 191,4 millions de dollars, contre 158,8 millions de dollars l’année précédente, tirées par l’augmentation des activités de recherche et développement ainsi que des frais généraux et administratifs. Les dépenses de recherche et développement ont atteint 151,4 millions de dollars, en hausse par rapport à 127,0 millions de dollars l’année précédente, en grande partie en raison de l’avancement des programmes cliniques et de l’augmentation des coûts liés au personnel. Les frais généraux et administratifs se sont élevés à 40,0 millions de dollars, contre 31,9 millions de dollars l’année précédente, principalement du fait de l’augmentation des coûts liés au personnel et des honoraires professionnels. Les produits d’intérêts se sont établis à 23,6 millions de dollars, en légère baisse par rapport à 25,0 millions de dollars l’année précédente, attribuée à des rendements moyens plus faibles des bons du Trésor malgré des encours moyens de titres plus élevés.

IDEAYA a déclaré un chiffre d’affaires de collaboration de 218,7 millions de dollars, en hausse de 211,7 millions de dollars, soit 3 024 %, par rapport à l’année précédente, principalement grâce au Servier License Agreement. La perte d’exploitation s’est élevée à (159,3) millions de dollars, améliorée de 167,7 millions de dollars, soit 51 %, par rapport à l’année précédente. Les produits d’intérêts et autres produits, nets, ont totalisé 45,6 millions de dollars, en baisse de 6,9 millions de dollars, soit 13 %, par rapport à l’année précédente.

Edgewise fait progresser sevasemten, un inhibiteur de la myosine administré par voie orale, dans des essais cliniques à un stade avancé dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker. La FDA a accordé les désignations Fast Track et Orphan Drug pour ces indications. Les résultats positifs des essais ARCH et CANYON dans la dystrophie musculaire de Becker montrent une stabilisation de la fonction et une réduction des biomarqueurs de lésions musculaires sous traitement par sevasemten. L’étude DUNE a mis en évidence des réductions significatives des biomarqueurs de lésions musculaires après l’exercice chez des patients atteints de Becker traités par sevasemten. L’essai MESA continue de montrer une stabilisation durable de la maladie chez des patients Becker précédemment inclus dans les essais ARCH et CANYON. Les essais LYNX et FOX sont en cours dans la dystrophie de Duchenne, LYNX montrant des améliorations fonctionnelles prometteuses et FOX évaluant sevasemten chez des patients Duchenne traités par thérapie génique.

EDG-7500, un modulateur du sarcomère cardiaque, est en essai de Phase 2 dans la cardiomyopathie hypertrophique (HCM). Un second modulateur, EDG-15400, est en essais de Phase 1 et cible l’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée (HFpEF). Le programme de découverte EDG-003 explore des candidats pour des maladies cardiométaboliques, suggérant une expansion potentielle du pipeline vers d’autres maladies musculaires.

Le pipeline clinique d’IDEAYA comprend neuf candidats-médicaments potentiels first-in-class répartis sur quatre domaines prioritaires : Darovasertib pour le mélanome uvéal, les associations ADC et DNA Damage Response Combinations, la voie MTAP Pathway, et les Next Generation Therapies. Darovasertib, le programme clinique le plus avancé, cible le mélanome uvéal, un cancer oculaire rare. Plusieurs essais sont menés en contextes métastatique et pré-métastatique, avec un essai de Phase 2/3 dont les données sont attendues au T1 2026. Darovasertib a reçu de la FDA les désignations Breakthrough Therapy, Orphan Drug et Fast Track.

IDE849 et IDE034 sont des candidats clés explorant des associations d’ADC fondés sur des inhibiteurs de la topoisomérase I et d’inhibiteurs de la voie DDR, IDE849 ayant montré des données prometteuses de Phase 1 dans le SCLC et le NEC. IDE397 est un inhibiteur de MAT2A évalué en association avec Trodelvy dans les cancers urothéliaux et les cancers du poumon non à petites cellules avec délétion de MTAP. Des données initiales d’un essai de Phase 1/2 chez des patients atteints de UC ont été présentées en 2025. IDEAYA développe des thérapies de nouvelle génération ciblant des voies de pilotage tumoral, dont IDE574, un inhibiteur double de KAT6/7, et IDE275, un inhibiteur de l’hélicase WRN, avec des essais de Phase 1 prévus en 2026.

Edgewise a financé ses opérations principalement via des placements privés d’actions privilégiées convertibles et des offres publiques d’actions ordinaires, levant un total de 793,7 millions de dollars au 31 décembre 2025. En 2025, Edgewise a réalisé une émission directe enregistrée avec prise ferme (underwritten registered direct offering), levant 200 millions de dollars de produit brut. La société dispose également d’un programme « at the market offering » avec Leerink Partners LLC, permettant la vente d’un montant pouvant atteindre 175 millions de dollars d’actions ordinaires. Au 31 décembre 2025, la société disposait de trésorerie, d’équivalents de trésorerie et de titres négociables totalisant 530,1 millions de dollars.

IDEAYA a principalement financé ses opérations par la vente d’actions ordinaires et par des paiements d’étapes (milestone payments) provenant de partenaires stratégiques. En 2025, la société a vendu des actions pour un produit net de 25 millions de dollars dans le cadre du January 2024 Sales Agreement. IDEAYA a réalisé une offre publique secondaire (public follow-on offering) en juillet 2024, levant environ 283,8 millions de dollars de produit net. Au 31 décembre 2025, la société disposait de trésorerie, d’équivalents de trésorerie et de titres négociables totalisant environ 1,05 milliard de dollars.

IDEAYA a établi des collaborations avec Pfizer, Gilead, Servier et d’autres afin de soutenir les efforts de développement clinique et de commercialisation. Un accord notable avec Servier leur accorde des droits sur darovasertib en dehors des États-Unis. La société a également une collaboration avec Hengrui Pharma pour le développement d’IDE849.

Edgewise détient un solide portefeuille de brevets couvrant les compositions de matière et les méthodes de traitement pour ses principaux candidats-médicaments, avec des brevets dont l’expiration est attendue entre 2039 et 2044. La société s’appuie sur des CDMO tiers pour la fabrication et prévoit d’identifier des fabricants supplémentaires pour les processus d’obtention des autorisations réglementaires. IDEAYA s’appuie sur des fabricants tiers pour la production de ses candidats-médicaments et de diagnostics de biomarqueurs, sans projet d’établir ses propres installations de fabrication.