Dos empresas biotecnológicas informan resultados financieros de 2025 y avances en sus pipelines

Edgewise Therapeutics, Inc., una compañía biofarmacéutica centrada en desarrollar medicamentos de precisión para enfermedades neuromusculares y cardiacas raras, informó una pérdida neta de $167.8 millones en el año, lo que refleja un aumento frente a la pérdida neta de $133.8 millones del año anterior, principalmente debido a mayores gastos de investigación y desarrollo. IDEAYA Biosciences, Inc., una empresa de oncología de medicina de precisión, informó una pérdida neta de $(113.7) millones, mejorando en $160.8 millones o 59% en comparación con el año previo.

Edgewise informó gastos operativos totales de $191.4 millones, frente a $158.8 millones en el año anterior, impulsados por el incremento de las actividades de investigación y desarrollo y de los gastos generales y administrativos. Los gastos de investigación y desarrollo alcanzaron $151.4 millones, un aumento desde $127.0 millones en el año anterior, en gran medida por el avance de los programas clínicos y el incremento de los costos relacionados con el personal. Los gastos generales y administrativos totalizaron $40.0 millones, frente a $31.9 millones el año anterior, principalmente debido a mayores costos relacionados con el personal y honorarios profesionales. Los ingresos por intereses fueron de $23.6 millones, una ligera disminución desde $25.0 millones el año anterior, atribuida a menores rendimientos promedio de los bonos del Tesoro pese a mayores saldos promedio de valores.

IDEAYA informó ingresos por colaboraciones de $218.7 millones, un aumento de $211.7 millones o 3,024% respecto al año anterior, principalmente debido al Servier License Agreement. La pérdida por operaciones fue de $(159.3) millones, mejorando en $167.7 millones o 51% en comparación con el año previo. Los ingresos por intereses y otros ingresos, netos, totalizaron $45.6 millones, una disminución de $6.9 millones o 13% frente al año anterior.

Edgewise está avanzando sevasemten, un inhibidor de miosina administrado por vía oral, en ensayos clínicos en fase avanzada para las distrofias musculares de Duchenne y Becker. La FDA ha concedido las designaciones Fast Track y Orphan Drug para estas indicaciones. Los resultados positivos de los ensayos ARCH y CANYON en distrofia muscular de Becker muestran estabilización de la función y reducción de biomarcadores de daño muscular con el tratamiento con sevasemten. El estudio DUNE demostró reducciones significativas en biomarcadores de daño muscular tras el ejercicio en pacientes con Becker tratados con sevasemten. El ensayo MESA continúa mostrando una estabilización sostenida de la enfermedad en pacientes con Becker previamente incluidos en los ensayos ARCH y CANYON. Los ensayos LYNX y FOX siguen en curso en Duchenne, con LYNX mostrando mejoras funcionales prometedoras y FOX evaluando sevasemten en pacientes con Duchenne tratados con terapia génica.

EDG-7500, un modulador del sarcómero cardíaco, se encuentra en un ensayo de Phase 2 para cardiomiopatía hipertrófica (HCM). Un segundo modulador, EDG-15400, está en ensayos de Phase 1 dirigidos a insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF). El programa de descubrimiento EDG-003 está explorando candidatos para enfermedades cardiometabólicas, lo que sugiere una posible expansión del pipeline hacia otras enfermedades musculares.

El pipeline clínico de IDEAYA incluye nueve candidatos a producto potencialmente first-in-class en cuatro áreas de enfoque: Darovasertib para Uveal Melanoma, combinaciones de ADC y DNA Damage Response, vía de MTAP y terapias de nueva generación. Darovasertib, el programa clínico más avanzado, se dirige al Uveal Melanoma, un cáncer ocular raro. Se están realizando múltiples ensayos en entornos metastásicos y premetastásicos, y se espera que un ensayo de Phase 2/3 informe datos en Q1 2026. Darovasertib ha recibido las designaciones Breakthrough Therapy, Orphan Drug y Fast Track de la FDA.

IDE849 e IDE034 son candidatos clave que exploran combinaciones de ADC basados en inhibidores de topoisomerasa I e inhibidores de la vía DDR, con IDE849 mostrando datos prometedores de Phase 1 en SCLC y NEC. IDE397 es un inhibidor de MAT2A que se está evaluando en combinación con Trodelvy para cánceres urotelial y de pulmón no microcítico con deleción de MTAP. Los datos iniciales de un ensayo de Phase 1/2 en pacientes con UC se presentaron en 2025. IDEAYA está desarrollando terapias de nueva generación dirigidas a vías impulsoras del tumor, incluidas IDE574, un inhibidor dual de KAT6/7, e IDE275, un inhibidor de la helicasa WRN, con ensayos de Phase 1 previstos para 2026.

Edgewise ha financiado sus operaciones principalmente mediante colocaciones privadas de acciones preferentes convertibles y ofertas públicas de acciones ordinarias, recaudando un total de $793.7 millones al 31 de diciembre de 2025. En 2025, Edgewise completó una oferta directa registrada y suscrita, recaudando $200 millones en ingresos brutos. La compañía también cuenta con un programa de "at the market offering" con Leerink Partners LLC, que permite la venta de hasta $175 millones en acciones ordinarias. Al 31 de diciembre de 2025, la compañía tenía efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables por un total de $530.1 millones.

IDEAYA financió sus operaciones principalmente mediante la venta de acciones ordinarias y pagos por hitos de socios estratégicos. En 2025, la compañía vendió acciones por ingresos netos de $25 millones en virtud del January 2024 Sales Agreement. IDEAYA completó una oferta pública secundaria en julio de 2024, recaudando aproximadamente $283.8 millones en ingresos netos. Al 31 de diciembre de 2025, la compañía tenía efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables por un total de aproximadamente $1.05 billion.

IDEAYA estableció colaboraciones con Pfizer, Gilead, Servier y otros para respaldar los esfuerzos de desarrollo clínico y comercialización. Un acuerdo notable con Servier le otorga derechos sobre darovasertib fuera de EE. UU. La compañía también mantiene una colaboración con Hengrui Pharma para el desarrollo de IDE849.

Edgewise cuenta con una sólida cartera de patentes que cubre composiciones de materia y métodos de tratamiento para sus principales candidatos farmacológicos, con patentes cuya expiración se espera entre 2039 y 2044. La compañía depende de CDMOs externos para la fabricación y planea identificar fabricantes adicionales para los procesos de aprobación regulatoria. IDEAYA depende de fabricantes externos para la producción de sus candidatos de producto y diagnósticos de biomarcadores, sin planes de establecer sus propias instalaciones de fabricación.