BioMarin eleva projeção de receita para 2026 após aquisição da Amicus e ampliação do uso de PALYNZIQ pelo FDA
A BioMarin informou receita de US$ 766 milhões no primeiro trimestre de 2026 e elevou sua projeção de receita anual para US$ 3,825 bilhões a US$ 3,925 bilhões. A empresa destacou a aprovação do PALYNZIQ pelo FDA para adolescentes e os próximos resultados de Fase 3 de BMN 401 e VOXZOGO.
BioMarin Pharmaceutical Inc. reportou receita total de US$ 766 milhões no primeiro trimestre de 2026 e elevou sua projeção de receita total para o ano completo de 2026 para entre US$ 3,825 bilhões e US$ 3,925 bilhões. A taxa de crescimento acelerada de 20% ano a ano no ponto médio reflete a adição de GALAFOLD® e POMBILITI® + OPFOLDA® ao portfólio da BioMarin após a conclusão da aquisição da Amicus Therapeutics.
Em fevereiro, o FDA dos EUA aprovou PALYNZIQ® para adolescentes de 12 anos ou mais com fenilcetonúria (PKU); a aprovação na UE para adolescentes de 12 anos ou mais é esperada em 2026. Em abril, a empresa submeteu seu pedido suplementar de novo medicamento (sNDA) nos EUA para aprovação completa de VOXZOGO® para acondroplasia, e espera ser notificada sobre a aceitação do sNDA até o terceiro trimestre de 2026.
No segundo trimestre, a BioMarin espera divulgar dados principais de Fase 3 de BMN 401 em crianças de 1 a 12 anos com deficiência de ENPP1. Submissões regulatórias são previstas para o 2S'26 caso os dados sejam favoráveis, com um potencial lançamento como primeiro tratamento para a doença em 2027. No segundo trimestre, a empresa também espera divulgar dados principais de Fase 3 de VOXZOGO para hipocondroplasia; submissões regulatórias são previstas para o 2S'26 caso os dados sejam favoráveis, com um potencial lançamento first-in-class em 2027.
Em março, a empresa apresentou dados iniciais de Fase 1/2 de BMN 351 demonstrando aumentos dependentes da dose na expressão de distrofina na biópsia da Semana 25 em ambas as coortes de dose de 6 e 9 mg/kg. Biomarcadores clínicos, incluindo reduções na creatina quinase, sugeriram melhora da saúde muscular geral além do ponto de tempo da Semana 25, e desfechos de longo prazo tanto do NSAA quanto do 6MWT sugeriram prevenção do declínio funcional em comparação com controles históricos pareados. A coorte de 12 mg/kg continua em recrutamento, com atualização de dados esperada até o fim do ano.
Em abril, o primeiro paciente foi incluído no estudo de Fase 2/3 de BMN 333 com potencial para embasar registro, o peptídeo natriurético tipo C (CNP) de longa ação da BioMarin para acondroplasia. Uma atualização de dados desse estudo é esperada em 2027. Em maio, a BioMarin reportou novos dados demonstrando os benefícios do tratamento de longo prazo com VOXZOGO, incluindo melhorias na envergadura dos braços, na saúde óssea e na qualidade de vida. Dados de estudos clínicos de extensão de longo prazo em andamento mostraram que crianças que iniciaram o tratamento com VOXZOGO após os 5 anos de idade alcançaram ganhos médios de altura de +10,60 cm após seis anos e +13,59 cm (p<0,0001 para ambos) após oito anos de tratamento, em comparação com dados de história natural.
A receita de Terapias Enzimáticas cresceu 6% ano a ano no primeiro trimestre, impulsionada pelo crescimento da receita de VIMIZIM®, NAGLAZYME® e BRINEURA®. A demanda subjacente contínua de pacientes no 1T por PALYNZIQ foi impulsionada por um aumento nas inscrições e nos novos inícios de tratamento na faixa etária abaixo de 18 anos após a ampliação da indicação em fevereiro, e a receita de PALYNZIQ para o ano completo de 2026 deve aumentar em relação ao ano anterior. O número de crianças em tratamento com VOXZOGO aumentou em mais de 20% ano a ano no primeiro trimestre, enquanto grandes pedidos de VOXZOGO no quarto trimestre de 2025 resultaram em crescimento ano a ano modesto de 3% no primeiro trimestre de 2026.