Fármaco da Avidity para Distrofia Miotônica Apresenta Resultados Promissores em Estudo de Fase 1/2
A Avidity Biosciences anunciou resultados promissores do estudo de Fase 1/2 para seu fármaco delpacibart etedesiran para distrofia miotônica tipo 1, mostrando redução de 40% no mRNA DMPK e melhorias funcionais. A terapia recebeu múltiplas designações regulatórias e agora está em testes de Fase 3, com dados esperados para o final de 2026. As ações da empresa subiram 128% no último ano, apesar de relatar prejuízo líquido de aproximadamente US$ 550 milhões.
A Avidity Biosciences anunciou que os resultados finais de seu estudo de Fase 1/2 MARINA do delpacibart etedesiran (del-desiran) para distrofia miotônica tipo 1 serão publicados na edição de 19 de fevereiro do The New England Journal of Medicine. O conjugado de anticorpo oligonucleotídeo investigacional demonstrou redução média de aproximadamente 40% no mRNA DMPK entre os participantes tratados, abordando a causa genética subjacente da DM1, e mostrou melhorias em múltiplas medidas funcionais, incluindo função das mãos, força muscular, mobilidade e resultados relatados pelos pacientes.
O estudo avaliou a terapia em 38 adultos com DM1, uma doença neuromuscular progressiva sem terapias modificadoras da doença aprovadas. Os participantes foram randomizados para receber del-desiran em várias doses ou placebo. O tratamento demonstrou um perfil de segurança aceitável, com a maioria dos eventos adversos sendo leves ou moderados, embora dois eventos adversos graves tenham ocorrido nas coortes de dose mais alta, com um participante descontinuando o estudo.
O del-desiran está atualmente sendo avaliado no estudo global de Fase 3 HARBOR em pessoas com DM1 com 16 anos ou mais. O estudo completou o recrutamento em julho de 2025, com dados principais esperados no segundo semestre de 2026. O fármaco recebeu designações de Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Via Rápida da FDA, bem como designação de Medicamento Órfão dos reguladores europeus e japoneses.
A Avidity Biosciences tem uma capitalização de mercado de quase US$ 11 bilhões. As ações da empresa subiram 128% no último ano e 64% nos últimos seis meses, negociando perto de sua máxima de 52 semanas de US$ 73,06. Embora a Avidity tenha mais caixa do que dívida em seu balanço patrimonial, com um índice de liquidez corrente de 11,57, a empresa ainda não é lucrativa, reportando um prejuízo líquido de aproximadamente US$ 550 milhões nos últimos doze meses. A receita cresceu 106% nos últimos doze meses, com analistas prevendo crescimento de vendas de 87% este ano, embora a empresa não seja esperada para ser lucrativa. A empresa está programada para reportar resultados em 3 de março.