FDA, Abbisko의 연골무형성증 FGFR 억제제 승인... BridgeBio도 3상 성과 발표

미국 식품의약국(FDA)이 연골무형성증 아동 치료를 위한 고선택성 소분자 FGFR2/3 억제제 ABSK061의 연구용 신약 신청을 승인했다. 이 규제 승인은 BridgeBio Pharma가 동일한 유전 질환을 가진 아동을 대상으로 한 경구 infigratinib의 글로벌 3상 핵심 연구인 PROPEL 3의 긍정적인 주요 결과를 발표하는 시점과 맞물렸다.

ABSK061는 현재 연골무형성증에 대한 2상 임상시험에서 평가 중이며, 2025년 12월 중국에서 첫 환자 투약을 시작했다. 예비 데이터는 2026년 하반기에 보고될 예정이다. ABSK061의 글로벌 개발 전략의 중요한 부분으로서, Abbisko는 미국 환자들을 2상 연구에 등록하여 연골무형성증 치료를 위한 ABSK061의 안전성, 내약성 및 효능을 추가로 평가할 계획이다.

BridgeBio의 PROPEL 3은 성장판이 열린 3세에서 18세 미만 아동을 대상으로 한 1년간의 글로벌 2:1 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 시험이었다. 지금까지 연구된 가장 넓은 연령 범위에서, 경구 infigratinib는 3세에서 8세 아동에서 연간 성장 속도의 가장 높고 유의미한 개선과 함께 신체 비례성의 첫 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었다. 이는 이 질환에 대해 승인되었거나 개발 중인 어떤 치료제에서도 보고된 바 없다. 약물 관련 중단이나 심각한 이상반응은 보고되지 않았으며, 부작용은 경미하고 일시적이었다.

연골무형성증은 심각한 성장 및 발달 장애를 유발하는 희귀 상염색체 유전 질환이다. 연구에 따르면, 연골무형성증의 발병 기전은 FGFR3 유전자 돌연변이로 인한 섬유아세포 성장 인자 수용체 3(FGFR3)의 비정상적 활성화에 의해 주도되며, 이는 정상적인 연골내 골화를 억제한다. 표적 억제제는 연골무형성증 환자에게 더 정밀하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 잠재력을 가지고 있다.

Abbisko Therapeutics가 독자적으로 개발한 ABSK061는 고효능 고선택성 소분자 FGFR2/3 억제제다. 전임상 연구에서 강력한 표적 억제 활성, 유리한 약동학적 특성, 유망한 안전성 프로파일을 입증했다. 경구 투약은 편의성과 치료 순응도 측면에서 특히 소아 환자에게 상당한 이점을 제공하며, ABSK061를 연골무형성증 아동 및 청소년을 위한 잠재적으로 가치 있는 치료 후보로 자리매김하게 한다.

BridgeBio의 CEO는 회사의 "지난 세 번의 3상 시험"을 언급하며, ADH1, LGMD2I 및 연골무형성증에서의 긍정적인 3상 결과가 "모두 기대치를 충족하거나 초과했다"고 말했다. 특히 연골무형성증의 경우, 회사는 사전 시장 조사에서 잠재적 선호도 점유율이 65%일 수 있다고 언급했으며, 일부 주요 의견 리더들은 더 높은 수치를 제안했다고 덧붙였다. 현재 시장 침투율은 약 25%이며, 시장 조사에 따르면 미국 환자의 약 35%가 주사 공포증을 가질 수 있어, 경구 옵션이 효능, 안전성 및 편의성을 기반으로 주소 가능 시장을 확장하고 점유율을 차지할 수 있는 잠재적 동력으로 작용할 수 있다.