미 의회, 법원 판결 뒤집고 희귀의약품 독점권을 승인 적응증으로 제한

Congress는 2026년 2월 3일 Consolidated Appropriations Act of 2026을 제정해, 희귀의약품 독점권(orphan drug exclusivity)의 범위를 둘러싼 불확실성을 해소했다. 즉 7년간의 보호를 질환 범주 전체가 아니라 특정 승인 사용 또는 적응증(approved uses or indications)으로 제한했다. 이 법은 2021년 연방 법원 판결을 무력화하고 Orphan Drug Act에 대한 FDA의 오랜 해석을 법제화했다.

Orphan Drug Act는 미국에서 환자 수가 200,000명 미만인 희귀질환 또는 상태를 치료하도록 개발된 의약품에 대해 7년의 시장 독점 기간을 제공한다. 최근 개정 이전에는, FDA가 희귀질환 또는 상태에 대해 orphan designation을 받은 의약품의 신청을 승인하면, 법령은 해당 희귀의약품 승인 후 7년이 될 때까지 다른 스폰서의 신청에 대해 "같은 질환 또는 상태에 대한 같은 약(the same drug for the same disease or condition)"의 승인을 막았다.

FDA는 오랫동안 이 문구를, 희귀의약품 독점권이 동일한 승인 사용 또는 적응증에 대해 다른 제품의 승인을 차단한다는 의미로 해석해 왔다. 그러나 Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerra에서, 미국 제11순회항소법원(U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit)은 법 문언이 FDA의 해석을 배제한다고 보고, Catalyst의 약물에 대한 희귀의약품 독점권이 orphan-designated 질환에 포함되는 모든 적응증에 대해 다른 회사의 약물 승인을 막는다고 판시했다. 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021)로 보고된 제11순회항소법원의 결정은 불확실성을 초래했고 추가 소송을 촉발했다.

FDA는 법원의 명령 범위를 벗어나는 사안에서는 기존 해석과 규정을 계속 적용하겠다고 밝혔지만, Catalyst 판결은 불확실성을 만들었다. FDA는 Catalyst 사건에서 문제된 특정 의약품에 대해서는 법원의 명령을 준수하기로 했으나, "그 명령의 범위를 넘어서는 사안에 대해서는, 희귀의약품 독점권의 범위를 의약품이 승인받은 사용 또는 적응증에 연계하는 규정을 계속 적용"하겠다는 의사를 공표했다.

2026년 법은 희귀의약품 독점권이 "[orphan designated] 희귀질환 또는 상태 내에서 동일한 승인 사용 또는 적응증에 대한 같은 약(the same drug for the same approved use or indication within [the orphan designated] rare disease or condition)"의 승인만을 차단하도록 규정해, 이 불확실성을 FDA의 입장에 유리하게 정리했다. Congress는 법령의 "same disease or condition" 문구를 "same approved use or indication within such rare disease or condition"으로 대체했다. 또한 Congress는 이 개정이 designation 또는 FDA 승인을 받은 시점과 무관하게 모든 orphan designated drug에 적용된다고 명시했다.

새롭게 축소된 범위는, 오리지널 희귀의약품과 다른 사용 또는 적응증에 대해 승인을 받으려는 제네릭 회사들에 기회를 열어줄 수 있다. 제네릭 회사들은 더 이상 Catalyst식 소송 가능성을 고려할 필요가 줄어들 수 있다. 이러한 명확화는 혁신사(innovator)와 후속(follow-on) 스폰서 모두의 라이프사이클 계획, 적응증 전략, 소송 리스크 평가에 영향을 미칠 수 있으며, 기업들은 기존 독점권 분석이나 파이프라인 포지셔닝이 재평가가 필요한지 검토해야 한다.

Consolidated Appropriations Act, 2026은 또한 rare pediatric disease priority review voucher program을 재승인했다. Congress는 이전에 2024년 12월 20일까지 희귀 소아질환으로 designation되지 않은 제품에 대해서는 이 프로그램이 종료(sunset)되도록 허용한 바 있다. 이 프로그램에서는 FDA가 희귀 소아질환에 대한 스폰서의 적격 의약품 또는 생물의약품(biological product) 신청을 승인하면, 스폰서는 바우처(voucher)를 받으며, 이는 다른 제품에 대한 우선심사(priority review)를 받기 위해 사용할 수 있다. 바우처는 판매 또는 양도가 가능하며, 과거에는 상당한 시장가치를 형성해 대개 $100~$200 million 사이 가격에 거래돼 왔다.

Congress가 다시 권한을 연장하는 조치를 하지 않는 한, FDA는 2029년 9월 30일 이후 승인된 제품에 대해서는 우선심사 바우처를 부여할 수 없게 된다. 희귀 소아질환 개발 프로그램을 보유한 기업과 해당 프로그램에 투자할 가능성이 있는 투자자들은, 바우처 자격이 재무 전략에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 평가해야 한다.

2026년 법은 또한 특정 제네릭 의약품에 대한 FDA의 정성(qualitative) 및 정량(quantitative) 동일성(sameness) 판단에서 투명성 강화를 의무화했다. 특정 제네릭 의약품(통상 외용제(topicals), 주사제(parenterals) 등)의 경우 FDA는 abbreviated new drug application 신청자에게 자사 제품이 기준(reference) 제품과 정성 및 정량적으로 동일함을 입증하도록 요구한다. 제네릭 제조사는 이러한 판단에 관한 FDA 지침과 기관의 새로운 투명성 요건 이행 관련 업데이트를 주시해야 하며, 혁신사는 더 이른 시점에 제네릭 신청자와 맞닥뜨릴 가능성을 고려해 전략적 계획을 수정해야 한다.