Nuvation Bio, Safusidenib의 IDH1 돌연변이 신경교종 임상 확장 및 긍정적 2상 데이터 발표

Nuvation Bio Inc.가 화학요법 및 방사선 치료 경험이 없는 2등급 IDH1 돌연변이 신경교종 환자를 대상으로 한 safusidenib의 2상(J201) 연구에 대한 업데이트된 장기 추적 데이터를 발표했다. 중간 추적 관찰 기간 38.8개월에서 확인된 객관적 반응률(ORR)은 51.9%, 36개월 무진행 생존율(PFS)은 79.1%를 기록했다. 회사는 또한 두 건의 새로운 연구 시작과 기존 SIGMA 임상시험 확장을 포함한 safusidenib 임상 개발 프로그램의 중요한 확장을 상세히 설명했다.

일본에서 27명의 환자를 대상으로 실시된 J201 연구의 업데이트된 결과는 새로운 안전성 신호 없이 지속적인 유효성을 보여주었다. Safusidenib에 대한 반응은 시간이 지남에 따라 심화되었으며, 이전에 반응을 보였던 환자 중 단 한 명만이 이후 질병 진행을 경험했다. 중앙 검토 ORR은 저등급 신경교종에 대한 RANO(Response Assessment in Neuro-Oncology) 기준에 기반했으며, 중앙 PFS는 도달하지 않았다.

Nuvation Bio는 화학요법이나 방사선 치료를 받지 않은 새로 진단된 2등급 IDH1 돌연변이 신경교종 환자 약 140명을 대상으로 safusidenib을 평가하는 주요 3상 연구(G307; NCT07712757)를 시작할 예정이다. 무작위 배정, 위약 대조 시험은 표적 치료제 vorasidenib이 아직 승인되지 않았거나 접근 불가능한 지역의 미국 외 사이트에서 진행될 예정이다. 1차 평가변수는 맹검 독립 중앙 검토(BICR)에 의한 PFS이다.

두 번째 새로운 연구인 2상 시험(G209; NCT07703436)은 이전에 vorasidenib 치료 후 질병이 진행된 2등급 또는 3등급 IDH1 돌연변이 신경교종 환자 최대 40명을 미국에서 등록할 예정이다. 이 연구는 vorasidenib 이후 환경에서 safusidenib의 개념 증명을 확립하는 것을 목표로 하며, 1차 평가변수는 BICR에 의한 ORR이다.

별도로 진행 중인 SIGMA 임상시험(NCT05303519)은 2상에서 주요 3상 연구로 확장되고 있다. 원래 고등급 IDH1 돌연변이 성상세포종 환자 100명을 대상으로 safusidenib과 위약을 비교하도록 설계된 이 시험은 이제 더 넓은 자격 기준으로 300명의 환자를 등록할 예정이다. 여기에는 고위험 특징을 가진 2등급 및 3등급 IDH1 돌연변이 성상세포종 환자와 방사선 등의 표준 치료를 받은 4등급 IDH1 돌연변이 성상세포종 환자가 포함된다. 미국, 호주, 중국에서 등록이 진행 중이다. 또한 SIGMA 시험의 세 번째 새로운 부분은 수술을 받았지만 화학요법이나 방사선 치료를 받지 않은 3등급 IDH1 돌연변이 핍지교종 환자 약 40명을 대상으로 safusidenib을 평가할 예정이며, 주요 목표는 치료 반응이며 결과는 2027년에 나올 것으로 예상된다.

“우리는 2상 J201 연구의 장기 데이터에 계속해서 매우 고무되어 있으며, 오늘의 발표는 모든 유형의 IDH1 돌연변이 신경교종 환자를 위한 포괄적인 치료 옵션으로 safusidenib을 제공하려는 우리의 사명에 있어 중추적인 진전을 의미합니다”라고 Nuvation Bio의 창립자 겸 사장 겸 CEO가 말했다. 회사는 SIGMA 프로토콜 업데이트가 safusidenib의 잠재적 승인을 지원하기 위해 미국 규제 기관과의 조정을 반영한다고 언급했다.