Nuvation Bio 公布 Safusidenib 在 IDH1 突变胶质瘤中的积极 2 期数据及广泛临床扩展计划

Nuvation Bio 公司公布了其 safusidenib 在未经化疗和放疗的 2 级 IDH1 突变胶质瘤患者中的 2 期 (J201) 研究的最新长期随访数据，显示在 38.8 个月的中位随访中，确认的客观缓解率 (ORR) 为 51.9%，36 个月无进展生存 (PFS) 率为 79.1%。该公司还详细介绍了 safusidenib 临床开发计划的重大扩展，包括启动两项新研究以及扩大现有的 SIGMA 试验。

J201 研究在日本的 27 名患者中进行，更新结果显示持续疗效，且未发现新的安全信号。Safusidenib 的缓解随时间加深，只有一名先前缓解的患者随后出现疾病进展。中枢评估的 ORR 基于低级别胶质瘤的神经肿瘤学缓解评估 (RANO) 标准，中位 PFS 尚未达到。

Nuvation Bio 将启动一项关键性的 3 期研究 (G307; NCT07712757)，评估 safusidenib 在约 140 名新诊断的未经化疗或放疗的 2 级 IDH1 突变胶质瘤患者中的疗效。这项随机、安慰剂对照试验将在美国以外的地区进行，这些地区靶向治疗药物 vorasidenib 尚未获批或无法获得。主要终点是经盲法独立中央审查 (BICR) 评估的 PFS。

第二项新研究是一项 2 期试验 (G209; NCT07703436)，将在美国招募最多 40 名 2 级或 3 级 IDH1 突变胶质瘤患者，这些患者在既往接受 vorasidenib 治疗后出现疾病进展。该研究旨在建立 safusidenib 在 vorasidenib 后线治疗中的概念验证，主要终点是 BICR 评估的 ORR。

此外，正在进行的 SIGMA 试验 (NCT05303519) 正从 2 期扩展为关键性的 3 期研究。该试验最初设计用于在 100 名高级别 IDH1 突变星形细胞瘤患者中测试 safusidenib 与安慰剂，现在将招募 300 名患者，并放宽入组标准。这包括具有高风险特征的 2 级和 3 级 IDH1 突变星形细胞瘤患者，以及接受过放射治疗等标准治疗的 4 级 IDH1 突变星形细胞瘤患者。目前正在美国、澳大利亚和中国进行招募。此外，SIGMA 试验新增的第三部分将评估 safusidenib 在约 40 名接受过手术但未接受化疗或放疗的 3 级 IDH1 突变少突胶质细胞瘤患者中的疗效；主要目标是治疗反应，预计 2027 年获得结果。

“我们对 2 期 J201 研究的长期数据感到非常鼓舞，今天的公告标志着我们在将 safusidenib 作为 IDH1 突变胶质瘤患者的全面治疗选择的使命中迈出了关键一步，”Nuvation Bio 创始人、总裁兼首席执行官表示。该公司指出，SIGMA 方案的更新反映了与美国监管机构的一致性，以支持 safusidenib 的潜在批准。