희귀질환 치료제 수요에 힘입어 2032년 오펀드럭 시장 4,090억 달러 전망

글로벌 오펀드럭(orphan drug) 매출은 2032년까지 4,090억 달러에 달할 전망이며, 이는 약 1조 9,000억 달러에 이르는 처방의약품 매출의 5분의 1에 해당한다. Evaluate의 신규 보고서에 따르면 이는 2022년 대비 15% 증가한 수치다.

2032년에는 기존 약물 10개가 베스트셀링 오펀드럭 목록을 주도하며, 이 중 8개는 각각 연간 60억 달러를 넘는 매출을 올릴 것으로 예측된다. 선두는 Johnson & Johnson의 다발골수종 치료제 Darzalex(daratumumab)로, 118억 달러의 매출을 기록하며 회사의 최고 매출 오펀드럭이 될 전망이다. 이는 2025년에 기록된 144억 달러보다 낮지만, 피하 제형이 시장 독점권을 연장해 프랜차이즈의 상업적 수명을 사실상 두 배로 늘린다. J&J의 입지는 다발골수종을 대상으로 Legend Biotech과의 파트너십으로 개발된 Carvykti에 의해 더욱 강화되며, 이 약물은 63억 달러의 예상 매출로 8위를 차지한다.

Evaluate 보고서는 J&J가 2032년 오펀드럭 매출 기준 최대 기업 타이틀을 차지할 태세이며, 해당 범주에서의 매출이 2032년에 약 310억 달러에 이를 것으로 전망된다고 밝혔다.

상위 10개에 2개 약물을 올린 또 다른 기업은 Vertex다. 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 치료를 위한 1일 1회 삼중 복합요법 Alyftrek은 2032년까지 93억 달러의 매출이 예상되며, 세계에서 두 번째로 많이 팔리는 오펀드럭이 될 전망이다. 기존 약물인 Trikafta는 49억 달러로 최하위에 랭크될 것으로 보인다.

트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis, ATTR) 대상 Alnylam의 RNA 간섭(RNA interference) 치료제 Amvuttra(vutrisiran)는 2032년 75억 달러 매출로 3위에 오를 것으로 예측된다. 다만 Pfizer의 퍼스트인클래스(first-in-class) 약물인 tafamidis의 시장 독점권 상실이 예상되면서, 이 약물과 ATTR 시장 전체의 성장 잠재력에는 일부 의문이 제기된다.

순위에서 가장 눈에 띄는 변화는 Argenx의 부상이다. 전망에 따르면 2032년 오펀드럭 매출 리더 구도에서 Argenx가 Pfizer를 밀어낼 것으로 보이며, 이는 자가면역질환 치료제 Vyvgart(efgartigimod alfa)의 성공적인 출시가 견인한다. 총매출 112억 달러가 예상되며, 이 수치는 네덜란드 바이오텍 회사를 8위에 올려 Merck & Co.(99억 달러)와 Bristol Myers Squibb(97억 달러)보다 앞서게 한다. Argenx는 또한 Evaluate 목록에서 2032년 전체 매출이 모두 오펀드럭 매출에서 발생하는 유일한 기업이다.

기타 주요 오펀드럭으로는 AstraZeneca의 보체(complement) 억제제 Ultomiris, Merck의 폐동맥고혈압(pulmonary arterial hypertension) 치료제 Winrevair, BeOne Medicines의 혈액암 치료제 Brukinsa, Roche의 혈우병 A(hemophilia A) 치료제 Hemlibra가 있다.

Merck & Co.는 2025년부터 2032년까지 오펀드럭 매출이 연 23% 성장해 가장 빠른 성장세를 보일 수 있으며, Argenx가 22%로 바짝 뒤를 잇는다.

오펀드럭의 제약시장 내 비중이 전반적으로 확대되는 것과 달리, R&D 파이프라인에서의 존재감은 감소하기 시작하고 있다. Evaluate 애널리스트들은 희귀질환 파이프라인 약물이 전체 제약 매출에서 차지하는 비중이 2027년 예상 정점인 30%에서 2032년 22%로 낮아질 것으로 전망한다. 이는 다른 약물, 특히 GLP-1 기반 약물 개발에 대한 투자 관심이 커진 결과를 반영하는 것으로 보인다. 빅파마가 10년 말까지 총 3,000억 달러 규모의 특허만료에 직면한 가운데, 광범위한 적응증을 포괄하는 약물 개발 필요성은 여전히 크다.

J&J의 Darzalex와 Argenx의 Vyvgart의 강한 매출 전망은 상당 부분 최근 Inflation Reduction Act(IRA) 개정에 힘입는다. 기존 IRA에서는 단일 오펀 적응증만 가진 약물만이 미국 정부의 약가 협상에서 면제됐다. Donald Trump의 One Big Beautiful Bill Act는 이를 다수 적응증을 가진 약물까지 포함하도록 확대했다.

그러나 희귀질환 약물 개발사에 대한 규제 환경은 최근 예측 불가능해지고 있다. FDA는 희귀질환의 기저 유전적 이상을 표적하는 맞춤형 치료의 개발을 가속하기 위한 메커니즘을 도입했지만, 동시에 여러 희귀질환 치료제를 거부해 업계의 반발을 촉발했다. FDA는 Hunter syndrome에 대한 Regenxbio의 유전자 치료제를 승인하지 않았고, 척수소뇌성 운동실조(spinocerebellar ataxia) 치료를 위한 Biohaven의 troriluzole도 거부했다.

오펀드럭 시장은 전 세계적으로 유전질환 및 기타 희귀질환의 발생이 증가하고, 효과적인 치료제에 대한 미충족 수요가 큰 데 힘입어 강한 확장을 보이고 있다. 시장 독점권 연장과 신속 승인 절차 등 정부의 지원 정책과 규제상 혜택도 오펀드럭 개발을 가속하고 있다.

특히 세액공제, 시장 독점권, 신속 승인 등 인센티브를 제공하는 미국 FDA를 중심으로 한 매우 우호적인 규제 환경은 바이오의약 혁신 기업과 학술 연구기관의 강한 존재감을 뒷받침해 왔다. 선진화된 의료 시스템으로 인한 높은 희귀질환 진단률과, 고가 치료제를 뒷받침하는 유리한 상환 체계 또한 시장 성장을 지속적으로 견인하고 있다.