Mercado de medicamentos órfãos deve alcançar US$ 409 bilhões até 2032, impulsionado por tratamentos para doenças raras

As vendas globais de medicamentos órfãos devem atingir US$ 409 bilhões até 2032, representando um quinto dos quase US$ 1,9 trilhão em vendas de medicamentos prescritos. Isso corresponde a um aumento de 15% em relação a 2022, segundo um novo relatório da Evaluate.

Até 2032, dez medicamentos já existentes liderarão a lista dos medicamentos órfãos mais vendidos, sendo que oito deles devem gerar mais de US$ 6 bilhões por ano cada. À frente dessa corrida está a Johnson & Johnson, cujo Darzalex (daratumumab) para mieloma múltiplo deve se tornar o medicamento órfão mais vendido da companhia, com vendas de US$ 11,8 bilhões. Embora esse valor seja inferior aos US$ 14,4 bilhões registrados em 2025, sua formulação subcutânea estende a exclusividade de mercado, efetivamente dobrando a vida comercial da franquia. A posição da J&J também é reforçada por Carvykti, desenvolvido em parceria com a Legend Biotech para mieloma múltiplo, que ocupa o oitavo lugar, com vendas projetadas de US$ 6,3 bilhões.

A J&J está prestes a reivindicar o título de maior empresa em vendas de medicamentos órfãos, com receita nessa categoria estimada em quase US$ 31 bilhões em 2032, afirma o relatório da Evaluate.

Outra empresa com dois medicamentos no top 10 é a Vertex. Alyftrek, uma terapia de combinação tripla de dose única diária para fibrose cística, está a caminho de se tornar o segundo medicamento órfão mais vendido do mundo, com vendas projetadas de US$ 9,3 bilhões até 2032. Seu medicamento mais antigo, Trikafta, ficará na última posição, com vendas de US$ 4,9 bilhões.

A terapia de interferência de RNA da Alnylam para amiloidose por transtirretina (ATTR), Amvuttra (vutrisiran), deve ocupar o terceiro lugar, alcançando vendas de US$ 7,5 bilhões até 2032. No entanto, há algumas dúvidas em torno do potencial de crescimento desse medicamento e de todo o mercado de ATTR devido à perda prevista de exclusividade de mercado do primeiro medicamento da classe da Pfizer, o tafamidis.

A mudança mais notável no ranking é a ascensão da Argenx. Segundo as projeções, a empresa deve desalojar a Pfizer do grupo de líderes em vendas de medicamentos órfãos em 2032, impulsionada pelo lançamento bem-sucedido de seu medicamento autoimune Vyvgart (efgartigimod alfa). As vendas totais projetadas de US$ 11,2 bilhões colocam a biotecnológica holandesa na oitava posição, à frente da Merck & Co. (US$ 9,9 bilhões) e da Bristol Myers Squibb (US$ 9,7 bilhões). A Argenx também é a única empresa na lista da Evaluate cuja receita total de 2032 deriva de vendas de medicamentos órfãos.

Outros principais medicamentos órfãos incluem o inibidor do complemento da AstraZeneca Ultomiris, o medicamento da Merck para hipertensão arterial pulmonar Winrevair, o medicamento da BeOne Medicines para câncer hematológico Brukinsa e a terapia da Roche para hemofilia A Hemlibra.

A Merck & Co. pode se orgulhar do crescimento mais rápido nas vendas de medicamentos órfãos, a 23% ao ano entre 2025 e 2032, seguida de perto pela Argenx, com 22%.

Em contraste com o crescimento geral da participação dos medicamentos órfãos no mercado farmacêutico, sua presença no pipeline de P&D começa a diminuir. Analistas da Evaluate esperam que a participação de medicamentos em desenvolvimento para doenças raras nas vendas farmacêuticas totais caia de um pico projetado de 30% em 2027 para 22% em 2032. Isso provavelmente reflete o crescente interesse em investir no desenvolvimento de outros medicamentos, principalmente os baseados em GLP-1. À medida que as grandes farmacêuticas enfrentam um total de US$ 300 bilhões em expirações de patentes até o fim da década, a necessidade de desenvolver medicamentos para uma ampla gama de indicações permanece alta.

O Darzalex, da J&J, e o Vyvgart, da Argenx, devem suas fortes previsões de vendas em grande parte a uma recente emenda ao Inflation Reduction Act (IRA). Sob o IRA original, apenas medicamentos com uma única indicação órfã estavam isentos de negociações de preço com o governo dos EUA. A One Big Beautiful Bill Act, de Donald Trump, ampliou isso para incluir medicamentos com múltiplas indicações.

No entanto, o ambiente regulatório tornou-se recentemente imprevisível para desenvolvedores de medicamentos para doenças raras. A FDA introduziu mecanismos para acelerar o desenvolvimento de tratamentos personalizados direcionados às anomalias genéticas subjacentes às doenças raras, mas, ao mesmo tempo, a FDA rejeitou diversos medicamentos para doenças raras, gerando reação negativa no setor. A agência se recusou a aprovar a terapia gênica da Regenxbio para síndrome de Hunter e rejeitou o troriluzole da Biohaven para ataxia espinocerebelar.

O mercado de medicamentos órfãos vem apresentando forte expansão, impulsionada pelo aumento da incidência mundial de condições genéticas e outras doenças raras, bem como pela grande necessidade não atendida de terapias eficazes. Iniciativas governamentais de apoio e benefícios regulatórios, incluindo exclusividade de mercado estendida e processos de aprovação mais rápidos, também estão acelerando o desenvolvimento de medicamentos órfãos.

Um ambiente regulatório altamente favorável, especialmente o da FDA dos EUA, com incentivos como créditos tributários, exclusividade de mercado e aprovações aceleradas, contribuiu para a forte presença de inovadores biofarmacêuticos e instituições acadêmicas de pesquisa. Altas taxas de diagnóstico de doenças raras, devido a sistemas de saúde avançados, e estruturas de reembolso favoráveis que viabilizam terapias de alto custo continuam a impulsionar o crescimento do mercado.