Le marché des médicaments orphelins attendu à 409 milliards de dollars d’ici 2032, porté par les traitements des maladies rares

Les ventes mondiales de médicaments orphelins devraient atteindre 409 milliards de dollars d’ici 2032, soit un cinquième des près de 1,9 billion de dollars de ventes de médicaments sur ordonnance. Cela représente une hausse de 15 % par rapport à 2022, selon un nouveau rapport d’Evaluate.

D’ici 2032, dix médicaments déjà commercialisés domineront le classement des médicaments orphelins les plus vendus, dont huit devraient générer chacun plus de 6 milliards de dollars par an. En tête de cette course figure Johnson & Johnson, dont Darzalex (daratumumab) contre le myélome multiple devrait devenir le médicament orphelin le plus vendu du groupe, avec 11,8 milliards de dollars de ventes. Bien que ce niveau soit inférieur aux 14,4 milliards de dollars enregistrés en 2025, sa formulation sous-cutanée prolonge son exclusivité de marché, doublant de facto la durée de vie commerciale de la franchise. La position de J&J est encore renforcée par Carvykti, développé en partenariat avec Legend Biotech contre le myélome multiple, qui se classe huitième avec des ventes projetées de 6,3 milliards de dollars.

J&J est en passe de s’arroger le titre de première entreprise en termes de ventes de médicaments orphelins, avec des revenus de cette catégorie estimés à près de 31 milliards de dollars en 2032, indique le rapport d’Evaluate.

Une autre entreprise comptant deux médicaments dans le top 10 est Vertex. Alyftrek, une trithérapie en association prise une fois par jour pour la mucoviscidose, est en bonne voie pour devenir le deuxième médicament orphelin le plus vendu au monde, avec des ventes projetées à 9,3 milliards de dollars d’ici 2032. Leur médicament plus ancien, Trikafta, arrivera en dernière position avec 4,9 milliards de dollars de ventes.

La thérapie d’interférence par ARN d’Alnylam contre l’amylose à transthyrétine (ATTR), Amvuttra (vutrisiran), devrait prendre la troisième place, avec des ventes atteignant 7,5 milliards de dollars d’ici 2032. Toutefois, des interrogations subsistent quant au potentiel de croissance de ce médicament et de l’ensemble du marché de l’ATTR, en raison de la perte attendue de l’exclusivité de marché du médicament de première classe de Pfizer, le tafamidis.

Le changement le plus notable du classement est la progression d’Argenx. Selon les prévisions, l’entreprise détrônera Pfizer parmi les leaders des ventes de médicaments orphelins en 2032, portée par le lancement réussi de son médicament auto-immun Vyvgart (efgartigimod alfa). Les ventes totales projetées, à 11,2 milliards de dollars, placent la biotech néerlandaise au huitième rang, devant Merck & Co. (9,9 milliards de dollars) et Bristol Myers Squibb (9,7 milliards de dollars). Argenx est aussi la seule entreprise de la liste d’Evaluate dont la totalité des revenus en 2032 provient des ventes de médicaments orphelins.

Parmi les autres médicaments orphelins de premier plan figurent l’inhibiteur du complément d’AstraZeneca Ultomiris, le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire de Merck Winrevair, le médicament contre les cancers du sang de BeOne Medicines Brukinsa, et la thérapie de l’hémophilie A de Roche Hemlibra.

Merck & Co. peut se prévaloir de la croissance la plus rapide des ventes de médicaments orphelins, à 23 % par an entre 2025 et 2032, suivi de près par Argenx avec 22 %.

À l’inverse de la hausse globale de la part des médicaments orphelins sur le marché pharmaceutique, leur présence dans le pipeline de R&D commence à reculer. Les analystes d’Evaluate s’attendent à ce que la part des médicaments en développement pour les maladies rares dans les ventes pharmaceutiques totales passe d’un pic projeté de 30 % en 2027 à 22 % en 2032. Cela reflète probablement un intérêt croissant des investissements dans le développement d’autres médicaments, principalement ceux fondés sur le GLP-1. Alors que les grands groupes pharmaceutiques feront face à un total de 300 milliards de dollars d’expirations de brevets d’ici la fin de la décennie, la nécessité de développer des médicaments pour un large éventail d’indications reste élevée.

Darzalex de J&J et Vyvgart d’Argenx doivent en grande partie la solidité de leurs prévisions de ventes à une récente modification de l’Inflation Reduction Act (IRA). Dans la version initiale de l’IRA, seuls les médicaments bénéficiant d’une indication orpheline unique étaient exemptés des négociations de prix avec le gouvernement américain. La One Big Beautiful Bill Act de Donald Trump a étendu cette exemption aux médicaments ayant plusieurs indications.

Cependant, l’environnement réglementaire est récemment devenu imprévisible pour les développeurs de traitements destinés aux maladies rares. La FDA a mis en place des mécanismes visant à accélérer le développement de traitements personnalisés ciblant les anomalies génétiques à l’origine des maladies rares, mais, parallèlement, elle a rejeté plusieurs médicaments pour maladies rares, déclenchant une réaction négative du secteur. L’agence a refusé d’approuver la thérapie génique de Regenxbio contre le syndrome de Hunter et a rejeté le troriluzole de Biohaven pour l’ataxie spinocérébelleuse.

Le marché des médicaments orphelins connaît une forte expansion, portée par l’augmentation mondiale de l’incidence des affections génétiques et d’autres maladies rares, ainsi que par d’importants besoins médicaux non satisfaits en matière de thérapies efficaces. Des initiatives publiques de soutien et des avantages réglementaires, notamment l’allongement de l’exclusivité de marché et des procédures d’autorisation plus rapides, accélèrent également le développement de médicaments orphelins.

Un environnement réglementaire très favorable, en particulier celui de la FDA américaine avec des incitations telles que des crédits d’impôt, l’exclusivité de marché et des approbations accélérées, a contribué à la forte présence d’innovateurs biopharmaceutiques et d’institutions de recherche universitaires. Des taux de diagnostic élevés des maladies rares grâce à des systèmes de santé avancés et des cadres de remboursement favorables soutenant des thérapies onéreuses continuent d’alimenter la croissance du marché.