希少疾患治療が追い風、オーファンドラッグ市場は2032年に4,090億ドルへ拡大見通し
Evaluateの新レポートによると、世界のオーファンドラッグ売上は2032年に4,090億ドルへ拡大し、処方薬市場の約5分の1を占める見通しだ。Johnson & JohnsonやArgenxが市場を牽引する一方、FDAの審査判断が揺れるなど規制面の不確実性も増している。
世界のオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の売上高は2032年までに4,090億ドルに達し、約1兆9,000億ドルにのぼる処方薬売上の5分の1を占める見通しだ。Evaluateの新たなレポートによれば、これは2022年から15%増となる。
2032年には既存の10製品が売上上位のオーファンドラッグのリストを牽引し、そのうち8製品は年60億ドル超の売上をそれぞれ生み出すと予測されている。首位を走るのはJohnson & Johnsonで、多発性骨髄腫向けのDarzalex（daratumumab）は同社最大の売上を生むオーファンドラッグとなり、売上は118億ドルに達する見込みだ。これは2025年に記録された144億ドルを下回るが、皮下製剤の導入により市場独占期間が延長され、フランチャイズの商業的寿命は実質的に約2倍となる。J&Jの地位は、Legend Biotechと提携して開発した多発性骨髄腫向けのCarvyktiによっても強化されており、同製品は予測売上63億ドルで8位に入る。
Evaluateのレポートによれば、J&Jはオーファンドラッグ売上で最大の企業となる見込みで、2032年の同カテゴリー収益は約310億ドルと予測されている。
トップ10に2製品を持つ企業としてはVertexも挙げられる。嚢胞性線維症向けの1日1回投与の3剤併用療法であるAlyftrekは、2032年に売上93億ドルと見込まれ、世界で2番目に売れるオーファンドラッグとなる軌道にある。一方、既存薬のTrikaftaは売上49億ドルで最下位になるとされる。
トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTR）向けのAlnylamのRNA干渉（RNA interference）療法であるAmvuttra（vutrisiran）は、2032年に売上75億ドルに達して3位に入る見通しだ。ただし、Pfizerのファースト・イン・クラス薬であるtafamidisが市場独占を失うと見込まれることから、この薬剤およびATTR市場全体の成長余地には疑問も残る。
ランキングで最も目立つ変化はArgenxの台頭だ。予測によれば、同社は自己免疫疾患薬Vyvgart（efgartigimod alfa）の発売成功により、2032年のオーファンドラッグ売上のリーダーからPfizerを押しのけるとされる。総売上は112億ドルと見込まれ、オランダのバイオテック企業である同社は8位となり、Merck & Co.（99億ドル）およびBristol Myers Squibb（97億ドル）を上回る。Argenxはまた、Evaluateのリストにある企業の中で、2032年の収益が全てオーファンドラッグ売上に由来する唯一の企業でもある。
そのほかの主要オーファンドラッグには、AstraZenecaの補体阻害薬Ultomiris、Merckの肺動脈性肺高血圧症治療薬Winrevair、BeOne Medicinesの血液がん治療薬Brukinsa、Rocheの血友病A治療薬Hemlibraなどが含まれる。
Merck & Co.は、2025年から2032年にかけてオーファンドラッグ売上が年率23%で伸びるとされ、最も高い成長率を誇る。これにArgenxが年率22%で僅差で続く。
医薬品市場におけるオーファンドラッグのシェアが全体として拡大するのとは対照的に、研究開発（R&D）パイプラインにおける存在感は低下し始めている。Evaluateのアナリストは、医薬品売上全体に占める希少疾患向けパイプライン薬の割合が、2027年に予測されるピークの30%から、2032年には22%へ低下すると見込む。これは、他の薬剤、主としてGLP-1を基盤とする薬剤の開発への投資関心が高まっていることを反映している可能性が高い。大手製薬企業は10年の終盤までに合計3,000億ドル規模の特許切れに直面しており、幅広い適応症に向けた薬剤開発の必要性は依然として高い。
J&JのDarzalexとArgenxのVyvgartが示す強い売上予測は、インフレ抑制法（IRA）の最近の改正に大きく依存している。従来のIRAでは、オーファン適応症が単一の薬剤のみが、米国政府との価格交渉の対象外となっていた。Donald TrumpのOne Big Beautiful Bill Actは、これを複数適応症を持つ薬剤にも拡大した。
しかし、希少疾患薬開発企業を取り巻く規制環境は最近、予測困難になっている。FDAは希少疾患の根底にある遺伝学的異常を標的とする個別化治療の開発を加速する仕組みを導入する一方で、複数の希少疾患薬を却下し、業界の反発を招いている。同庁はRegenxbioのハンター症候群向け遺伝子治療の承認を拒否し、Biohavenの脊髄小脳失調症向けtroriluzoleも却下した。
オーファンドラッグ市場は、遺伝性疾患やその他の希少疾患の世界的な発症増加に加え、有効な治療法に対する大きなアンメットニーズ（unmet need）に後押しされ、力強い拡大を示している。市場独占期間の延長や迅速な承認プロセスなど、政府の支援策や規制上の優遇措置も、オーファンドラッグ開発を加速させている。
特に米国のFDAは、税額控除、市場独占、迅速承認といったインセンティブにより、規制面で強力な支援環境を提供しており、バイオ医薬品のイノベーターや学術研究機関の強い存在感につながっている。先進的な医療システムによる希少疾患の高い診断率や、高額治療を支える有利な償還枠組みも引き続き市場成長を牽引している。