Markt für Orphan Drugs soll bis 2032 auf 409 Milliarden Dollar wachsen – angetrieben durch Therapien für seltene Krankheiten

Die weltweiten Umsätze mit Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Krankheiten) werden bis 2032 voraussichtlich 409 Milliarden Dollar erreichen – das entspricht einem Fünftel des nahezu 1,9 Billionen Dollar schweren Marktes für verschreibungspflichtige Medikamente. Dies bedeutet einen Anstieg von 15 % gegenüber 2022, so ein neuer Bericht von Evaluate.

Bis 2032 werden zehn bereits existierende Arzneimittel die Liste der meistverkauften Orphan Drugs anführen, acht von ihnen sollen jeweils über 6 Milliarden Dollar pro Jahr umsetzen. An der Spitze steht Johnson & Johnson, dessen Darzalex (Daratumumab) zur Behandlung des Multiplen Myeloms mit einem Umsatz von 11,8 Milliarden Dollar zum umsatzstärksten Orphan Drug des Unternehmens werden soll. Zwar liegt dies unter den 14,4 Milliarden Dollar aus dem Jahr 2025, doch die subkutane Formulierung verlängert die Marktexklusivität und verdoppelt faktisch die kommerzielle Lebensdauer des Produkts. J&Js Position wird zudem durch Carvykti gestärkt, das in Partnerschaft mit Legend Biotech für das Multiple Myelom entwickelt wurde und mit prognostizierten Umsätzen von 6,3 Milliarden Dollar auf Rang acht liegt.

J&J wird sich dem Evaluate-Bericht zufolge mit einem prognostizierten Umsatz von knapp 31 Milliarden Dollar im Jahr 2032 den Titel des Unternehmens mit den höchsten Orphan-Drug-Umsätzen sichern.

Ein weiteres Unternehmen mit zwei Medikamenten unter den Top Ten ist Vertex. Alyftrek, eine einmal täglich einzunehmende Dreifach-Kombinationstherapie gegen Mukoviszidose, steuert mit prognostizierten Umsätzen von 9,3 Milliarden Dollar bis 2032 auf Platz zwei der weltweit meistverkauften Orphan Drugs zu. Das ältere Medikament Trikafta belegt mit 4,9 Milliarden Dollar den letzten Platz.

Alnylams RNA-Interferenz-Therapie gegen Transthyretin-Amyloidose (ATTR), Amvuttra (Vutrisiran), soll mit einem Umsatz von 7,5 Milliarden Dollar bis 2032 den dritten Platz belegen. Allerdings bestehen einige Fragezeichen hinsichtlich des Wachstumspotenzials dieses Medikaments und des gesamten ATTR-Marktes, da die Marktexklusivität für Pfizers First-in-Class-Medikament Tafamidis voraussichtlich ausläuft.

Die bemerkenswerteste Veränderung in der Rangliste ist der Aufstieg von Argenx. Prognosen zufolge wird das Unternehmen Pfizer bis 2032 von den Spitzenplätzen bei den Orphan-Drug-Umsätzen verdrängen – angetrieben durch die erfolgreiche Markteinführung seines Autoimmunmedikaments Vyvgart (Efgartigimod alfa). Mit prognostizierten Gesamtumsätzen von 11,2 Milliarden Dollar belegt das niederländische Biotech-Unternehmen den achten Platz, noch vor Merck & Co. (9,9 Milliarden Dollar) und Bristol Myers Squibb (9,7 Milliarden Dollar). Argenx ist zudem das einzige Unternehmen auf der Evaluate-Liste, dessen gesamter Umsatz im Jahr 2032 aus Orphan Drugs stammt.

Weitere führende Orphan Drugs sind AstraZenecas Komplementinhibitor Ultomiris, Mercks Medikament gegen pulmonal-arterielle Hypertonie Winrevair, BeOne Medicines Blutkrebsmedikament Brukinsa und Roches Hämophilie-A-Therapie Hemlibra.

Merck & Co. kann mit 23 % jährlichem Wachstum bei den Orphan-Drug-Umsätzen von 2025 bis 2032 die schnellste Steigerung vorweisen, dicht gefolgt von Argenx mit 22 %.

Im Gegensatz zum allgemeinen Wachstum des Orphan-Drug-Anteils am Pharmamarkt beginnt deren Präsenz in der F&E-Pipeline zu schwinden. Die Analysten von Evaluate erwarten, dass der Anteil der Pipeline-Medikamente für seltene Krankheiten am gesamten Pharmamarkt von einem prognostizierten Höchstwert von 30 % im Jahr 2027 auf 22 % im Jahr 2032 sinken wird. Dies spiegelt vermutlich das wachsende Interesse an Investitionen in die Entwicklung anderer Arzneimittel wider, vor allem solcher auf Basis von GLP-1. Angesichts der Tatsache, dass die großen Pharmaunternehmen bis zum Ende des Jahrzehnts mit Patentabläufen in Höhe von insgesamt 300 Milliarden Dollar konfrontiert sind, bleibt der Bedarf an der Entwicklung von Medikamenten für ein breites Indikationsspektrum hoch.

J&Js Darzalex und Argenx' Vyvgart verdanken ihre starken Umsatzprognosen zu einem großen Teil einer kürzlichen Änderung des Inflation Reduction Act (IRA). Nach dem ursprünglichen IRA waren nur Arzneimittel mit einer einzigen Orphan-Indikation von Preisverhandlungen mit der US-Regierung ausgenommen. Donald Trumps „One Big Beautiful Bill Act" weitete dies auf Medikamente mit mehreren Indikationen aus.

Allerdings ist das regulatorische Umfeld für Entwickler von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten in letzter Zeit unberechenbar geworden. Die FDA hat zwar Mechanismen zur Beschleunigung der Entwicklung personalisierter Behandlungen eingeführt, die auf die genetischen Anomalien seltener Krankheiten abzielen, gleichzeitig hat die Behörde jedoch mehrere Orphan Drugs abgelehnt, was auf heftige Kritik der Industrie stößt. Die FDA verweigerte die Zulassung von Regenxbios Gentherapie gegen Morbus Hunter und lehnte Biohavens Troriluzole gegen spinozerebelläre Ataxie ab.

Der Markt für Orphan Drugs erlebt ein starkes Wachstum, angetrieben durch die weltweit zunehmende Häufigkeit genetischer Erkrankungen und anderer seltener Krankheiten sowie durch den erheblichen ungedeckten Bedarf an wirksamen Therapien. Unterstützende staatliche Initiativen und regulatorische Vorteile, darunter verlängerte Marktexklusivität und beschleunigte Zulassungsverfahren, treiben die Entwicklung von Orphan Drugs ebenfalls voran.

Ein äußerst förderliches regulatorisches Umfeld – insbesondere durch die US-amerikanische FDA mit Anreizen wie Steuergutschriften, Marktexklusivität und beschleunigten Zulassungen – hat zu einer starken Präsenz biopharmazeutischer Innovatoren und akademischer Forschungseinrichtungen beigetragen. Hohe Diagnoseraten seltener Krankheiten dank fortschrittlicher Gesundheitssysteme sowie günstige Erstattungsrahmen, die hochpreisige Therapien unterstützen, treiben das Marktwachstum weiter an.