El mercado de medicamentos huérfanos alcanzaría los $409 mil millones en 2032, impulsado por tratamientos para enfermedades raras

Se proyecta que las ventas globales de medicamentos huérfanos alcancen los $409 mil millones para 2032, representando una quinta parte de los casi $1.9 billones en ventas de medicamentos recetados. Esto supone un aumento del 15% respecto a 2022, según un nuevo informe de Evaluate.

Para 2032, diez fármacos existentes encabezarán la lista de medicamentos huérfanos más vendidos, y se prevé que ocho de ellos generen más de $6 mil millones anuales cada uno. Liderando esta carrera se encuentra Johnson & Johnson, cuyo Darzalex (daratumumab) para mieloma múltiple está llamado a convertirse en el medicamento huérfano más vendido de la compañía, con ventas de $11.8 mil millones. Aunque esta cifra es inferior a los $14.4 mil millones registrados en 2025, su formulación subcutánea amplía su exclusividad en el mercado, duplicando efectivamente la vida comercial de la franquicia. La posición de J&J se ve reforzada además por Carvykti, desarrollado en colaboración con Legend Biotech para el mieloma múltiple, que ocupa el octavo lugar con ventas proyectadas de $6.3 mil millones.

J&J está en camino de reclamar el título de la empresa más grande por ventas de medicamentos huérfanos, con ingresos previstos de esta categoría de casi $31 mil millones en 2032, según el informe de Evaluate.

Otra compañía con dos fármacos entre los diez primeros es Vertex. Alyftrek, una terapia de combinación triple de una vez al día para la fibrosis quística, está en camino de convertirse en el segundo medicamento huérfano más vendido del mundo, con ventas proyectadas de $9.3 mil millones para 2032. Su fármaco más antiguo, Trikafta, ocupará el último lugar con ventas de $4.9 mil millones.

La terapia de interferencia de ARN de Alnylam para la amiloidosis por transtiretina (ATTR), Amvuttra (vutrisiran), se prevé que ocupe el tercer lugar, alcanzando ventas de $7.5 mil millones para 2032. Sin embargo, existen algunos interrogantes sobre el potencial de crecimiento de este fármaco y de todo el mercado de ATTR debido a la prevista pérdida de exclusividad comercial del fármaco pionero de Pfizer, tafamidis.

El cambio más notable en la clasificación es el ascenso de Argenx. Según las previsiones, desplazará a Pfizer de los líderes en ventas de medicamentos huérfanos en 2032, impulsado por el exitoso lanzamiento de su fármaco autoinmune Vyvgart (efgartigimod alfa). Las ventas totales proyectadas de $11.2 mil millones sitúan a la biotecnológica neerlandesa en el octavo lugar, por delante de Merck & Co. ($9.9 mil millones) y Bristol Myers Squibb ($9.7 mil millones). Argenx es también la única empresa en la lista de Evaluate cuyos ingresos totales de 2032 provendrían íntegramente de las ventas de medicamentos huérfanos.

Otros medicamentos huérfanos destacados incluyen el inhibidor del complemento de AstraZeneca Ultomiris, el fármaco para la hipertensión arterial pulmonar de Merck Winrevair, el medicamento contra el cáncer de sangre de BeOne Medicines Brukinsa, y la terapia para la hemofilia A de Roche Hemlibra.

Merck & Co. puede presumir del crecimiento más rápido en ventas de medicamentos huérfanos, con un 23% anual de 2025 a 2032, seguido de cerca por Argenx con un 22%.

En contraste con el crecimiento general de la participación de los medicamentos huérfanos en el mercado farmacéutico, su presencia en el pipeline de I+D está comenzando a disminuir. Los analistas de Evaluate esperan que la participación de los fármacos en desarrollo para enfermedades raras en las ventas farmacéuticas totales caiga del máximo proyectado del 30% en 2027 al 22% en 2032. Esto probablemente refleja un creciente interés en la inversión en el desarrollo de otros fármacos, principalmente aquellos basados en GLP-1. A medida que las grandes farmacéuticas enfrentan un total de $300 mil millones en vencimientos de patentes para finales de la década, la necesidad de desarrollar fármacos para un amplio abanico de indicaciones sigue siendo alta.

El Darzalex de J&J y el Vyvgart de Argenx deben en gran medida sus sólidas previsiones de ventas a una reciente enmienda a la Ley de Reducción de la Inflación (IRA). Según la IRA original, solo los fármacos con una única indicación huérfana estaban exentos de las negociaciones de precios con el gobierno estadounidense. La Ley One Big Beautiful Bill de Donald Trump amplió esta disposición para incluir fármacos con múltiples indicaciones.

Sin embargo, el entorno regulatorio se ha vuelto recientemente impredecible para los desarrolladores de fármacos para enfermedades raras. La FDA ha introducido mecanismos para acelerar el desarrollo de tratamientos personalizados dirigidos a las anomalías genéticas subyacentes a las enfermedades raras, pero simultáneamente, la agencia ha rechazado varios fármacos para enfermedades raras, provocando reacciones adversas en la industria. La agencia se negó a aprobar la terapia génica de Regenxbio para el síndrome de Hunter y rechazó el troriluzole de Biohaven para la ataxia espinocerebelosa.

El mercado de medicamentos huérfanos está experimentando una fuerte expansión, impulsada por la creciente incidencia mundial de afecciones genéticas y otras enfermedades raras, así como por la sustancial necesidad insatisfecha de terapias eficaces. Las iniciativas gubernamentales de apoyo y los beneficios regulatorios, incluyendo la exclusividad comercial extendida y los procesos de aprobación más rápidos, también están acelerando el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Un entorno regulatorio altamente favorable, particularmente el de la FDA estadounidense con incentivos como créditos fiscales, exclusividad comercial y aprobaciones aceleradas, ha contribuido a una fuerte presencia de innovadores biofarmacéuticos e instituciones académicas de investigación. Las altas tasas de diagnóstico de enfermedades raras gracias a sistemas de salud avanzados y los marcos de reembolso favorables que respaldan terapias de alto precio continúan impulsando el crecimiento del mercado.