FDA, Lucid-MS 2상 임상시험 승인…바이오젠 MS 연구·비알 PD 시험도 이정표 달성

미국 식품의약국(FDA)이 Quantum Biopharma의 신약 임상시험 계획(IND) 신청을 승인했다. 이로써 다발성 경화증(MS)에 대한 최초의 경구용 치료제가 될 잠재력을 지닌 Lucid-MS의 중기 임상시험이 MS 환자를 대상으로 처음으로 진행될 수 있게 됐다. 최근 다른 임상시험 이정표로는 바이오젠(Biogen)의 재발성 MS 대상 경구용 약물 BIIB091 2상 연구가 완료됐고, 비알(Bial)은 GBA1 병원성 돌연변이를 지닌 파킨슨병 환자에서 BIA 28-6156을 평가하는 ACTIVATE 2b상 시험의 치료 기간을 마쳤다.

Lucid-MS는 신경 섬유를 둘러싼 지방성 수초(myelin)를 보호하고 복구하도록 설계됐다. 수초는 MS에서 점진적으로 손상된다. 이 치료제는 면역 체계를 억제하는 대신, 수초 단백질을 변형시켜 수초를 자가면역 공격에 더 취약하게 만드는 것으로 여겨지는 효소 그룹을 차단한다. 이를 통해 추가 탈수초를 예방하고 수초 복구를 촉진하는 것이 목표다. Quantum에 따르면 제출된 IND는 약 1만 5천 페이지에 달했다. 회사의 창립자 겸 CEO는 보도자료에서 '이것은 단순한 규제 관문이 아니라, 아마도 처음으로 신경 보호가 가능하다는 것을 입증하려는 획기적인 순간'이라고 말했다. Quantum의 과학·임상 담당 부사장에 따르면, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 2상 시험은 장애 진행 및 질환 생물학과 관련된 임상적·방사선학적 지표를 사용해 효능을 평가하고 안전성과 내약성도 평가할 예정이다. MS 마우스 모델을 대상으로 한 전임상 연구에서 Lucid-MS는 수초 손실을 예방하고 복구를 촉진했으며, 증상 중증도를 줄이고 운동 기능을 개선했다. 건강한 성인을 대상으로 한 1상 연구에서는 안전하고 내약성이 양호한 것으로 간주됐다. 임상시험 기관 선정을 포함한 시험 시작 준비 활동이 진행 중이며, 가능한 한 빨리 등록과 투약을 시작할 예정이다. Quantum은 글로벌 임상연구기관인 Allucent와 협력해 연구 실행을 지원하고 있다.

바이오젠의 재발성 다발성 경화증 질환 활성을 줄이도록 설계된 경구용 약물 BIIB091의 2상 연구가 완료됐다. '재발성 다발성 경화증 환자에서 BIIB091 단독 요법과 디록시멜 푸마레이트(Diroximel Fumarate) 병용 요법의 안전성과 효능을 순차적으로 평가하기 위한 2부로 구성된 다기관, 무작위 배정, 맹검, 활성 대조 2상 연구'라는 제목의 이 연구는 BIIB091 단독 및 바이오젠의 기존 치료제인 디록시멜 푸마레이트(DRF)와의 병용 요법을 시험한다. 이 시험은 두 부분으로 나뉜다. 1부에서는 참가자가 고용량 BIIB091, 저용량 BIIB091 또는 표준 용량 DRF를 받는다. 2부에서는 새로운 참가자가 DRF 단독 또는 DRF에 여러 용량 수준의 BIIB091을 병용 투여받는다. 연구는 2023년 3월 23일 첫 제출 후 등록을 시작했다. 현재 상태는 완료로 표시됐으며, 이는 환자 방문과 투약이 끝났고 최근 업데이트 이전에 1차 완료가 이뤄졌음을 의미한다. 기록의 최신 업데이트는 2026년 2월 18일에 제출됐다. 아직 결과는 공개되지 않았다.

비알(Bial)은 글루코세레브로시다제 1(GBA1) 유전자의 병원성 돌연변이를 지닌 파킨슨병 환자(GBA-PD)에서 BIA 28-6156(파리세락트, pariceract)을 평가하는 ACTIVATE 2b상 임상시험의 치료 기간을 완료했다. 78주간의 이중 맹검 치료 기간은 예정된 모든 안전성 추적 관찰 후 종료됐으며, 현재 데이터 정리와 분석이 진행 중이다. 2b상 시험의 1차 결과는 2분기 말까지 공개될 예정이다. 이 연구는 북미와 유럽의 11개국 85개 임상 기관에서 18개월에 걸쳐 유전적으로 확인된 GBA-PD 환자 273명을 등록했다. 환자 유지율이 높았다. BIA 28-6156은 GBA-PD의 1일 1회 경구 치료를 위해 베타-글루코세레브로시다제(GCase)의 알로스테릭 활성화제로 개발되고 있다. 비알의 임상 운영 책임자 겸 연구 책임자는 '파리세락트의 임상적 잠재력에 대해 파킨슨병 과학계의 관심이 높아지고 있다'고 말했다. ACTIVATE 연구는 GBA-PD 환자에서 BIA 28-6156의 안전성, 효능, 약력학, 약동학 및 내약성을 평가하도록 설계됐다.