La FDA autorise l'essai de phase 2 de Lucid-MS ; l'étude de Biogen sur la SEP et l'essai de Bial sur la maladie de Parkinson franchissent des étapes

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé la demande de nouveau médicament expérimental (IND) de Quantum Biopharma, donnant le feu vert à un essai clinique de phase intermédiaire de Lucid-MS, une thérapie orale potentiellement première de sa catégorie pour la sclérose en plaques (SEP) qui sera testée pour la première fois chez des personnes atteintes de SEP. Parmi d'autres étapes récentes dans les essais cliniques, l'étude de phase 2 de Biogen portant sur le médicament oral BIIB091 dans la SEP récurrente est terminée, et Bial a conclu la période de traitement de son essai de phase IIb ACTIVATE évaluant BIA 28-6156 chez des patients atteints de la maladie de Parkinson présentant une mutation pathogène de GBA1.

Lucid-MS est conçu pour protéger et réparer la myéline, la gaine graisseuse qui entoure les fibres nerveuses et qui est progressivement endommagée dans la SEP. Plutôt que de supprimer le système immunitaire, il bloque un groupe d'enzymes qui modifient les protéines de la myéline d'une manière jugée susceptible de rendre la gaine plus vulnérable aux attaques auto-immunes, dans le but de prévenir toute démyélinisation supplémentaire et de favoriser la réparation de la myéline. Selon Quantum, la demande IND soumise comptait environ 15 000 pages. « Ce n'est pas seulement une étape réglementaire — c'est un moment décisif pour tenter de démontrer, peut-être pour la première fois, que la neuroprotection est réalisable », a déclaré le fondateur et PDG de l'entreprise dans un communiqué de presse. L'essai de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo vise à évaluer l'efficacité à l'aide de mesures cliniques et radiologiques pertinentes pour la progression du handicap et la biologie de la maladie, tout en évaluant également la sécurité et la tolérance, selon le vice-président des affaires scientifiques et cliniques de Quantum. Des études précliniques sur des modèles murins de SEP ont montré que Lucid-MS empêchait la perte de myéline et favorisait sa réparation, réduisait la sévérité des symptômes et améliorait la fonction motrice. Dans les études de phase 1 portant sur des adultes en bonne santé, la thérapie a été jugée sûre et bien tolérée. Les activités de mise en place de l'essai, y compris la sélection des sites d'étude, sont en cours, et le recrutement et l'administration du traitement devraient commencer dès que possible. Quantum travaille avec Allucent, une organisation mondiale de recherche clinique, pour soutenir la mise en œuvre de l'étude.

L'étude de phase 2 de Biogen portant sur BIIB091, un médicament oral conçu pour réduire l'activité de la maladie dans la sclérose en plaques récurrente, est terminée. L'étude, intitulée « A 2-Part, Multicenter, Randomized, Blinded, Active-Controlled Phase 2 Study to Sequentially Evaluate the Safety and Efficacy of BIIB091 Monotherapy and BIIB091 Combination Therapy With Diroximel Fumarate in Participants With Relapsing Forms of Multiple Sclerosis, » teste le BIIB091 seul et en association avec le traitement existant de Biogen, le diroximel fumarate (DRF). L'essai comporte deux parties : dans la partie 1, les participants reçoivent soit du BIIB091 à forte dose, soit du BIIB091 à faible dose, soit du DRF à dose standard ; dans la partie 2, de nouveaux participants reçoivent soit du DRF seul, soit du DRF plus du BIIB091 à différents niveaux de dose. L'étude a commencé à recruter après la première soumission le 23 mars 2023. Le statut est maintenant indiqué comme terminé, ce qui signifie que les visites des patients et l'administration du médicament sont achevées, la fin principale étant survenue avant la mise à jour la plus récente. La dernière mise à jour du dossier a été soumise le 18 février 2026. Aucun résultat n'est encore publié.

Bial a achevé la période de traitement de son essai clinique de phase IIb ACTIVATE évaluant BIA 28-6156 (pariceract) chez des patients atteints de la maladie de Parkinson présentant une mutation pathogène du gène glucocérébrosidase 1 (GBA1) (GBA-PD). La période de traitement en double aveugle de 78 semaines s'est achevée après tous les suivis de sécurité prévus, le nettoyage et l'analyse des données étant désormais en cours. Les résultats principaux de l'essai de phase IIb sont attendus d'ici la fin du deuxième trimestre. L'étude a recruté 273 patients atteints de GBA-PD confirmé génétiquement sur 18 mois, dans 85 sites cliniques répartis dans 11 pays d'Amérique du Nord et d'Europe. Un fort taux de rétention des patients a été observé. Le BIA 28-6156 est développé comme un activateur allostérique de la bêta-glucocérébrosidase (GCase) pour le traitement oral une fois par jour de la GBA-PD. « La dynamique s'accélère au sein de la communauté scientifique de la maladie de Parkinson autour du potentiel clinique du pariceract », a déclaré le responsable des opérations cliniques de Bial et responsable de l'étude. L'étude ACTIVATE est conçue pour évaluer la sécurité, l'efficacité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et la tolérance du BIA 28-6156 chez les patients atteints de GBA-PD.