La FDA aprueba el ensayo de fase 2 de Lucid-MS; el estudio de Biogen sobre EM y el ensayo de Bial sobre EP alcanzan hitos

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha autorizado una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de Quantum Biopharma, dando luz verde a un ensayo clínico de fase intermedia de Lucid-MS, una potencial terapia oral de primera clase para la esclerosis múltiple (EM) que se probará en personas con EM por primera vez. En otros hitos recientes de ensayos clínicos, el estudio de fase 2 de Biogen sobre el fármaco oral BIIB091 en EM remitente ha llegado a su fin, y Bial ha concluido el período de tratamiento en su ensayo ACTIVATE de fase IIb que evalúa BIA 28-6156 en pacientes con enfermedad de Parkinson con una mutación patogénica en GBA1.

Lucid-MS está diseñado para proteger y reparar la mielina, la vaina grasa que rodea las fibras nerviosas y que se daña progresivamente en la EM. En lugar de suprimir el sistema inmunitario, bloquea un grupo de enzimas que alteran las proteínas de la mielina de maneras que se cree que hacen que la vaina sea más vulnerable a los ataques autoinmunes, con el objetivo de prevenir una mayor desmielinización y promover la reparación de la mielina. Según Quantum, la IND presentada tenía aproximadamente 15.000 páginas. "Este no es solo un hito regulatorio: es un momento innovador para intentar demostrar, posiblemente por primera vez, que la neuroprotección es alcanzable", declaró el fundador y director ejecutivo de la compañía en un comunicado de prensa. El ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, tiene como objetivo evaluar la eficacia utilizando medidas clínicas y radiológicas relevantes para la progresión de la discapacidad y la biología de la enfermedad, además de evaluar la seguridad y la tolerabilidad, según la vicepresidenta de asuntos científicos y clínicos de Quantum. Los estudios preclínicos en modelos de ratón con EM mostraron que Lucid-MS prevenía la pérdida de mielina y promovía su reparación, reducía la gravedad de los síntomas y mejoraba la función motora. En los estudios de fase 1 en adultos sanos, la terapia se consideró segura y bien tolerada. Las actividades de puesta en marcha del ensayo, incluida la selección de los centros de estudio, están en curso, y se espera que la inscripción y la dosificación comiencen lo antes posible. Quantum está trabajando con Allucent, una organización global de investigación clínica, para apoyar la implementación del estudio.

El estudio de fase 2 de Biogen sobre BIIB091, un fármaco oral diseñado para reducir la actividad de la enfermedad en la esclerosis múltiple remitente, ha llegado a su fin. El estudio, titulado "Un estudio de fase 2, de 2 partes, multicéntrico, aleatorizado, ciego y controlado con activo para evaluar secuencialmente la seguridad y eficacia de la monoterapia con BIIB091 y la terapia combinada de BIIB091 con fumarato de diroximel en participantes con formas remitentes de esclerosis múltiple", prueba BIIB091 solo y en combinación con la terapia existente de Biogen, el fumarato de diroximel (DRF). El ensayo tiene dos partes: en la Parte 1, los participantes reciben BIIB091 en dosis alta, BIIB091 en dosis baja o DRF en dosis estándar; en la Parte 2, los nuevos participantes reciben DRF solo o DRF más BIIB091 en diferentes niveles de dosis. El estudio comenzó a reclutar participantes después de la primera presentación el 23 de marzo de 2023. El estado ahora figura como completado, lo que significa que las visitas de los pacientes y la dosificación han finalizado, con la finalización primaria ocurrida antes de la actualización más reciente. La última actualización del registro se presentó el 18 de febrero de 2026. Aún no se han publicado resultados.

Bial ha completado el período de tratamiento en su ensayo clínico de fase IIb ACTIVATE que evalúa BIA 28-6156 (pariceract) en pacientes con enfermedad de Parkinson con una mutación patogénica en el gen de la glucocerebrosidasa 1 (GBA1) (GBA-PD). El período de tratamiento doble ciego de 78 semanas finalizó después de todos los seguimientos de seguridad programados, y ahora se están realizando la limpieza y el análisis de los datos. Se esperan los resultados principales del ensayo de fase IIb para finales del segundo trimestre. El estudio inscribió a 273 pacientes con GBA-PD confirmada genéticamente durante 18 meses en 85 centros clínicos de 11 países de América del Norte y Europa. Se observó una alta retención de pacientes. BIA 28-6156 se está desarrollando como un activador alostérico de la beta-glucocerebrosidasa (GCasa) para el tratamiento oral una vez al día de la GBA-PD. "El impulso está creciendo en la comunidad científica de la enfermedad de Parkinson en torno al potencial clínico de pariceract", afirmó el jefe de operaciones clínicas de Bial y líder del estudio. El estudio ACTIVATE está diseñado para evaluar la seguridad, eficacia, farmacodinamia, farmacocinética y tolerabilidad de BIA 28-6156 en pacientes con GBA-PD.