FDA批准Lucid-MS 2期临床试验；Biogen多发性硬化症研究和Bial帕金森病试验达到里程碑

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Quantum Biopharma的研究性新药（IND）申请，为Lucid-MS的中期临床试验开了绿灯。Lucid-MS是一种潜在的同类首创口服多发性硬化症（MS）疗法，将首次在MS患者中进行测试。在其他近期的临床试验里程碑中，Biogen的口服药BIIB091治疗复发型MS的2期研究已完成，Bial也结束了其评估BIA 28-6156治疗携带致病性GBA1突变的帕金森病患者的IIb期ACTIVATE试验的治疗期。

Lucid-MS旨在保护和修复髓鞘，即包裹神经纤维的脂肪鞘，这种结构在MS中会逐渐受损。它不是抑制免疫系统，而是阻断一组酶，这些酶会改变髓鞘蛋白，据信这种改变会使髓鞘更容易受到自身免疫攻击，其目的是防止进一步的脱髓鞘并促进髓鞘修复。据Quantum称，提交的IND申请长约15,000页。该公司创始人兼首席执行官在新闻稿中表示：“这不仅仅是一个监管检查点——这是一个突破性时刻，旨在尝试证明（可能首次）神经保护是可以实现的。”Quantum科学与临床事务副总裁表示，这项随机、双盲、安慰剂对照的2期试验旨在使用与残疾进展和疾病生物学相关的临床和放射学指标评估疗效，同时评估安全性和耐受性。在MS小鼠模型的临床前研究中，Lucid-MS可防止髓鞘丢失并促进其修复，减轻症状严重程度，并改善运动功能。在涉及健康成人的1期研究中，该疗法被认为安全且耐受性良好。包括选择研究地点在内的试验启动活动正在进行中，预计将尽快开始入组和给药。Quantum正在与全球临床研究组织Allucent合作，以支持该研究的实施。

Biogen的BIIB091（一种旨在降低复发型多发性硬化症疾病活动的口服药物）的2期研究已完成。该研究题为“一项在复发型多发性硬化症受试者中序贯评估BIIB091单药治疗及BIIB091与富马酸地罗昔美联合治疗的安全性和有效性的两部分、多中心、随机、设盲、活性对照2期研究”，测试了BIIB091单药以及其与Biogen现有疗法富马酸地罗昔美（DRF）联合使用的情况。该试验分为两部分：在第1部分中，受试者接受高剂量BIIB091、低剂量BIIB091或标准剂量DRF；在第2部分中，新受试者接受DRF单药或DRF联合不同剂量水平的BIIB091。该研究在2023年3月23日首次提交后开始入组。目前状态显示为已完成，意味着患者访视和给药已经结束，主要完成时间早于最近一次更新。记录的最新更新提交于2026年2月18日。目前尚未公布结果。

Bial已完成其评估BIA 28-6156（pariceract）治疗携带葡萄糖脑苷脂酶1（GBA1）基因致病性突变的帕金森病（GBA-PD）患者的IIb期ACTIVATE临床试验的治疗期。78周的双盲治疗期在所有计划的安全性随访结束后结束，目前正在进行数据清理和分析。IIb期试验的顶线结果预计将在第二季度末公布。该研究在北美和欧洲11个国家的85个临床中心入组了273名经基因确诊的GBA-PD患者，入组历时18个月。观察到较高的患者保留率。BIA 28-6156正在开发为β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的变构激活剂，用于GBA-PD的每日一次口服治疗。Bial的临床运营主管兼研究负责人表示：“帕金森病科学界围绕pariceract的临床潜力的势头正在增强。”ACTIVATE研究旨在评估BIA 28-6156在GBA-PD患者中的安全性、有效性、药效学、药代动力学和耐受性。