FDA gibt grünes Licht für Phase-2-Studie zu Lucid-MS; Biogen-MS-Studie und Bial-Parkinson-Studie erreichen Meilensteine

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) von Quantum Biopharma genehmigt und damit grünes Licht für eine klinische Phase-2-Studie zu Lucid-MS gegeben, einer potenziellen First-in-Class-Therapie zur oralen Behandlung von Multipler Sklerose (MS), die erstmals an MS-Patienten getestet wird. Weitere kürzliche Meilensteine in klinischen Studien: Biogens Phase-2-Studie zu dem oralen Medikament BIIB091 bei schubförmiger MS ist abgeschlossen, und Bial hat den Behandlungszeitraum seiner Phase-IIb-Studie ACTIVATE abgeschlossen, in der BIA 28-6156 bei Parkinson-Patienten mit einer pathogenen GBA1-Mutation untersucht wird.

Lucid-MS soll Myelin schützen und reparieren – die fetthaltige Hülle, die Nervenfasern umgibt und bei MS zunehmend geschädigt wird. Statt das Immunsystem zu unterdrücken, blockiert das Medikament eine Gruppe von Enzymen, die Myelinproteine so verändern, dass die Hülle vermutlich anfälliger für Autoimmunattacken wird. Ziel ist es, weitere Demyelinisierung zu verhindern und die Myelinreparatur zu fördern. Laut Quantum war der eingereichte IND-Antrag etwa 15.000 Seiten lang. „Dies ist nicht nur ein regulatorischer Meilenstein – es ist ein Durchbruchsmoment, um möglicherweise erstmals zu zeigen, dass Neuroprotektion erreichbar ist", sagte der Gründer und CEO des Unternehmens in einer Pressemitteilung. Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie soll die Wirksamkeit anhand klinischer und radiologischer Messgrößen bewerten, die für das Fortschreiten der Behinderung und die Krankheitsbiologie relevant sind, sowie Sicherheit und Verträglichkeit prüfen, so der Vizepräsident für wissenschaftliche und klinische Angelegenheiten bei Quantum. Präklinische Studien an MS-Mausmodellen zeigten, dass Lucid-MS den Myelinverlust verhinderte und die Reparatur förderte, die Symptomschwere reduzierte und die motorische Funktion verbesserte. In Phase-1-Studien mit gesunden Erwachsenen galt die Therapie als sicher und gut verträglich. Die Vorbereitungen für die Studie, einschließlich der Auswahl der Studienzentren, laufen; die Aufnahme von Teilnehmern und die Dosierung sollen so bald wie möglich beginnen. Quantum arbeitet mit Allucent, einer globalen klinischen Forschungsorganisation, zusammen, um die Durchführung der Studie zu unterstützen.

Biogens Phase-2-Studie zu BIIB091, einem oralen Medikament, das die Krankheitsaktivität bei schubförmiger Multipler Sklerose reduzieren soll, ist abgeschlossen. Die Studie mit dem Titel „A 2-Part, Multicenter, Randomized, Blinded, Active-Controlled Phase 2 Study to Sequentially Evaluate the Safety and Efficacy of BIIB091 Monotherapy and BIIB091 Combination Therapy With Diroximel Fumarate in Participants With Relapsing Forms of Multiple Sclerosis" testet BIIB091 allein und in Kombination mit Biogens bestehender Therapie Diroximelfumarat (DRF). Die Studie besteht aus zwei Teilen: In Teil 1 erhalten die Teilnehmer entweder hochdosiertes BIIB091, niedrigdosiertes BIIB091 oder DRF in Standarddosierung; in Teil 2 erhalten neue Teilnehmer entweder DRF allein oder DRF plus BIIB091 in verschiedenen Dosierungen. Die Studie begann nach der ersten Einreichung am 23. März 2023 mit der Rekrutierung. Der Status wird nun als abgeschlossen geführt, was bedeutet, dass Patientenbesuche und Dosierung abgeschlossen sind; die primäre Fertigstellung erfolgte vor dem letzten Update. Die letzte Aktualisierung des Datensatzes wurde am 18. Februar 2026 eingereicht. Ergebnisse wurden noch nicht veröffentlicht.

Bial hat den Behandlungszeitraum seiner Phase-IIb-Studie ACTIVATE abgeschlossen, in der BIA 28-6156 (pariceract) bei Parkinson-Patienten mit einer pathogenen Mutation im Glucocerebrosidase-1-Gen (GBA1) (GBA-PD) untersucht wird. Der 78-wöchige, doppelblinde Behandlungszeitraum endete nach allen geplanten Sicherheits-Nachuntersuchungen; die Datenbereinigung und -analyse laufen derzeit. Ergebnisse der Phase-IIb-Studie werden bis Ende des zweiten Quartals erwartet. Die Studie umfasste 273 genetisch bestätigte GBA-PD-Patienten über einen Zeitraum von 18 Monaten an 85 klinischen Standorten in 11 Ländern in Nordamerika und Europa. Es wurde eine hohe Patientenbindung beobachtet. BIA 28-6156 wird als allosterischer Aktivator der Beta-Glucocerebrosidase (GCase) zur einmal täglichen oralen Behandlung von GBA-PD entwickelt. „Die Dynamik in der Parkinson-Forschungsgemeinschaft hinsichtlich des klinischen Potenzials von pariceract nimmt zu", sagte der Leiter der klinischen Abteilung und Studienleiter bei Bial. Die ACTIVATE-Studie ist darauf ausgelegt, Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Verträglichkeit von BIA 28-6156 bei GBA-PD-Patienten zu bewerten.