FDA libera ensaio clínico de Fase 2 do Lucid-MS; estudo da Biogen sobre EM e ensaio da Bial sobre DP atingem marcos

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA liberou um pedido de novo medicamento em investigação (IND) da Quantum Biopharma, dando sinal verde para um ensaio clínico de estágio intermediário do Lucid-MS, uma potencial terapia oral inovadora para a esclerose múltipla (EM) que será testada em pessoas com EM pela primeira vez. Em outros marcos recentes de ensaios clínicos, o estudo de Fase 2 da Biogen com o medicamento oral BIIB091 em EM recidivante foi concluído, e a Bial encerrou o período de tratamento em seu ensaio de Fase IIb ACTIVATE, que avalia o BIA 28-6156 em pacientes com doença de Parkinson e mutação patogênica no gene GBA1.

O Lucid-MS é projetado para proteger e reparar a mielina, a bainha gordurosa que envolve as fibras nervosas e que é progressivamente danificada na EM. Em vez de suprimir o sistema imunológico, ele bloqueia um grupo de enzimas que alteram as proteínas da mielina de maneiras que se acredita tornarem a bainha mais vulnerável a ataques autoimunes, com o objetivo de prevenir nova desmielinização e promover o reparo da mielina. De acordo com a Quantum, o IND submetido tinha aproximadamente 15.000 páginas. "Este não é apenas um marco regulatório — é um momento de avanço para tentar demonstrar, possivelmente pela primeira vez, que a neuroproteção é alcançável", disse o fundador e CEO da empresa em um comunicado à imprensa. O ensaio randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 2, tem como objetivo avaliar a eficácia usando medidas clínicas e radiológicas relevantes para a progressão da incapacidade e a biologia da doença, além de avaliar segurança e tolerabilidade, de acordo com o vice-presidente de assuntos científicos e clínicos da Quantum. Estudos pré-clínicos em modelos de camundongos com EM mostraram que o Lucid-MS preveniu a perda de mielina e promoveu seu reparo, reduziu a gravidade dos sintomas e melhorou a função motora. Em estudos de Fase 1 envolvendo adultos saudáveis, a terapia foi considerada segura e bem tolerada. As atividades de início do ensaio, incluindo a seleção dos locais de estudo, estão em andamento, e o recrutamento e a administração das doses devem começar o quanto antes. A Quantum está trabalhando com a Allucent, uma organização global de pesquisa clínica, para apoiar a implementação do estudo.

O estudo de Fase 2 da Biogen com o BIIB091, um medicamento oral projetado para reduzir a atividade da doença na esclerose múltipla recidivante, foi concluído. O estudo, intitulado "Estudo de Fase 2, Multicêntrico, Randomizado, Cego, Controlado por Ativo, em 2 Partes, para Avaliar Sequencialmente a Segurança e a Eficácia da Monoterapia com BIIB091 e da Terapia de Combinação com BIIB091 e Diroximel Fumarato em Participantes com Formas Recidivantes de Esclerose Múltipla", testa o BIIB091 isoladamente e em combinação com a terapia existente da Biogen, o diroximel fumarato (DRF). O ensaio tem duas partes: na Parte 1, os participantes recebem BIIB091 em dose alta, BIIB091 em dose baixa ou DRF em dose padrão; na Parte 2, novos participantes recebem apenas DRF ou DRF mais BIIB091 em diferentes níveis de dose. O estudo começou a recrutar após o primeiro envio em 23 de março de 2023. O status agora está listado como concluído, o que significa que as visitas dos pacientes e a administração das doses foram finalizadas, com a conclusão primária ocorrendo antes da atualização mais recente. A atualização mais recente do registro foi enviada em 18 de fevereiro de 2026. Nenhum resultado foi divulgado ainda.

A Bial concluiu o período de tratamento em seu ensaio clínico de Fase IIb ACTIVATE, que avalia o BIA 28-6156 (pariceract) em pacientes com doença de Parkinson e mutação patogênica no gene da glicocerebrosidase 1 (GBA1) (GBA-DP). O período de tratamento duplo-cego de 78 semanas terminou após todos os acompanhamentos de segurança programados, com a limpeza e análise dos dados agora em andamento. Os resultados principais do ensaio de Fase IIb são esperados para o final do segundo trimestre. O estudo inscreveu 273 pacientes com GBA-DP geneticamente confirmada ao longo de 18 meses em 85 locais clínicos em 11 países da América do Norte e Europa. Observou-se forte retenção de pacientes. O BIA 28-6156 está sendo desenvolvido como um ativador alostérico da beta-glicocerebrosidase (GCase) para o tratamento oral uma vez ao dia da GBA-DP. "O impulso está crescendo em toda a comunidade científica da doença de Parkinson em torno do potencial clínico do pariceract", disse o chefe de operações clínicas e líder do estudo da Bial. O estudo ACTIVATE é projetado para avaliar a segurança, eficácia, farmacodinâmica, farmacocinética e tolerabilidade do BIA 28-6156 em pacientes com GBA-DP.