Forge Biologics, Restore Vision과 파트너십 체결 및 ASGCT에서 제조 역량 발표, AAV 전문성 논의

Forge Biologics(아지노모토 바이오파마 서비스(Ajinomoto Bio-Pharma Services) 소속 유전자 치료제 위탁개발생산(CDMO) 기업)가 Restore Vision Inc.와 개발 및 제조 파트너십을 체결하고, 망막색소변성증(retinitis pigmentosa) 유전자 치료제 후보물질 RV-001의 임상 공급을 지원한다고 발표했다. 또한, 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 제29차 연례 회의에서 7건의 발표를 진행할 예정이며, 최고기술책임자(CTO)가 AAV 유전자 치료의 산업적 규모 진화에 관한 팟캐스트에 참여했다.

이번 협력을 통해 Forge는 Restore Vision에 AAV 공정 개발, cGMP(현행 우수 의약품 제조 관리 기준) 제조, 분석 개발, 안정성 시험 및 규제 자문 서비스를 제공한다. 작업은 오하이오주 콜럼버스에 있는 Forge의 20만 제곱피트 규모 시설 'The Hearth'에서 이루어지며, 완제 의약품은 일본으로 운송되어 임상 1/2상 시험에 사용된다. RV-001은 키메라 로돕신(Chimeric Rhodopsin)을 코딩하는 독점 유전자를 사용하는 광유전학(optogenetic) AAV 유전자 치료제로, 유리체강 내 주사를 통해 투여되며 망막색소변성증 환자의 시력 회복을 목표로 한다. 이 시험은 일본에서 진행 중이며, 키메라 로돕신을 사용한 세계 최초의 광유전학 유전자 치료제 임상 시험이다. Restore Vision의 CEO는 "망막색소변성증 환자에게 새로운 시력 회복 치료 옵션을 제공하는 것이 우리 사명의 핵심"이라며 "Forge Biologics와 협력하게 되어 기쁘며, AAV 개발, 제조 및 규제 지원 분야의 전문성을 높이 평가한다"고 말했다.

2026년 5월 11일부터 15일까지 보스턴에서 열리는 ASGCT 제29차 연례 회의에서 Forge는 7개의 세션을 발표할 예정이다. 여기에는 Forge와 Ascidian Therapeutics 참가자들이 포함된 공정 혁신 및 후기 단계 제조 프레임워크에 관한 후원 심포지엄이 포함된다. Tools & Technology Forum 발표에서는 AAV 빈 캡시드 대 전체 캡시드 비율 특성 분석을 위한 AUC 분석법 검증을 다룬다. 또한 Forge는 AAV 세포주 개발 및 엔지니어링에 관한 구두 초록 세션의 공동 의장을 맡고, 4개의 과학 포스터를 발표한다. 포스터 주제는 Drug Master File의 데이터 공유 역할, 고수율 rAAV 생산성을 위한 정제 기술 발전, 후기 단계 공정 특성 분석, 일회용 바이오리액터에서의 고수율 현탁 HEK293 제조 등이다. Forge의 CEO는 "유전자 치료 분야가 중요한 성숙 단계에 접어들면서, 제조는 더 많은 환자 집단과 후기 단계 개발로 진전되는 프로그램 수의 증가를 지원할 수 있도록 발전해야 한다"며 "ASGCT에서 FUEL™ 플랫폼이 배치당 더 많은 용량을 가능하게 하여 광범위한 적응증에 대한 확장성을 개선하는 방식을 선보이게 되어 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.

별도로, Forge Biologics의 LinkedIn 게시물에 따르면 최고기술책임자가 The Genetics Podcast에 참여하여 AAV 유전자 치료가 학계에서 산업적 규모 제조로 진화한 과정을 논의했다. 주제에는 벡터 디자인, 캡시드 엔지니어링, 중추신경계 전달 개선, 제조 혁신 및 차세대 전달 기술이 포함되었다.

아지노모토 바이오파마 서비스 소속인 Forge Biologics는 20만 제곱피트 규모의 시설 The Hearth를 운영하며, 20개의 cGMP 스위트와 20,000L의 바이오리액터 용량을 갖추고 있다. 회사는 연구용부터 cGMP, 충전 및 마무리, 규제 지원에 이르기까지 플라스미드 및 AAV 제조의 종합 서비스를 제공한다.