Forge Biologics se asocia con Restore Vision, presenta avances en ASGCT y habla sobre experiencia en AAV

Forge Biologics, una organización de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) de terapias génicas y miembro de Ajinomoto Bio-Pharma Services, anunció una asociación de desarrollo y fabricación con Restore Vision Inc. para respaldar el suministro clínico de RV-001, una terapia génica en investigación para la retinitis pigmentosa. La compañía también detalló siete presentaciones en la 29.ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT), y su director de tecnología participó en un podcast discutiendo la evolución a escala industrial de la terapia génica con AAV.

A través de la colaboración, Forge está proporcionando a Restore Vision servicios de desarrollo de procesos AAV, fabricación bajo Buenas Prácticas de Fabricación Actuales (cGMP), desarrollo analítico, pruebas de estabilidad y consultoría regulatoria. El trabajo se lleva a cabo en Hearth, la instalación de 200,000 pies cuadrados de Forge en Columbus, Ohio, y el producto farmacéutico se transporta a Japón para un ensayo clínico de Fase 1/2. RV-001 es una terapia génica optogenética con AAV que utiliza un gen patentado que codifica Rodopsina Quimérica, administrada mediante inyección intravítrea, diseñada para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa. El ensayo se realiza en Japón y es el primer ensayo clínico mundial de una terapia génica optogenética que utiliza Rodopsina Quimérica. "Proporcionar una nueva opción de tratamiento de restauración visual para pacientes que viven con retinitis pigmentosa es fundamental para nuestra misión", dijo el CEO de Restore Vision. "Estamos complacidos de colaborar con Forge Biologics y valoramos su experiencia en el desarrollo, fabricación y apoyo regulatorio de AAV".

En la 29.ª Reunión Anual de ASGCT, que tendrá lugar del 11 al 15 de mayo de 2026 en Boston, Forge presentará siete sesiones, incluido un simposio patrocinado sobre innovación de procesos y marcos de fabricación en fase tardía, con participantes de Forge y Ascidian Therapeutics. Una presentación del Foro de Herramientas y Tecnología cubrirá la validación de un ensayo AUC para caracterizar las proporciones de cápsides de AAV vacías y llenas. Además, Forge copreside una sesión de resúmenes orales sobre el desarrollo y la ingeniería de líneas celulares de AAV, y presenta cuatro pósteres científicos. Los pósteres abordan temas como el papel de un Archivo Maestro de Medicamentos (Drug Master File) en el intercambio de datos, el avance de tecnologías de purificación para alta productividad de rAAV, la caracterización de procesos en etapas tardías y la fabricación en suspensión de HEK293 de alto rendimiento en biorreactores de un solo uso. El CEO de Forge declaró: "A medida que el campo de la terapia génica entra en una fase crítica de maduración, la fabricación debe evolucionar para respaldar tanto a poblaciones de pacientes más grandes como al creciente número de programas que avanzan hacia el desarrollo en etapas tardías. En ASGCT, estamos orgullosos de mostrar cómo nuestra plataforma FUEL™ está permitiendo más dosis por lote, mejorando la escalabilidad para indicaciones más amplias".

Por separado, una publicación de LinkedIn de Forge Biologics destacó la participación de su director de tecnología (CTO) en el podcast The Genetics Podcast, donde discutió la evolución de la terapia génica con AAV desde entornos académicos hasta la fabricación a escala industrial. Los temas incluyeron diseño de vectores, ingeniería de cápsides, mejora de la administración en el sistema nervioso central, innovación en fabricación y tecnologías de administración de próxima generación.

Forge Biologics, miembro de Ajinomoto Bio-Pharma Services, opera una instalación de 200,000 pies cuadrados, Hearth, que alberga 20 suites cGMP y 20,000 L de capacidad de biorreactores. La empresa proporciona servicios de fabricación integral de plásmidos y AAV, desde grado de investigación hasta cGMP, llenado y acabado (fill and finish), y apoyo regulatorio.