Forge Biologics s'associe à Restore Vision, présente ses capacités de fabrication à l'ASGCT et discute de son expertise en AAV

Forge Biologics, une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) spécialisée dans les thérapies géniques et membre d'Ajinomoto Bio-Pharma Services, a annoncé un partenariat de développement et de fabrication avec Restore Vision Inc. pour soutenir l'approvisionnement clinique du RV-001, une thérapie génique expérimentale pour la rétinite pigmentaire. L'entreprise a également détaillé sept présentations lors de la 29e réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), et son directeur technique a participé à un podcast discutant de l'évolution à l'échelle industrielle de la thérapie génique AAV.

Grâce à cette collaboration, Forge fournit à Restore Vision des services de développement de procédés AAV, de fabrication conformes aux bonnes pratiques de fabrication actuelles (cGMP), de développement analytique, de tests de stabilité et de conseil réglementaire. Les travaux ont lieu au Hearth, l'installation de 200 000 pieds carrés de Forge à Columbus, dans l'Ohio, et le médicament est transporté au Japon pour un essai clinique de phase 1/2. Le RV-001 est une thérapie génique AAV optogénétique qui utilise un gène propriétaire codant la rhodopsine chimérique, administrée par injection intravitréenne, conçue pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire. L'essai est mené au Japon et constitue le premier essai clinique mondial d'une thérapie génique optogénétique utilisant la rhodopsine chimérique. « Offrir une nouvelle option de traitement de restauration visuelle aux patients atteints de rétinite pigmentaire est au cœur de notre mission », a déclaré le PDG de Restore Vision. « Nous sommes ravis de collaborer avec Forge Biologics et apprécions leur expertise en matière de développement, de fabrication et de soutien réglementaire des AAV. »

Lors de la 29e réunion annuelle de l'ASGCT, qui se tiendra du 11 au 15 mai 2026 à Boston, Forge présentera sept sessions, dont un symposium sponsorisé sur l'innovation des procédés et les cadres de fabrication en phase avancée, avec des participants de Forge et d'Ascidian Therapeutics. Une présentation du Forum Outils et Technologies portera sur la validation d'un test AUC pour caractériser les ratios de capsides vides/pleines des AAV. De plus, Forge co-préside une session de résumés oraux sur le développement et l'ingénierie des lignées cellulaires AAV, et présente quatre posters scientifiques. Les posters abordent des sujets tels que le rôle d'un Drug Master File dans le partage de données, l'avancement des technologies de purification pour une productivité élevée des rAAV, la caractérisation des procédés en phase avancée, et la fabrication en suspension HEK293 à haut rendement dans des bioréacteurs à usage unique. Le PDG de Forge a déclaré : « Alors que le domaine des thérapies géniques entre dans une phase critique de maturation, la fabrication doit évoluer pour soutenir à la fois des populations de patients plus larges et le nombre croissant de programmes progressant vers un développement avancé. À l'ASGCT, nous sommes fiers de montrer comment notre plateforme FUEL™ permet d'obtenir plus de doses par lot, améliorant ainsi la scalabilité pour des indications plus larges. »

Par ailleurs, un post LinkedIn de Forge Biologics a mis en lumière la participation de son directeur technique au podcast The Genetics Podcast, où il a discuté de l'évolution de la thérapie génique AAV, du cadre universitaire à la fabrication à l'échelle industrielle. Les sujets abordés incluaient la conception de vecteurs, l'ingénierie des capsides, l'amélioration de l'administration au système nerveux central, l'innovation en matière de fabrication et les technologies d'administration de nouvelle génération.

Forge Biologics, membre d'Ajinomoto Bio-Pharma Services, exploite une installation de 200 000 pieds carrés, le Hearth, abritant 20 salles blanches cGMP et une capacité de bioréacteur de 20 000 L. L'entreprise fournit des services de fabrication de plasmides et d'AAV de bout en bout, du grade recherche au cGMP, en passant par le remplissage et la finition, et le soutien réglementaire.