Forge Biologics geht Partnerschaft mit Restore Vision ein, präsentiert Fertigung auf der ASGCT und erläutert AAV-Expertise

Forge Biologics, ein Auftragsentwicklungs- und Fertigungsunternehmen (CDMO) für Gentherapien und Mitglied von Ajinomoto Bio-Pharma Services, gab eine Entwicklungs- und Fertigungspartnerschaft mit Restore Vision Inc. bekannt, um die klinische Versorgung mit RV-001 zu unterstützen, einer Prüfgentherapie gegen Retinitis pigmentosa. Das Unternehmen stellte außerdem sieben Präsentationen auf der 29. Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) vor, und sein Chief Technology Officer nahm an einem Podcast teil, in dem die industrielle Weiterentwicklung der AAV-Gentherapie diskutiert wurde.

Im Rahmen der Zusammenarbeit bietet Forge Restore Vision AAV-Prozessentwicklung, Herstellung nach aktuellen Guten Herstellungspraktiken (cGMP), analytische Entwicklung, Stabilitätstests und regulatorische Beratungsdienste an. Die Arbeiten finden im Hearth statt, der 200.000 Quadratfuß großen Anlage von Forge in Columbus, Ohio, und das Arzneimittel wird für eine klinische Phase-1/2-Studie nach Japan transportiert. RV-001 ist eine optogenetische AAV-Gentherapie, die ein proprietäres Gen verwendet, das chimäres Rhodopsin kodiert, und mittels intravitrealer Injektion verabreicht wird, um das Sehvermögen von Patienten mit Retinitis pigmentosa wiederherzustellen. Die Studie wird in Japan durchgeführt und ist die weltweit erste klinische Studie einer optogenetischen Gentherapie mit chimärem Rhodopsin. „Ein neues Behandlungsangebot zur Wiederherstellung des Sehvermögens für Patienten mit Retinitis pigmentosa zu schaffen, ist zentral für unsere Mission“, sagte der CEO von Restore Vision. „Wir freuen uns über die Zusammenarbeit mit Forge Biologics und schätzen ihre Expertise in der AAV-Entwicklung, Fertigung und regulatorischen Unterstützung.“

Auf der 29. Jahrestagung der ASGCT, die vom 11. bis 15. Mai 2026 in Boston stattfindet, wird Forge sieben Sitzungen präsentieren, darunter ein gesponsertes Symposium zu Prozessinnovation und Rahmenbedingungen für die Spätphasen-Fertigung mit Teilnehmern von Forge und Ascidian Therapeutics. Eine Präsentation im Tools & Technology Forum wird die Validierung eines AUC-Assays zur Charakterisierung des Verhältnisses von leeren zu vollen AAV-Kapsiden behandeln. Darüber hinaus ist Forge Co-Chair einer mündlichen Abstractsitzung zur AAV-Zelllinienentwicklung und -technik und präsentiert vier wissenschaftliche Poster. Die Poster befassen sich mit Themen wie der Rolle eines Drug Master File beim Datenaustausch, der Weiterentwicklung von Reinigungstechnologien für hohe rAAV-Produktivität, der Spätphasen-Prozesscharakterisierung und der Hochleistungs-Suspensions-HEK293-Herstellung in Einweg-Bioreaktoren. Der CEO von Forge erklärte: „Da das Feld der Gentherapie in eine kritische Reifephase eintritt, muss sich die Fertigung weiterentwickeln, um sowohl größere Patientenpopulationen als auch die wachsende Zahl von Programmen zu unterstützen, die in die Spätphasenentwicklung übergehen. Auf der ASGCT sind wir stolz darauf, zu zeigen, wie unsere FUEL™-Plattform mehr Dosen pro Charge ermöglicht und die Skalierbarkeit für breitere Indikationen verbessert.“

Separat hob ein LinkedIn-Beitrag von Forge Biologics die Teilnahme seines Chief Technology Officer am The Genetics Podcast hervor, in dem er die Entwicklung der AAV-Gentherapie vom akademischen Umfeld bis zur industriellen Fertigung diskutierte. Zu den Themen gehörten Vektordesign, Kapsid-Engineering, verbesserte Verabreichung an das zentrale Nervensystem, Fertigungsinnovation und Technologien der nächsten Generation zur Verabreichung.

Forge Biologics, ein Mitglied von Ajinomoto Bio-Pharma Services, betreibt eine 200.000 Quadratfuß große Anlage, den Hearth, mit 20 cGMP-Suiten und 20.000 Litern Bioreaktorkapazität. Das Unternehmen bietet End-to-End-Plasmid- und AAV-Fertigungsservices an, von der Forschung bis zur cGMP-Qualität, Abfüllung und Endbearbeitung sowie regulatorische Unterstützung.