Forge Biologics、Restore Visionと提携しASGCTで製造技術を発表、AAVに関する知見を議論

遺伝子治療の受託開発製造機関（CDMO）であり、味の素バイオファーマサービスのメンバーであるForge Biologicsは、Restore Vision Inc.との開発および製造提携を発表し、網膜色素変性症を対象とした治験段階の遺伝子治療薬RV-001の臨床供給を支援する。また、同社は米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）第29回年次総会での7件の発表の詳細を明らかにし、最高技術責任者（CTO）がAAV遺伝子治療の産業規模への進化についてポッドキャストで議論した。

今回の提携により、ForgeはRestore VisionにAAVプロセス開発、現行適正製造規範（cGMP）製造、分析開発、安定性試験、規制コンサルティングサービスを提供する。作業はオハイオ州コロンバスにあるForgeの200,000平方フィートの施設「The Hearth」で行われ、製品は日本に輸送され、第1/2相臨床試験に供される。RV-001はオプトジェネティクスAAV遺伝子治療薬で、キメラロドプシンをコードする独自遺伝子を硝子体内注射で送達し、網膜色素変性症患者の視覚回復を目指す。この試験は日本で実施されており、キメラロドプシンを用いたオプトジェネティクス遺伝子治療としては世界初の臨床試験となる。「網膜色素変性症患者に新たな視覚回復治療の選択肢を提供することが我々の使命の中心です。Forge Biologicsと協力できることを嬉しく思い、AAVの開発、製造、規制支援における同社の専門知識を高く評価しています」とRestore VisionのCEOは述べた。

2026年5月11日から15日までボストンで開催されるASGCT第29回年次総会において、Forgeは7つのセッションを発表する。その中には、プロセス革新と後期製造フレームワークに関するスポンサーシンポジウム（ForgeとAscidian Therapeuticsの参加者による）が含まれる。Tools & Technology Forumの発表では、AAVの空カプシドと完全カプシドの比率を特徴づけるAUCアッセイのバリデーションを扱う。さらに、ForgeはAAV細胞株開発とエンジニアリングに関する口頭発表セッションの共同議長を務め、4件の科学ポスターを発表する。ポスターのテーマは、データ共有におけるDrug Master Fileの役割、高rAAV生産性のための精製技術の進歩、後期プロセス特性評価、および使い捨てバイオリアクターでの高収率浮遊HEK293製造などである。ForgeのCEOは「遺伝子治療分野が成熟の重要な段階に入るにつれ、製造はより大規模な患者集団と後期開発に進むプログラムの増加の両方を支えるために進化しなければなりません。ASGCTでは、当社のFUEL™プラットフォームが1バッチあたりの投与回数を増やし、より広範な適応症へのスケーラビリティを向上させていることを誇りを持って紹介します」と述べた。

別途、Forge BiologicsのLinkedIn投稿では、最高技術責任者が「The Genetics Podcast」に参加し、AAV遺伝子治療のアカデミアから産業規模製造への進化について議論したことが紹介された。トピックには、ベクター設計、カプシド工学、中枢神経系への送達改善、製造革新、次世代送達技術が含まれる。

味の素バイオファーマサービスのメンバーであるForge Biologicsは、20のcGMPスイートと20,000Lのバイオリアクター容量を備えた200,000平方フィートの施設「The Hearth」を運営している。同社は、研究グレードからcGMP、充填・仕上げ、規制支援に至るまで、プラスミドおよびAAV製造のエンドツーエンドサービスを提供する。