알커메스, 기면병 1형에서 alixorexton 추가 2상 데이터 발표
추가 2상 데이터에 따르면 alixorexton은 기면병 1형에서 12~13주차까지 질환 중증도, 인지 기능, 피로 개선 효과를 유지했다. 이 경구용 orexin 2 수용체 작용제는 전반적으로 내약성이 양호했으며, 중대한 치료 중 발생한 이상반응은 보고되지 않았다.
Alixorexton은 기면병 1형 환자를 대상으로 한 Vibrance-1 2상 연구의 7주 공개연장시험에서 환자 보고 질환 중증도, 인지 기능, 피로의 지속적인 개선을 보였다. 이 약물은 시험된 모든 용량에서 전반적으로 내약성이 양호했으며, 3상 Brilliance NT1 연구는 진행 중이다.
NT1 환자 92명을 대상으로 수행된 무작위배정, 위약 대조, 이중눈가림 2상 연구인 Vibrance-1은 각성도, 인지, 피로에서 위약 대비 기저치로부터 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 개선을 입증했다. 7주 공개연장시험의 새로운 데이터에 따르면, 6주차에 환자 보고 질환 중증도, 인지 기능, 피로 지표 전반에서 관찰된 개선은 12~13주차까지 유지됐다.
Vibrance-1의 탐색적 환자 보고 결과(PRO)에는 Narcolepsy Severity Scale-Clinical Trials, British Columbia Cognitive Complaints Inventory, Patient Global Impression of Severity for Cognition, PROMIS-Fatigue Short-form 6a, Patient Global Impression of Severity for Fatigue가 포함됐다. alixorexton 투여군에서는 6주차에 모든 PRO 지표에서 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰됐고, 이러한 개선은 12~13주차까지 유지됐다.
alixorexton은 6주 무작위 이중눈가림 치료 기간과 7주 공개연장 기간 전반에 걸쳐 시험된 모든 용량에서 전반적으로 내약성이 양호했다. 중대한 치료 중 발생한 이상반응은 보고되지 않았다. 치료 중 발생한 이상반응의 대부분은 중증도가 경증에서 중등도였다.
이 2상 연구는 기면병 1형 성인 환자에서 alixorexton의 안전성과 유효성을 평가했다. 참가자들은 6주 동안 하루 1회 alixorexton 4 mg, 6 mg, 8 mg 중 하나 또는 위약을 투여받도록 무작위배정됐다. 1차 평가변수는 6주차 Maintenance of Wakefulness Test에서 평균 수면 잠복기의 기저치 대비 변화였으며, 2차 평가변수에는 6주차 Epworth Sleepiness Scale 점수의 기저치 대비 변화, 주간 평균 탈력발작 발생률, 이상반응 발생률이 포함됐다.
이전에 ALKS 2680으로 불렸던 alixorexton은 기면병 1형, 기면병 2형, 특발성 과다수면증 치료를 위해 개발 중인 새로운 연구용 경구 선택적 orexin 2 수용체 작용제이다. Vibrance-1의 이중눈가림 파트에 참여한 모든 참가자는 이어서 7주 공개 안전성 연장 파트에 참여할 수 있었으며, 이후 장기 안전성 연구가 진행됐다.