Cogent Biosciences, 전신 비만세포증에서 bezuclastinib의 임상적 유익 확대 데이터 공개

Cogent Biosciences는 미국 알레르기·천식·면역학회(AAAAI) 연례학술대회에서 비진행성 전신 비만세포증(NonAdvanced Systemic Mastocytosis, NonAdvSM) 환자에서 bezuclastinib의 핵심 SUMMIT 임상시험 추가 결과를 발표했다. 앞서 보고된 바와 같이 bezuclastinib는 1차 평가변수와 모든 주요 2차 평가변수 전반에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 매우 유의한 개선을 입증했다.

Bezuclastinib 치료는 빠르고 지속적이며 통계적으로 유의한 증상 개선을 보였고, 그 효과는 48주까지 더 강화됐다. Bezuclastinib 투여 환자에서 TSS의 평균 변화는 -32.0점으로, 기저치 대비 TSS가 상대적으로 56% 개선된 것을 의미했다. 환자의 86%는 증상 30% 개선이라는 임상적으로 의미 있는 기준을 달성했다. 환자의 99%에서 혈청 tryptase가 최소 50% 감소했으며, 83.3%는 정상화에 도달했다.

Bezuclastinib 치료 환자들은 48주 시점의 상대적 개선으로 확인되듯, 모든 관련 장기 계통 전반에서 뚜렷한 개선을 보고했다. 피부 증상은 기저치 대비 평균 -13.94로 변화해 상대적으로 65.0% 개선됐다. 신경인지 증상은 -12.77점 개선돼 상대적으로 53.6% 개선을 보였다. 위장관 증상은 -6.63점 감소해 상대적으로 62.5% 개선됐다. 통증은 -5.43점 감소(상대적 45.8% 개선), 피로는 -3.02점 감소(상대적 41.3% 개선)했다.

Bezuclastinib는 혈청 tryptase 감소와 TSS로 측정한 증상 개선(전체 증상 영역 및 11개 개별 증상 중 10개) 간의 유의한 상관관계를 근거로, NonAdvSM 환자에서 질병 조절/변형(disease modification)의 강력한 근거를 보여준다. 기저 골 건강의 중증도와 무관하게, bezuclastinib 치료 환자에서 24주 시점에 골무기질밀도(BMD)의 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰됐다. 48주 시점 치료 기간 동안 환자의 50%는 최선지지요법(best supportive care) 약제의 감량 및/또는 중단을 보고했다.

Bezuclastinib는 미충족 수요가 큰 NonAdvSM 하위군인 잠복형(smoldering) SM 환자에서도 일관된 바이오마커 및 증상 개선을 입증했다. 앞서 보고된 바와 같이 bezuclastinib는 유리한 안전성 및 내약성 프로파일을 보여, NonAdvSM 환자에서의 만성 사용 가능성을 뒷받침한다.

회사는 bezuclastinib에 대해 복수의 규제 경로를 추진하고 있다. 비진행성 전신 비만세포증(NonAdvSM) 치료를 위한 신약허가신청(NDA)은 12월에 제출됐다. 위장관 기질종양(gastrointestinal stromal tumors, GIST) 적응증 신청은 FDA의 신속 Real-Time Oncology Review 프로그램에 따라 진행 중이다. 진행성 전신 비만세포증(AdvSM)을 위한 세 번째 NDA 제출은 상반기에 예정돼 있다. PEAK 제출 절차의 완료는 4월로 예상된다.

Bezuclastinib는 1월에 NonAdvSM 및 GIST에 대해 FDA로부터 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았으며, 비만세포증과 GIST에 대해 FDA와 EMA 양측으로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다. 회사는 규제 승인에 따라, NonAdvSM 및 2차 치료 GIST 환자 치료를 위해 2026년 하반기 미국에서 bezuclastinib를 상업적으로 출시할 것으로 예상한다.

PEAK 연구에서 bezuclastinib 병용요법은 중앙 무진행생존기간(median progression-free survival, mPFS) 16.5개월을 보여, 표준치료에서 관찰된 9.2개월 mPFS를 유의하게 상회했다. NonAdvSM 대상 SUMMIT 시험과 AdvSM 대상 APEX 시험은 모든 1차 및 주요 2차 평가변수를 달성했다.

Cogent는 2025년 연간 순손실 3억 2,890만 달러를 보고했으며, 이는 2024년 2억 5,590만 달러에서 증가한 수치다. 4분기 손실만 1억 250만 달러였다. 이는 주로 연구개발 비용 증가에 기인했으며, 해당 비용은 4분기 7,560만 달러, 연간 2억 6,980만 달러로 집계됐다. 이는 2024년 대비 3,710만 달러 증가한 것으로, 주로 임상시험 관련 비용과 인건비에 따른 것이다. 일반관리비는 연간 기준 전년 대비 4,330만 달러에서 6,360만 달러로 증가했다.

2025년 말 기준 9억 80만 달러의 견고한 현금 보유액은 Cogent 운영의 재무적 기반을 제공한다. 이 자본은 회사의 활동을 2028년까지 지원할 것으로 전망된다. 회사는 보통주 공모, 전환우선 선순위 사채(convertible senior notes) 발행, 시장매각(at-the-market) 프로그램을 통한 매각 등 다양한 자금조달 활동을 통해 약 8억 7,820만 달러를 조달했다. 또한 4억 달러 규모의 신용한도(credit facility)에 대한 대출 및 담보 계약을 체결했으며, 이 중 5,000만 달러를 초기 인출했다가 이후 상환했다.

2026년 2월 25일, Cogent 이사회 보상위원회는 회사의 2020 Inducement Plan에 따라 3명의 신규 직원에게 유인 목적의 주식보상(inducement equity awards) 부여를 승인했다. 해당 직원들은 합산해 Cogent 보통주 24,000주를 매수할 수 있는 비적격 스톡옵션(nonqualified options)과 21,000주의 제한주식단위(restricted stock units, RSUs)를 부여받았다. 각 옵션의 만기는 10년이며, 행사가격은 부여일 Cogent 보통주의 종가와 동일하다. 또한 4년 베스팅 일정으로, 부여일 1주년 시점에 25%가 베스팅되고 나머지는 이후 36개월 동안 매월 동일한 분할로 베스팅된다. RSU는 부여일로부터 4년에 걸쳐 매년 동일한 분할로 베스팅된다.