BioMarin, Amicus 인수 및 FDA PALYNZIQ 적응증 확대 후 2026년 매출 가이던스 상향

**BioMarin Pharmaceutical Inc.**는 2026년 1분기 총매출 7억6600만 달러를 보고했으며, 2026년 연간 총매출 가이던스를 38억2500만 달러~39억2500만 달러로 상향했다. **중간값 기준 전년 동기 대비 20%**의 가속 성장률은 Amicus Therapeutics 인수 완료 이후 **GALAFOLD®**와 **POMBILITI® + OPFOLDA®**가 BioMarin의 포트폴리오에 추가된 데 따른 것이다.

2월 미국 FDA는 페닐케톤뇨증(phenylketonuria, PKU)이 있는 12세 이상 청소년에 대한 **PALYNZIQ®**를 승인했으며, 12세 이상 청소년 대상 EU 승인은 2026년에 예상된다. 4월 회사는 연골무형성증(achondroplasia)에 대한 **VOXZOGO®**의 완전 승인을 위한 미국 추가 신약허가신청(sNDA)을 제출했으며, 2026년 3분기까지 sNDA 접수 여부를 통보받을 것으로 예상하고 있다.

2분기 중 BioMarin은 ENPP1 deficiency가 있는 1~12세 소아를 대상으로 한 BMN 401 3상 톱라인 데이터를 공유할 것으로 예상한다. 데이터가 긍정적일 경우 2026년 하반기(2H'26) 규제기관 제출이 예상되며, 2027년 해당 질환 최초 치료제 출시 가능성이 있다. 또한 회사는 2분기 중 저연골형성증(hypochondroplasia) 대상 VOXZOGO의 3상 톱라인 데이터도 공유할 것으로 예상한다. 데이터가 긍정적일 경우 2026년 하반기(2H'26) 규제기관 제출이 예상되며, 2027년 동급 최초(first-in-class) 출시 가능성이 있다.

3월 회사는 BMN 351의 1/2상 초기 데이터를 발표했으며, 여기에는 6 mg/kg 및 9 mg/kg 용량 코호트 모두에서 25주차 생검 시 dystrophin 발현이 용량 의존적으로 증가했다는 결과가 포함됐다. 크레아틴 키나아제(creatine kinase) 감소를 포함한 임상 바이오마커는 25주 시점을 넘어 전반적인 근육 건강의 개선을 시사했으며, NSAA와 6MWT의 장기 결과는 과거 매칭 대조군과 비교했을 때 기능 저하 예방을 시사했다. 12 mg/kg 용량 코호트는 계속 등록이 진행 중이며, 연말까지 데이터 업데이트가 예상된다.

4월에는 연골무형성증에 대한 BioMarin의 지속형 C형 나트륨이뇨 펩타이드(CNP)인 BMN 333의 등록 허가용 2/3상 연구에 첫 환자가 등록됐다. 이 연구의 데이터 업데이트는 2027년에 예상된다. 5월 BioMarin은 VOXZOGO 장기 치료의 이점을 보여주는 새로운 데이터를 발표했으며, 여기에는 팔 길이, 뼈 건강, 삶의 질 개선이 포함됐다. 진행 중인 장기 연장 임상시험 데이터에 따르면, 5세 이후 VOXZOGO 치료를 시작한 소아는 자연경과 데이터와 비교해 치료 6년 후 평균 신장 +10.60cm, **8년 후 +13.59cm(두 경우 모두 p<0.0001)**의 증가를 달성했다.

효소 치료제 부문 매출은 VIMIZIM®, NAGLAZYME®, **BRINEURA®**의 매출 성장에 힘입어 1분기 전년 동기 대비 6% 증가했다. 1분기 PALYNZIQ의 지속적인 기저 환자 수요는 2월 라벨 확대 이후 18세 미만 연령군에서 등록 및 신규 치료 시작이 증가한 데 힘입은 것이며, 2026년 연간 PALYNZIQ 매출은 전년 대비 증가할 것으로 예상된다. VOXZOGO 치료를 받는 소아 수는 1분기 전년 동기 대비 20% 이상 증가한 반면, 2025년 4분기의 대규모 VOXZOGO 주문으로 인해 2026년 1분기 VOXZOGO 매출의 전년 동기 대비 성장률은 **3%**의 완만한 수준을 보였다.