Alkermes meldet zusätzliche Phase-2-Daten zu alixorexton bei Narkolepsie Typ 1
Zusätzliche Phase-2-Daten zeigten, dass alixorexton bei Narkolepsie Typ 1 Verbesserungen der Krankheitsschwere, der Kognition und der Fatigue bis zu den Wochen 12–13 aufrechterhielt. Der orale Orexin-2-Rezeptor-Agonist wurde allgemein gut vertragen; schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse wurden nicht berichtet.
Alixorexton zeigte in der siebenwöchigen offenen Verlängerungsphase der Phase-2-Studie Vibrance-1 bei Patienten mit Narkolepsie Typ 1 anhaltende Verbesserungen bei der von den Patienten berichteten Krankheitsschwere, der kognitiven Funktion und der Fatigue. Das Arzneimittel wurde in allen getesteten Dosierungen allgemein gut vertragen, und die Phase-3-Studie Brilliance NT1 läuft derzeit.
Vibrance-1, eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-2-Studie mit 92 Patienten mit NT1, zeigte gegenüber Placebo klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserungen gegenüber dem Ausgangswert in Bezug auf Wachheit, Kognition und Fatigue. Neue Daten aus der siebenwöchigen offenen Verlängerungsphase zeigten, dass die in Woche 6 beobachteten Verbesserungen in den von den Patienten berichteten Maßen der Krankheitsschwere, der kognitiven Funktion und der Fatigue bis zu den Wochen 12–13 anhielten.
Zu den exploratorischen patientenberichteten Endpunkten in Vibrance-1 gehörten die Narcolepsy Severity Scale-Clinical Trials, das British Columbia Cognitive Complaints Inventory, die Patient Global Impression of Severity for Cognition, das PROMIS-Fatigue Short-form 6a sowie die Patient Global Impression of Severity for Fatigue. Unter alixorexton wurden in Woche 6 über alle PRO-Maße hinweg klinisch bedeutsame Verbesserungen beobachtet, die bis zu den Wochen 12–13 anhielten.
Alixorexton wurde über alle getesteten Dosen hinweg sowohl während der sechswöchigen randomisierten doppelblinden Behandlungsphase als auch während der siebenwöchigen offenen Verlängerungsphase allgemein gut vertragen. Es wurden keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet. Die meisten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren von leichter bis mittlerer Schwere.
Die Phase-2-Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von alixorexton bei Erwachsenen mit Narkolepsie Typ 1. Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten über sechs Wochen einmal täglich entweder eine von drei Dosen alixorexton, 4 mg, 6 mg oder 8 mg, oder Placebo. Der primäre Endpunkt bewertete die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der mittleren Schlaflatenz im Maintenance of Wakefulness Test in Woche 6; zu den sekundären Endpunkten gehörten die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Epworth Sleepiness Scale-Score, die mittlere wöchentliche Kataplexierate in Woche 6 sowie die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse.
Alixorexton, früher als ALKS 2680 bezeichnet, ist ein neuartiger, in der Entwicklung befindlicher, oraler, selektiver Orexin-2-Rezeptor-Agonist zur Behandlung von Narkolepsie Typ 1, Narkolepsie Typ 2 und idiopathischer Hypersomnie. Alle Teilnehmer am doppelblinden Teil von Vibrance-1 konnten in einen siebenwöchigen offenen Sicherheitserweiterungsteil der Studie wechseln, an den sich eine Langzeit-Sicherheitsstudie anschloss.