製薬各社、トランプ政権の国際薬価連動モデルに異議

大手バイオテクノロジー企業および製薬企業は、米国の薬価を海外のより安価な価格に合わせようとする2つの提案を撤回するようトランプ政権に求めている。広範な政策がイノベーションを損ない、政府権限を逸脱すると警告した。Centers for Medicare & Medicaid Services（CMS）の計画は、国際的な薬価指標に基づき、Medicare Part BおよびPart Dにおけるリベート（rebate）の算定方法を代替手法に置き換えた場合に、薬剤費が低減するかどうかを検証するものだ。

これらのMedicareのパイロットプログラムは、米国の薬価を他の先進国での水準まで引き下げるよう製薬企業に迫るトランプ大統領の取り組みの一環であり、一般に「最恵国（most-favored-nation）」政策と呼ばれる。Global Benchmark for Efficient Drug Pricing（GLOBE）Modelは、MedicareのPart Bで医師が投与する薬剤に適用される。Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs（GUARD）Modelは、Part Dの小売薬に適用される。政府は、両モデルを合わせると、運用期間である5年間で支出を270億ドル削減すると見積もっている。

これらの価格実証は、製造業者の参加が義務付けられており、トランプ大統領の薬価施策の実施を後押しするものとなる。業界が計画に対して提出したコメントによれば、最終決定されれば、製造業者が新規治療法を市場に投入し、米国で価格設定する方法に新たな不安定要因をもたらし得るという。

両モデルは最終的に、Medicareでの薬剤価格が国際ベンチマーク価格を上回る場合、製造業者に追加のリベートの支払いを求めることになる。これは、連邦法の下で現在支払っているインフレ・リベートに上乗せされる。さらに、Part BおよびPart Dプログラムの受給者のうち無作為に抽出した25%を対象に検証されるが、ケアに不足（deficits in care）がある明確な集団も定義していない。

世界最大級の製薬企業の一部は、同庁の法的根拠や手法に疑義を呈し、提案を拒否している。CMSは、社会保障法（Social Security Act）第1115A条に基づく権限を行使する計画だと述べた。同条は、コスト削減とケアの質向上を目的とした新たな支払いおよびサービス提供モデルの試験を可能にする法律である。しかし業界は長らく、提案された制度が同法により認められるのか、またCMSが議会の承認なしに実施できるのかを疑問視してきた。

業界団体は、同計画は「法令に含まれるサンプルモデルとはまったく異なる」と主張した。製薬業界の有力ロビー団体であるPharmaceutical Research and Manufacturers of Americaは、政府に計画撤回を要請した。1,000社超のバイオテク企業の主要ロビー団体であるBiotechnology Innovation Organizationは同庁に対し、「追加の予見不能性をもたらす薬価政策—とりわけ外国の価格ベンチマークに連動するもの—を課すことは、投資が特に高リスクだが革新的な新規治療法を生み得る分野への投資を減退させかねない」と述べた。

こうした要請は、製造業者がトランプ大統領と薬価引き下げの各種合意を結んできたにもかかわらず出された。これらの合意は任意であり、主としてMedicaidと、消費者向けの直接購入型医薬品プラットフォームに焦点を当てている。一部の製薬企業は、トランプ大統領と取引を行えば価格モデルの対象外となるのではないかと疑問を抱いていた。CMSの広報担当者はメールで、提案が最終決定されれば、既存の価格取り決めとモデルがどのように相互作用するかを同庁が示すと述べた。

連邦政府が、異なる価値観に根差した海外市場に価格政策を合わせるなら、製造業者の米国でのイノベーション投資のあり方にも影響し得ると製薬企業は述べた。AstraZenecaは「これらの治療法は、投資を回収し将来の研究に資金を回すために、承認された適応症の数が少数に依存することが多い。こうした現実を考慮せずに収益を圧縮する義務的な価格メカニズムは、希少疾患治療薬の開発に不均衡な損害を与えるリスクがある」と述べた。

先発医薬品より安価な代替となるジェネリック医薬品およびバイオシミラー製品の開発も脅かされると、Association for Accessible Medicinesは述べた。各産業は、参入する市場を予測できるよう予見可能性を必要とするが、同モデルは「市場価格と結びついていない無作為に選定された地理的地域に価格ベンチマークを課すことで」その安定性を取り除くと同団体は述べた。

Incubate（初期段階のライフサイエンス投資家の連合）によれば、最恵国を実施するいかなる政策も、研究開発の資金調達に必要なベンチャーキャピタル資金をバイオテク企業が集める能力を損なうという。

一方、CMS AdministratorであるMehmet Ozは、トランプ大統領の最恵国政策を法律に明文化（codify）するよう議員に促しており、これは計画により強い法的保護をもたらす動きとなる。業界フォーラムでOzは、トランプ大統領の最恵国の取り組みが製造業者に配慮したものだと示そうとした。「私はイノベーションを傷つけたくない」と彼は述べた。また、取り組みの多くはMedicaidに適用され、「もともと価格が低いので、害は小さい。セクターはうまくやってきたと我々は考えている」と述べた。

さらに彼は、契約が期限を迎えた後、「適切に行われなければ、将来の政権がこの業界を傷つける形で、より過激で苛烈な措置を取ることになる」ため、政権は最恵国の合意を法律に書き込むよう議会に求めているのだと述べた。

その後、業界団体のCEOは記者団に対し、議会が最恵国薬価を明文化することに断固反対すると述べ、これをイノベーションを損なう「価格統制」とみなしているとした。さらに「安定的で予見可能な」行政機関の重要性に言及し、「不確実性ほど投資を冷え込ませるものはない」と付け加えた。

最恵国薬価をめぐって業界内でも意見が割れており、AstraZeneca、Pfizer、Eli Lillyなどの大企業は政権と任意の合意に応じた一方、業界団体はこの考えに断固反対し続けている。CEOは、「個別企業との任意の合意」と、「広範な価格統制を法制化すること」には「大きな違いがある」と述べた。

議会が今年中に動く可能性は高くない。議会の共和党員の多くが、この政策と、それが自由市場に干渉し得る点を懸念しているためだ。