関係者がCMSの国際参照価格モデル（Medicare薬剤）に異議

複数のステークホルダー団体が2026年2月23日、Centers for Medicare & Medicaid Services（CMS）に対し、Global Benchmark for Efficient Drug Pricing（GLOBE）ModelおよびGuarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs（GUARD）Modelの提案に異議を唱える意見書を提出した。意見書はCenters for Medicare and Medicaid ServicesのAdministrator宛てに送付された。

GUARD modelは、一定のMedicare Part D薬について、価格が先進国グループで支払われている価格を上回る場合に、製造業者から最恵国（most favored nation）ベースのリベートを評価する。対象となる製造業者の参加は義務であり、プログラムは無作為に選定された地理的地域にわたって実施され、Medicare Part D受給者のおよそ25%を包含する。適格薬剤には、年額のPart D支出が69 millionドルを超える単一供給（sole-source）薬および単一供給のバイオ医薬品（sole-source biologics）が含まれ、限定的な免除が設けられている。

製造業者には、最恵国価格ベンチマークを算定するための選択肢が2つある。CMSは、公的に利用可能なデータおよび専有データに基づき、参照国の中で最も低い価格を用いる場合がある。あるいは、製造業者が国際純価格（international net pricing）データを提出することも選択でき、その場合、ベンチマークは参照国間の数量加重平均（volume-weighted average）に基づく。参照国には、Australia、Austria、Belgium、Canada、Czech Republic、Denmark、France、Germany、Ireland、Israel、Italy、Japan、the Netherlands、Norway、South Korea、Spain、Sweden、Switzerland、the United Kingdomが含まれる。

同モデルは2027年1月1日に開始し、2031年12月31日に終了する予定で、リベートの請求および精算は2033年まで延長される。GUARD modelには重要な除外事項があり、リベートはPart Dにおけるプランまたは薬局への支払いに影響せず、340B programにも適用されない。

コメント提出者は、これらのモデルが、医薬品のMedicare償還を、競争市場ではなく政府の指令に大きく依存する海外の医療制度が設定する価格に連動させることで、実質的に価格統制として機能しているとの懸念を示した。ベンチマーク設定に用いられる参照国のほぼすべてが、患者の新規治療へのアクセスを遅らせる結果となる強力な政府の価格統制を採用しているという。

提案規則で特定された19のOECD参照国の多くは、集中型の価格設定メカニズム、Quality Adjusted Life Years（QALYs）に基づき患者ケアを明示的に配分する医療技術評価（health technology assessment）枠組み、ならびに基本的な知的財産保護や市場アクセスを否定するその他の障壁を採用している。19の参照国のうち16か国は、革新的医薬品を償還するかどうか、またどのように償還するかを決定するために、直接的または間接的にQALYsに依拠している。

海外の価格制度は、医療イノベーションの真の価値や、新規治療を市場に投入するために要するコストを反映していない。海外政府は、生産の限界費用（marginal cost）のみを賄う価格を要求でき、研究開発に長年を要することで生じるはるかに大きい埋没費用（sunk costs）をカバーしない。医薬品がいったん生産されれば、製造業者にとっては、真の投資収益を表さない価格であるという現実があるにもかかわらず、限界費用をわずかに上回る価格でも販売したほうが、まったく販売しないより有利となる。

意見書は複数の技術的・政策的論点を取り上げた。GLOBE modelについては、報告、請求、精算に関する代替的アプローチ、製造業者に対する監査および記録保存のパラメータ、ならびに6%上乗せ（add-on）の適用が論点となった。GUARD modelについては、Medicare Part D純価格（net price）の代替定義の採用が論点となった。

両モデルには共通の懸念もあり、ベンチマークの設定および更新、地理的地域の選定アプローチ、製造業者参加の義務化と適格/除外基準、提案された可分性（severability）方針、International Reference Pricesの測定、ベンチマーク価格プロセスにおけるPurchasing Power ParityおよびGDP調整に関する意見募集、ならびに規制影響分析（Regulatory Impact Analyses）における前提の不整合が挙げられた。コメント提出者はまた、これらのモデルが業界のより積極的な交渉を促し、上市価格（launch prices）を引き下げ、利用（utilization）をシフトさせるという主張にも疑問を呈した。

ある団体は、提案規則全体の撤回をCMSに求め、提案は米国の医療イノベーションを損ない、患者の救命的治療へのアクセスを減少させ、CMSの法的権限を逸脱すると主張した。懸念は特に、希少疾患、重篤な精神疾患、その他の重要なアンメット・メディカル・ニーズ（unmet medical needs）を有する病態に対する医薬品開発に関して深刻であった。