アビディティ社の筋強直性ジストロフィー治療薬、第1/2相試験で有望な結果を示す

アビディティ・バイオサイエンシズは、筋強直性ジストロフィー1型治療薬デルパシバート・エテデシラン（del-desiran）の第1/2相MARINA試験の最終結果が、2月19日発行のThe New England Journal of Medicineに掲載されると発表した。この研究用抗体オリゴヌクレオチドコンジュゲートは、治療を受けた参加者全体でDMPK mRNAが平均約40%減少し、DM1の根本的な遺伝的原因に対処するとともに、手の機能、筋力、移動能力、患者報告アウトカムを含む複数の機能指標の改善を示した。

この試験は、承認された疾患修飾療法がない進行性神経筋疾患であるDM1の成人38人を対象に治療法を評価した。参加者は、様々な用量のdel-desiranまたはプラセボのいずれかを投与されるよう無作為に割り付けられた。治療は許容可能な安全性プロファイルを示し、有害事象のほとんどは軽度または中等度だったが、高用量群で2件の重篤な有害事象が発生し、1人の参加者が試験を中止した。

Del-desiranは現在、16歳以上のDM1患者を対象としたグローバル第3相HARBOR試験で評価されている。この試験は2025年7月に登録を完了し、主要データは2026年後半に期待される。この薬剤はFDAから画期的治療薬、希少疾病用医薬品、迅速審査の指定を受けており、欧州および日本の規制当局からも希少疾病用医薬品の指定を受けている。

アビディティ・バイオサイエンシズの時価総額は約110億ドルに達している。同社の株価は過去1年で128%、過去6ヶ月で64%上昇し、52週間高値の73.06ドル近辺で取引されている。アビディティ社はバランスシート上で負債よりも現金を多く保有し、流動比率は11.57であるが、同社はまだ利益を上げておらず、過去12ヶ月間で約5億5000万ドルの純損失を報告している。収益は過去12ヶ月間で106%成長し、アナリストは今年の売上成長率を87%と予測しているが、同社が利益を上げるとは予想されていない。同社は3月3日に決算を報告する予定である。