La FDA acepta a trámite la solicitud de Savara para MOLBREEVI contra una rara enfermedad pulmonar y otorga Revisión Prioritaria
La FDA ha aceptado a trámite la solicitud de licencia de productos biológicos de Savara para MOLBREEVI en la proteinosis alveolar pulmonar autoinmunitaria y le ha concedido Revisión Prioritaria. La fecha objetivo de decisión es el 22 de agosto de 2026.
La U.S. Food and Drug Administration ha aceptado a trámite la solicitud de licencia de productos biológicos (biologics license application, BLA) de Savara Inc. para MOLBREEVI, un tratamiento potencial para la proteinosis alveolar pulmonar autoinmunitaria. La FDA concedió la estatus de Revisión Prioritaria, con una fecha objetivo de decisión del 22 de agosto de 2026 en el marco de la Prescription Drug User Fee Act.
La designación de Revisión Prioritaria dirige la atención y los recursos globales a la evaluación de solicitudes de fármacos que, de aprobarse, supondrían mejoras significativas en la seguridad o la eficacia del tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades graves en comparación con las solicitudes sometidas a revisión estándar.
MOLBREEVI es un factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos humano recombinante administrado mediante un sistema de nebulizador en investigación. El fármaco ha recibido múltiples designaciones regulatorias, entre ellas Fast Track, Breakthrough Therapy y Orphan Drug, por parte de la FDA.
La compañía planea presentar solicitudes de autorización de comercialización ante la European Medicines Agency y la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) del Reino Unido antes de que finalice el primer trimestre de 2026. MOLBREEVI ha recibido la designación Orphan Drug para el tratamiento de la PAP autoinmunitaria por parte de la FDA y la EMA, así como las designaciones Innovation Passport y Promising Innovative Medicine por parte de la MHRA del Reino Unido.
MOLBREEVI tiene el potencial de convertirse en la primera y única terapia aprobada para la PAP autoinmunitaria en EE. UU. y Europa. La empresa considera que el amplio conjunto de datos incluido en la solicitud demuestra que MOLBREEVI mejora la transferencia gaseosa pulmonar, la calidad de vida y los síntomas clínicos asociados a esta enfermedad pulmonar rara y debilitante.
La proteinosis alveolar pulmonar autoinmunitaria es una enfermedad pulmonar rara caracterizada por la acumulación anómala de surfactante en los alvéolos. El surfactante está compuesto por proteínas y lípidos y es una sustancia fisiológica importante que recubre los alvéolos para evitar que colapsen. En un pulmón sano, el exceso de surfactante se elimina y se digiere por células inmunitarias llamadas macrófagos alveolares.
Los macrófagos alveolares necesitan ser estimulados por el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos para funcionar adecuadamente en la eliminación del surfactante, pero en la PAP autoinmunitaria el GM-CSF es neutralizado por autoanticuerpos contra GM-CSF, lo que impide que los macrófagos eliminen el surfactante de forma suficiente. Como resultado, se acumula un exceso de surfactante en los alvéolos, lo que causa un deterioro del intercambio gaseoso y da lugar a síntomas clínicos de disnea, a menudo con tos y fatiga frecuente.
Los pacientes también pueden experimentar episodios de fiebre, dolor torácico o expectoración de sangre, especialmente si se desarrolla una infección pulmonar secundaria. A largo plazo, la enfermedad puede conducir a complicaciones graves, como fibrosis pulmonar y la necesidad de un trasplante de pulmón.
Savara es una empresa biofarmacéutica en fase clínica con sede en Langhorne, Pensilvania, centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades respiratorias raras. La compañía volvió a presentar su BLA para MOLBREEVI con FUJIFILM Biotechnologies como fabricante de la sustancia activa, tras una carta de Refusal to File por parte de la FDA en la que se solicitaban datos adicionales.
Savara también modificó su acuerdo de préstamo con Hercules Capital, lo que permite acceder a hasta 105 millones de dólares en préstamos a plazo, condicionados a la aprobación de MOLBREEVI por parte de la FDA. Actualmente, la acción cotiza a 5,53 dólares, con objetivos de analistas que oscilan entre 9 y 16 dólares, lo que refleja optimismo en torno a la cartera de la empresa. Las acciones han proporcionado una rentabilidad del 106% en el último año.