FDA akzeptiert Savaras MOLBREEVI-Antrag für seltene Lungenerkrankung und gewährt Prioritätsprüfung
Die FDA hat den Biologics License Application (BLA)-Antrag von Savara für MOLBREEVI zur Behandlung der autoimmunen pulmonalen Alveolarproteinose angenommen. Das Verfahren erhielt Priority Review; der Zieltermin für die Entscheidung ist der 22. August 2026.
Die U.S. Food and Drug Administration hat den Biologics License Application (BLA)-Antrag von Savara Inc. für MOLBREEVI, eine potenzielle Behandlung der autoimmunen pulmonalen Alveolarproteinose, zur Prüfung angenommen. Die FDA gewährte eine Prioritätsprüfung (Priority Review) mit einem Zieltermin für die Entscheidung vom 22. August 2026 gemäß dem Prescription Drug User Fee Act.
Die Einstufung als Priority Review lenkt die Aufmerksamkeit und Ressourcen insgesamt auf die Bewertung von Anträgen für Arzneimittel, die – sofern sie zugelassen werden – im Vergleich zu Standardprüfverfahren eine wesentliche Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit bei der Behandlung, Diagnose oder Prävention schwerwiegender Erkrankungen darstellen würden.
MOLBREEVI ist ein rekombinanter humaner Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor, der über ein in Prüfung befindliches Verneblersystem appliziert wird. Das Arzneimittel hat mehrere regulatorische Einstufungen erhalten, darunter Fast Track, Breakthrough Therapy und Orphan Drug, jeweils von der FDA.
Das Unternehmen plant, bis zum Ende des ersten Quartals 2026 Zulassungsanträge bei der European Medicines Agency und der britischen Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency einzureichen. MOLBREEVI wurde von der FDA und der EMA mit dem Orphan-Drug-Status für die Behandlung der autoimmunen PAP ausgezeichnet sowie von der britischen MHRA mit den Einstufungen Innovation Passport und Promising Innovative Medicine.
MOLBREEVI hat das Potenzial, in den USA und Europa die erste und einzige zugelassene Therapie für autoimmune PAP zu werden. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass der umfangreiche Datenbestand im Antrag belegt, dass MOLBREEVI den pulmonalen Gasaustausch, die Lebensqualität und die klinischen Symptome verbessert, die mit dieser seltenen und belastenden Lungenerkrankung verbunden sind.
Autoimmune pulmonale Alveolarproteinose ist eine seltene Lungenerkrankung, die durch eine abnorme Anreicherung von Surfactant in den Alveolen gekennzeichnet ist. Surfactant besteht aus Proteinen und Lipiden und ist eine wichtige physiologische Substanz, die die Alveolen auskleidet, um zu verhindern, dass sie kollabieren. In einer gesunden Lunge wird überschüssiges Surfactant von Immunzellen, den sogenannten Alveolarmakrophagen, entfernt und abgebaut.
Alveolarmakrophagen müssen durch den Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierenden Faktor stimuliert werden, um Surfactant ordnungsgemäß zu entfernen. Bei autoimmuner PAP wird GM-CSF jedoch durch Autoantikörper gegen GM-CSF neutralisiert, wodurch Makrophagen nicht mehr in der Lage sind, Surfactant ausreichend zu beseitigen. In der Folge sammelt sich überschüssiges Surfactant in den Alveolen an, was den Gasaustausch beeinträchtigt und zu klinischen Symptomen wie Atemnot führt, häufig begleitet von Husten und ausgeprägter Müdigkeit.
Patientinnen und Patienten können zudem Episoden von Fieber, Brustschmerzen oder blutigem Auswurf erleben, insbesondere wenn sich eine sekundäre Lungeninfektion entwickelt. Langfristig kann die Erkrankung zu schwerwiegenden Komplikationen führen, darunter Lungenfibrose und die Notwendigkeit einer Lungentransplantation.
Savara ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Entwicklungsstadium mit Sitz in Langhorne, Pennsylvania, das sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene Atemwegserkrankungen konzentriert. Das Unternehmen reichte seinen BLA für MOLBREEVI erneut ein, wobei FUJIFILM Biotechnologies als Hersteller des Wirkstoffs (drug substance) benannt wurde, nachdem die FDA ein Refusal to File-Schreiben übermittelt hatte, in dem zusätzliche Daten angefordert wurden.
Savara änderte außerdem seinen Kreditvertrag mit Hercules Capital, wodurch – vorbehaltlich einer FDA-Zulassung von MOLBREEVI – Zugang zu bis zu 105 Millionen US-Dollar an Term Loans ermöglicht wird. Die Aktie notiert derzeit bei 5,53 US-Dollar; Analystenziele liegen zwischen 9 und 16 US-Dollar, was den Optimismus hinsichtlich der Pipeline des Unternehmens widerspiegelt. Die Aktie hat im vergangenen Jahr eine Rendite von 106% erzielt.