FDA受理Savara罕见肺病药物MOLBREEVI申请，并给予优先审评
FDA已受理Savara Inc.提交的MOLBREEVI生物制品许可申请（BLA），用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症，并授予优先审评（Priority Review）。PDUFA目标行动日期为2026年8月22日。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Savara Inc.关于MOLBREEVI的生物制品许可申请（BLA），该药有望用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis）。FDA依据《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）授予其优先审评（Priority Review），并将目标行动日期定为2026年8月22日。
优先审评指定会将总体关注度与资源倾斜至对相关药物申请的评估；若获批，这些药物相较于标准审评申请所涉及的疗法，将在严重疾病的治疗、诊断或预防的安全性或有效性方面带来显著改进。
MOLBREEVI是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子，通过一套研究性雾化器系统给药。该药已获得FDA授予的多项监管认定，包括快速通道（Fast Track）、突破性疗法（Breakthrough Therapy）以及孤儿药（Orphan Drug）资格。
公司计划在2026年第一季度末之前，向欧洲药品管理局（EMA）以及英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交上市许可申请。MOLBREEVI已分别获得FDA与EMA授予的用于治疗自身免疫性PAP的孤儿药认定，并获得英国MHRA授予的创新护照（Innovation Passport）与有前景的创新药物（Promising Innovative Medicine）认定。
MOLBREEVI有望成为美国与欧洲首个且唯一获批用于治疗自身免疫性PAP的疗法。公司认为，申请材料中大量数据表明，MOLBREEVI能够改善肺气体交换、生活质量以及与这种罕见且致残性肺病相关的临床症状。
自身免疫性肺泡蛋白沉积症是一种罕见肺部疾病，其特征为肺泡内表面活性物质异常堆积。表面活性物质由蛋白质与脂质构成，是覆盖肺泡内壁的重要生理物质，可防止肺泡塌陷。在健康肺中，过量表面活性物质会被称为肺泡巨噬细胞的免疫细胞清除并消化。
肺泡巨噬细胞需要粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子的刺激才能正常发挥清除表面活性物质的功能，但在自身免疫性PAP中，GM-CSF会被针对GM-CSF的自身抗体中和，使巨噬细胞无法充分清除表面活性物质。结果是过量表面活性物质在肺泡内积聚，导致气体交换受损，从而出现临床症状：呼吸困难，常伴咳嗽与频繁乏力。
患者也可能出现发热、胸痛或咯血发作，尤其是在发生继发性肺部感染时。从长期来看，该病可导致严重并发症，包括肺纤维化以及需要进行肺移植。
Savara是一家处于临床阶段的生物制药公司，总部位于宾夕法尼亚州兰霍恩（Langhorne），专注于开发罕见呼吸系统疾病治疗方案。在收到FDA要求补充数据的“拒绝受理”（Refusal to File）函后，公司已重新提交MOLBREEVI的BLA，并由FUJIFILM Biotechnologies作为药物原料（drug substance）生产商。
Savara还修订了其与Hercules Capital的贷款协议，在以FDA批准MOLBREEVI为前提条件下，可获得最高1.05亿美元的定期贷款。目前该股交易价格为5.53美元，分析师目标价区间为9至16美元，反映出市场对公司产品管线的乐观预期。过去一年，该股回报率达到106%。