FDA希少疾患ガイダンスと2026年医薬品開発データをウェビナーで紹介
ライフサイエンス弁護士らは、細胞・遺伝子治療に関するFDAドラフトガイダンスについて3月3日にウェビナーを開催する。3月31日のウェビナーでは、業界リーダー150人を対象とした調査から得られた2026年の医薬品開発データを検討する。
米国食品医薬品局（FDA）は、再生医療製品の迅速プログラム、小集団を対象とした細胞・遺伝子治療製品（CGT）の臨床試験の革新的デザイン、およびCGTの安全性・有効性データ収集のための承認後方法に対応する3つのドラフトガイダンス文書を公表した。ライフサイエンスの規制・コンプライアンス担当弁護士らは、3月3日に「FDA希少疾患フォーカス：細胞・遺伝子治療の新ドラフトガイダンス、オーダーメイド治療のための合理的機序経路」と題するウェビナーを開催し、希少疾患向けCGTおよび個別化・オーダーメイド治療の開発における透明性と効率性を高めるための最近のFDAの取り組みを概説する。
ウェビナーの発表者らは、3つのドラフトガイダンス文書を検討し、提案されている「合理的機序（plausible mechanism）」経路と、それがドラフトガイダンスに反映された原則とどのように整合するかを議論する。また、FDAガイダンスによって生じる継続的な不確実性と、CGTおよびその他の希少疾患治療薬の開発者への潜在的な影響についても取り上げる。
別途、2026年3月31日（火）午前11時（EDT）（午後5時CEST/EU中部時間）に、「医薬品開発インサイト：2026年に向けて新たな業界データが示すもの」と題する無料ウェビナーが開催される。このウェビナーでは、Thermo Fisher ScientificのPPD臨床研究事業による2026年Pulse調査の主要シグナルを探る。この調査は、第4回年次Pulse業界レポートのために、世界中のバイオテクノロジー企業および製薬企業のリーダー150人を対象に実施された。調査結果は明確な一貫性を示している。不確実性が、戦略や投資から実行に至るまで、研究開発全体の意思決定を形成しているのである。
トランプ政権は、法律ではなく規制を通じてライフサイエンス業界を変革している。FDAによるライフサイエンス製品の規制および連邦食品・医薬品・化粧品法（Food, Drug and Cosmetic Act）の執行が、業界の基盤を変えつつあるからだ。2010年、オバマ政権は医療保険制度改革法（Affordable Care Act）によって医療業界を大きく混乱させた。