FDA-Leitlinien zu seltenen Erkrankungen und Daten zur Arzneimittelentwicklung 2026 in Webinaren thematisiert
Anwälte der Life-Sciences-Branche veranstalten am 3. März ein Webinar zu den FDA-Entwurfsleitlinien für Zell- und Gentherapien. Ein Webinar am 31. März befasst sich mit Daten zur Arzneimittelentwicklung 2026 aus einer Umfrage unter 150 Branchenführern.
Die Food and Drug Administration (FDA) hat drei Entwurfsleitlinien veröffentlicht, die sich mit beschleunigten Programmen für Therapien der regenerativen Medizin, innovativen Studiendesigns für klinische Prüfungen von Zell- und Gentherapieprodukten (CGT) in kleinen Populationen sowie mit Methoden zur Erfassung von Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten für CGT nach der Zulassung befassen. Anwälte für Regulierungs- und Compliance-Fragen im Bereich Life Sciences werden am 3. März ein Webinar mit dem Titel „FDA Rare Disease Focus: New Cell and Gene Therapy Draft Guidances; Plausible Mechanism Pathway for Bespoke Therapies“ veranstalten, um einen Überblick über die jüngsten FDA-Bemühungen zur Förderung von mehr Transparenz und Effizienz bei der Entwicklung von CGT und personalisierten, maßgeschneiderten Therapien für seltene Erkrankungen zu geben.
Die Referenten des Webinars werden die drei Entwurfsleitliniendokumente untersuchen und den vorgeschlagenen Weg des „plausiblen Mechanismus“ sowie dessen Übereinstimmung mit den in den Entwurfsleitlinien verankerten Grundsätzen erörtern. Sie werden sich außerdem mit den fortbestehenden Unsicherheiten befassen, die durch die FDA-Leitlinien entstanden sind, sowie mit möglichen Auswirkungen für Entwickler von CGT und anderen Therapien gegen seltene Erkrankungen.
Darüber hinaus wird am Dienstag, den 31. März 2026, um 11:00 Uhr EDT (17:00 Uhr MESZ/EU-Mitte) ein kostenloses Webinar mit dem Titel „Drug Development Insights: What New Industry Data Reveals for 2026“ stattfinden. Das Webinar wird zentrale Signale aus der Pulse-Studie 2026 des klinischen Forschungsgeschäfts PPD von Thermo Fisher Scientific beleuchten. Für den vierten jährlichen Pulse-Branchenbericht wurden weltweit 150 Führungskräfte von Biotechnologie- und Pharmaunternehmen befragt. Die Ergebnisse zeigen einen klaren roten Faden: Unsicherheit prägt die Entscheidungen in der gesamten Forschung und Entwicklung – von der Strategie und den Investitionen bis hin zur Umsetzung.
Die Trump-Administration verändert die Life-Sciences-Branche nicht durch Gesetzgebung, sondern durch Regulierung: Die Regulierung von Life-Sciences-Produkten durch die FDA und die Durchsetzung des Food, Drug and Cosmetic Act verändern die Grundlagen der Branche. Im Jahr 2010 hatte die Obama-Administration die Gesundheitsbranche mit dem Affordable Care Act weitgehend auf den Kopf gestellt.