遺伝子治療分野、安全性の挫折を越え2025年末に再び投資拡大
遺伝子治療は、安全性の挫折や規制予算削減にもかかわらず、2025年末に再び資金調達が活発化した。Otarmeniの承認やKriya、Addition、SonoTheraなどの資金調達ラウンドが勢いを示したが、資金調達と治療へのアクセス課題は依然として残っている。
注目を集める安全性事象、資金調達の減少、規制の不確実性に見舞われた困難な1年を経て、遺伝子治療分野は2025年を、新たな楽観論と投資の増加で締めくくった。FDAの新たな承認や複数の大型資金調達ラウンドが、回復への転機を示した。
米国バイオテク産業の状況を反映することが多いXBIバイオテク指数は、2021年の史上最高値をピークに続く金融低迷と、関税やインフレ懸念による金融不安に後押しされ、4月に新型コロナウイルス流行前以来の安値となる66ドルを記録した。新政権は就任から数週間以内に、米国国立衛生研究所（NIH）の研究資金の削減を開始し、6月までに総額約95億ドルの削減に達した。また、この1年間でFDA、疾病対策センター（CDC）、NIHで約2万人にのぼる人員削減が行われ、規制審査の遅延や結果の不確実性を招いたようだ。
2月、ファイザーは、2024年のFDA承認にもかかわらず期待を大きく下回る（事実上ゼロの）普及に終わった血友病B向けAAV遺伝子治療薬Beqvezの製造中止を発表し、事実上の遺伝子治療ポートフォリオを空にした。バイオジェン、ロシュ、バーテックスも年の経過とともにファイザーに追随し、遺伝子治療または遺伝子編集パイプラインを停止または大幅に縮小した。サレプタにとっては厳しい年となった。3月から7月にかけて、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向けに承認されたAAV治療薬Elevidysに関連する死亡例が3件報告されたからだ。また、Rocket Pharmaceuticalsは5月、ダノン病を対象としたAAV療法の第II相試験で治療関連死を報告し、Capsidaによる発達性・てんかん性脳症治療薬の試験でも、年内に別のAAV関連死が報告された。
年末に向けては、9月のKriya Therapeuticsによる3億2,000万ドルのシリーズDラウンドや、12月のAddition Therapeuticsによる1億ドルのシリーズAラウンドなど、堅調な資金調達ラウンドが相次ぎ、改善の兆しが見えた。製薬企業による買収や提携、バイオテク企業とのライセンス契約も、年内最後の数か月で増加した。遺伝子治療への投資はこれまで、2017年のFDAによるLuxturnaおよびCD19 CAR T細胞療法2剤（KymriahとYescarta）の承認後に増加し始め、2017年から2023年にかけて世界で1,300以上の新規試験が進行中または完了として登録された。細胞・遺伝子治療分野への総投資額は、2017年の約45億ドルから、2021年には最高額の231億ドルに増加した。
リジェネロン・ファーマシューティカルズは、慢性自然じんま疹を患う2歳から11歳の小児に対するDupixentの適応拡大についてFDAの承認を取得し、超希少なOTOF関連難聴に対する単回投与のin vivo遺伝子治療薬Otarmeniについて迅速承認を取得した。2026年第1四半期の決算で、リジェネロンは売上高36億540万ドル、純利益7億2,720万ドルを報告し、2026年6月4日支払いの四半期配当を1株あたり0.94ドルとし、従来の23億1,000万ドルの自社株買いを完了し、新たに最大30億ドルの自社株買いプログラムを承認した。
遺伝子治療は現在、鎌状赤血球症などの疾患を1回の治療で治すことができるが、その価格は10年前には考えられなかったほど高額で、1患者あたり200万ドル以上になることも多い。米国メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）は、複数州による購入と成果連動型支払い契約を通じて、州のメディケイド機関が高額な遺伝子治療へのアクセスを改善できるよう支援する任意プログラム「細胞・遺伝子治療アクセスモデル」を開始した。だが、治療効果が数十年にわたって発揮される治療法の高額な初期費用を吸収する仕組みが医療制度に欠けているため、対象となる患者の多くが治療を受けられていない。FDAは最近、細胞・遺伝子治療の開発と審査を加速することを目的としたドラフトガイダンスを発表し、科学の進歩が急速に続いていることを強調した。提案されているアプローチは、アクセスを資金調達の問題として捉え、民間資本が治療費を先行して負担し、返済を治療成績や長期的な節約効果に連動させるというもので、大規模な資本投資を償却するのと同様の仕組みである。
SonoTheraは、Vida Venturesが主導し、Johnson & Johnson、Bayer、Otsuka、UCB Ventures、ARK Invest、および既存の複数の支援者が参加するシリーズBで1億2,500万ドルを調達した。サウスサンフランシスコに本社を置く同社は、この資金をデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）および常染色体優性多発性囊胞腎（ADPKD）の主要プログラムの推進に充てる一方、遺伝子医薬品をより安全で、標的を絞り、繰り返し投与可能にするためのプラットフォーム開発を続ける。同社はウイルスに依存せず、標準的な臨床用超音波とマイクロバブルと呼ばれる微細なガス入り気泡を組み合わせて、細胞内への経路を一時的に開き、遺伝子物質を細胞内に送り込む。このアプローチはウイルス送達を避けるため、これまで繰り返し治療を制限してきた免疫応答の一部も回避できる可能性がある。
別途、ResearchAndMarkets.comに追加された「Gene Therapy Collaboration and Licensing Deals 2016-2026」レポートは、財務条件やSEC提出済み契約を含む、850以上の遺伝子治療の提携・ライセンス契約の構造化分析を提供している。