Le secteur de la thérapie génique clôt 2025 sur un regain d'investissements malgré des revers en matière de sécurité

Après une année difficile marquée par des incidents de sécurité très médiatisés, une baisse des financements et une incertitude réglementaire, le domaine de la thérapie génique a clôturé 2025 avec un optimisme renouvelé et une augmentation des investissements, les nouvelles approbations de la FDA et les levées de fonds de plusieurs millions de dollars signalant un redressement.

L'indice biotechnologique XBI, qui reflète généralement l'état de l'industrie biotech américaine, a atteint un plus bas d'avant-COVID de 66 $ en avril, sous l'effet d'une baisse financière persistante après un sommet historique en 2021 et d'une incertitude économique déclenchée par les tarifs douaniers et les inquiétudes liées à l'inflation. Quelques semaines après sa prise de fonction, la nouvelle administration a commencé à réduire les financements de la recherche des National Institutes of Health (NIH), pour un total d'environ 9,5 milliards de dollars de coupes d'ici juin. Une série d'environ 20 000 suppressions de postes à la FDA, aux Centers for Disease Control and Prevention et aux NIH au cours de l'année a également semblé ralentir l'examen réglementaire et rendre les résultats plus incertains.

En février, Pfizer a annoncé l'arrêt de la production de Beqvez, sa thérapie génique à base d'AAV pour l'hémophilie B, après une adoption décevante, voire inexistante, malgré l'approbation de la FDA en 2024, vidant ainsi efficacement son portefeuille de thérapie génique. Biogen, Roche et Vertex ont suivi l'exemple de Pfizer au fil de l'année, stoppant ou réduisant considérablement leurs programmes de thérapie génique ou d'édition génique. Ce fut une mauvaise année pour Sarepta, avec trois décès liés à sa thérapie AAV approuvée Elevidys contre la dystrophie musculaire de Duchenne entre mars et juillet. Rocket Pharmaceuticals a également signalé un décès associé au traitement dans le cadre d'un essai de phase II de sa thérapie à base d'AAV pour la maladie de Danon en mai, et un autre décès lié à l'AAV a été signalé dans l'essai de Capsida portant sur sa thérapie contre l'encéphalopathie épileptique et développementale plus tard dans l'année.

Vers la fin de l'année, des signes d'amélioration sont apparus avec quelques levées de fonds conséquentes, notamment le tour de série D de 320 millions de dollars de Kriya Therapeutics en septembre et le tour de série A de 100 millions de dollars d'Addition Therapeutics en décembre. Les acquisitions pharmaceutiques, les collaborations et les accords de licence avec les biotechs du secteur ont également augmenté au cours des derniers mois de l'année. Les investissements dans la thérapie génique avaient auparavant commencé à augmenter après les approbations de la FDA pour Luxturna et les deux thérapies à cellules T CAR CD19 Kymriah et Yescarta en 2017, avec plus de 1 300 nouveaux essais répertoriés comme en cours ou achevés dans le monde entre 2017 et 2023. L'investissement global dans le secteur de la thérapie cellulaire et génique est passé d'environ 4,5 milliards de dollars en 2017 à un sommet de 23,1 milliards de dollars en 2021.

Regeneron Pharmaceuticals a obtenu de la FDA américaine des approbations élargissant Dupixent aux enfants âgés de 2 à 11 ans atteints d'urticaire chronique spontanée, ainsi qu'une approbation accélérée pour Otarmeni, une thérapie génique in vivo à administration unique pour la perte auditive ultra-rare liée à OTOF. Dans ses résultats du premier trimestre 2026, Regeneron a déclaré un chiffre d'affaires de 3 605,4 millions de dollars américains et un bénéfice net de 727,2 millions de dollars américains, a confirmé un dividende trimestriel de 0,94 dollar américain par action payable le 4 juin 2026, a achevé un précédent rachat de 2,31 milliards de dollars américains et a autorisé un nouveau programme de rachat d'actions pouvant atteindre 3,00 milliards de dollars américains.

Les thérapies géniques peuvent désormais guérir des maladies comme la drépanocytose en un seul traitement, mais elles ont un coût qui aurait été impensable il y a dix ans — souvent 2 millions de dollars ou plus par patient. Les Centers for Medicare and Medicaid Services ont lancé le modèle d'accès aux thérapies cellulaires et géniques, un programme volontaire conçu pour aider les agences Medicaid des États à améliorer l'accès aux thérapies géniques coûteuses grâce à des achats multi-États et des accords de paiement basés sur les résultats. Pourtant, de nombreux patients éligibles ne reçoivent pas ces thérapies parce que le système de santé ne dispose pas de mécanismes pour absorber les coûts initiaux élevés de traitements dont la valeur se manifeste sur plusieurs décennies. La FDA a récemment publié un projet de lignes directrices visant à accélérer le développement et l'examen des thérapies cellulaires et géniques, soulignant la rapidité avec laquelle la science continue de progresser. Une approche proposée consisterait à traiter l'accès comme un problème de financement, avec des capitaux privés finançant le traitement à l'avance et un remboursement lié aux résultats et aux économies à long terme, fonctionnant un peu comme l'amortissement d'un investissement important.

SonoThera a levé un tour de financement de série B de 125 millions de dollars mené par Vida Ventures, avec la participation d'investisseurs dont Johnson & Johnson, Bayer, Otsuka, UCB Ventures, ARK Invest et plusieurs bailleurs de fonds existants. La société, basée à South San Francisco, utilisera ces fonds pour faire progresser ses programmes principaux dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD), tout en continuant à développer une plateforme conçue pour rendre les médicaments génétiques plus sûrs, plus ciblés et répétables. Plutôt que de recourir à des virus, la société combine l'échographie clinique standard avec des bulles microscopiques remplies de gaz, appelées microbulles, pour ouvrir temporairement des voies d'accès aux cellules, permettant ainsi au matériel génétique d'y pénétrer. Parce que cette approche évite la délivrance virale, elle peut également éviter certaines des réponses immunitaires qui ont historiquement limité les traitements répétés.

Par ailleurs, le rapport « Gene Therapy Collaboration and Licensing Deals 2016-2026 » ajouté à ResearchAndMarkets.com fournit une analyse structurée de plus de 850 accords de collaboration et de licence en thérapie génique, y compris les conditions financières et les accords déposés auprès de la SEC.