Terapia genética encerra 2025 com investimento renovado apesar de reveses de segurança

Após um ano difícil, marcado por eventos de segurança de alto perfil, quedas no financiamento e incerteza regulatória, o campo da terapia genética encerrou 2025 com otimismo renovado e aumento do investimento, à medida que novas aprovações da FDA e rodadas de financiamento de milhões de dólares sinalizaram uma reviravolta.

O índice de biotecnologia XBI, que geralmente indica o estado da indústria de biotecnologia dos EUA, atingiu uma mínima pré-COVID de US$ 66 em abril, impulsionado por uma desaceleração financeira contínua após a máxima histórica de 2021 e pela incerteza financeira desencadeada por tarifas e preocupações com a inflação. Poucas semanas após assumir o cargo, a nova administração começou a cortar o financiamento de pesquisa dos National Institutes of Health (NIH), totalizando cerca de US$ 9,5 bilhões em cortes até junho. Uma série de cerca de 20.000 demissões na FDA, nos Centers for Disease Control and Prevention e no NIH ao longo do ano também pareceu desacelerar a revisão regulatória e tornar os resultados mais incertos.

Em fevereiro, a Pfizer anunciou que estava descontinuando a produção de Beqvez, sua terapia genética à base de AAV para hemofilia B, após uma adoção decepcionante e praticamente inexistente, apesar da aprovação da FDA em 2024, esvaziando efetivamente seu portfólio de terapia genética. Biogen, Roche e Vertex seguiram o exemplo da Pfizer ao longo do ano, interrompendo ou reduzindo drasticamente seus pipelines de terapia genética ou edição genética. Foi um ano ruim para a Sarepta, com três mortes ligadas à sua terapia AAV aprovada, Elevidys, para distrofia muscular de Duchenne entre março e julho. A Rocket Pharmaceuticals também relatou uma morte associada à terapia em um ensaio de Fase II de sua terapia baseada em AAV para doença de Danon em maio, e outra morte ligada a AAV foi relatada no ensaio da Capsida de sua terapia para encefalopatia epiléptica do desenvolvimento no final do ano.

No final do ano, houve sinais de melhora com algumas rodadas de financiamento decentes, incluindo a rodada Série D de US$ 320 milhões da Kriya Therapeutics em setembro e a rodada Série A de US$ 100 milhões da Addition Therapeutics em dezembro. Aquisições farmacêuticas, colaborações e acordos de licenciamento com biotechs do setor também aumentaram nos últimos meses do ano. O investimento em terapia genética já havia começado a aumentar após as aprovações da FDA de Luxturna e das duas terapias de células T CAR CD19, Kymriah e Yescarta, em 2017, com mais de 1.300 novos ensaios listados como em andamento ou concluídos em todo o mundo entre 2017 e 2023. O investimento geral no setor de terapia celular e genética subiu de cerca de US$ 4,5 bilhões em 2017 para um máximo de US$ 23,1 bilhões em 2021.

A Regeneron Pharmaceuticals obteve aprovações da FDA dos EUA expandindo o Dupixent para crianças de 2 a 11 anos com urticária crônica espontânea e recebeu aprovação acelerada para Otarmeni, uma terapia genética in vivo de dose única para perda auditiva ultrarara relacionada ao OTOF. Em seus resultados do primeiro trimestre de 2026, a Regeneron relatou receita de US$ 3.605,4 milhões e lucro líquido de US$ 727,2 milhões, reafirmou um dividendo trimestral de US$ 0,94 por ação para pagamento em 4 de junho de 2026, concluiu uma recompra anterior de US$ 2,31 bilhões e autorizou um novo programa de recompra de ações de até US$ 3,00 bilhões.

As terapias genéticas agora podem curar doenças como a anemia falciforme com um único tratamento, mas vêm com um preço que teria sido impensável uma década atrás — frequentemente US$ 2 milhões ou mais por paciente. Os Centers for Medicare and Medicaid Services lançaram o Cell and Gene Therapy Access Model, um programa voluntário criado para ajudar as agências estaduais do Medicaid a melhorar o acesso a terapias genéticas de alto custo por meio de compras multiestaduais e acordos de pagamento baseados em resultados. No entanto, muitos pacientes elegíveis não estão recebendo essas terapias porque o sistema de saúde carece de mecanismos para absorver grandes custos iniciais de tratamentos que entregam valor ao longo de décadas. A FDA emitiu recentemente um rascunho de orientação destinado a acelerar o desenvolvimento e a revisão de terapias celulares e genéticas, ressaltando a rapidez com que a ciência continua a avançar. Uma abordagem proposta trataria o acesso como um problema de financiamento, com capital privado financiando o tratamento antecipadamente e o reembolso vinculado a resultados e economias de longo prazo, funcionando de maneira semelhante à amortização de um grande investimento de capital.

A SonoThera levantou uma rodada de financiamento Série B de US$ 125 milhões liderada pela Vida Ventures, com a participação de investidores como Johnson & Johnson, Bayer, Otsuka, UCB Ventures, ARK Invest e vários apoiadores existentes. A empresa, sediada no sul de São Francisco, usará os fundos para avançar seus principais programas em distrofia muscular de Duchenne (DMD) e doença renal policística autossômica dominante (ADPKD), enquanto continua a desenvolver uma plataforma projetada para tornar os medicamentos genéticos mais seguros, mais direcionados e repetíveis. Em vez de depender de vírus, a empresa combina ultrassom clínico padrão com bolhas microscópicas cheias de gás, conhecidas como microbolhas, para abrir temporariamente caminhos nas células, permitindo a entrada de material genético. Como a abordagem evita a entrega viral, também pode evitar algumas das respostas imunológicas que historicamente limitaram o tratamento repetido.

Separadamente, o relatório 'Gene Therapy Collaboration and Licensing Deals 2016-2026', adicionado ao ResearchAndMarkets.com, fornece uma análise estruturada de mais de 850 acordos de colaboração e licenciamento em terapia genética, incluindo termos financeiros e acordos arquivados na SEC.