2025年收官：基因治疗领域在安全挫折中迎来投资回暖

在经历了以高调安全事件、资金下降和监管不确定性为标志的艰难一年后，基因治疗领域在2025年收官之际重新迎来乐观情绪和投资增长，FDA的新批准和数百万美元的融资轮次标志着行业转机。

XBI生物科技指数（通常反映美国生物科技行业状况）在4月触及疫情前低点66美元，原因是2021年创下历史新高后持续低迷，以及关税和通胀担忧引发的金融不确定性。新政府上任后数周内便开始削减美国国立卫生研究院（NIH）的研究经费，至6月累计削减约95亿美元。一年间，FDA、美国疾病控制与预防中心和NIH合计约2万人的裁员似乎也拖慢了监管审评进度，并使结果更加不确定。

2月，辉瑞公司宣布停止生产其用于乙型血友病的AAV基因疗法Beqvez，尽管该疗法在2024年获得FDA批准，但市场接受度不佳甚至几乎无人使用，这实际上使其基因治疗管线清空。随着年内时间推移，Biogen、罗氏和Vertex也效仿辉瑞，要么停止、要么大幅削减其基因治疗或基因编辑管线。对Sarepta而言这是糟糕的一年，3月至7月间，其获批的杜氏肌营养不良AAV疗法Elevidys被关联到三例死亡。5月，Rocket Pharmaceuticals也报告其用于Danon病的AAV疗法在II期试验中出现一例与治疗相关的死亡；同年晚些时候，Capsida的发育性及癫痫性脑病疗法试验中也报告了另一例与AAV相关的死亡。

临近年底，出现了一些改善迹象，几笔可观的融资轮次落地，包括9月Kriya Therapeutics的3.2亿美元D轮融资和12月Addition Therapeutics的1亿美元A轮融资。年内最后几个月，制药公司对该领域生物科技公司的收购、合作和许可交易也有所增加。此前，在2017年FDA批准Luxturna以及两款CD19 CAR T细胞疗法Kymriah和Yescarta之后，基因治疗投资便开始增长，2017年至2023年间全球新增1300多项已登记进行中或完成的试验。细胞与基因治疗领域的总体投资从2017年的约45亿美元上升到2021年231亿美元的高点。

再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）获得美国FDA批准，将Dupixent的适应症扩展至2至11岁慢性自发性荨麻疹儿童患者，并授予Otarmeni加速批准，这是一种用于超罕见OTOF相关听力损失的一次性体内基因疗法。在2026年第一季度业绩中，再生元报告营收36.054亿美元，净利润7.272亿美元，确认将于2026年6月4日支付每股0.94美元的季度股息，完成了此前23.1亿美元的股票回购，并授权一项最高30.00亿美元的新股份回购计划。

基因治疗如今可以通过单次治疗治愈镰状细胞病等疾病，但其价格标签在十年前是无法想象的——通常每位患者需花费200万美元甚至更多。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）推出了“细胞与基因治疗可及模式”（Cell and Gene Therapy Access Model），这是一项自愿性计划，旨在通过多州采购和基于结果的支付安排，帮助各州Medicaid机构提高对高成本基因治疗的可及性。然而，许多符合条件的患者并未接受这些治疗，因为医疗系统缺乏机制来吸收那些在数十年中体现价值的高昂前期治疗费用。FDA最近发布了旨在加速细胞和基因治疗开发和审评的指南草案，凸显了该领域科学进步之快。一种拟议的思路是将可及性问题视为融资问题，由私人资本预付治疗费用，还款与治疗结果和长期节省挂钩，其运作方式类似于对大额资本投资进行分期摊销。

SonoThera完成了由Vida Ventures领投的1.25亿美元B轮融资，参投方包括强生（Johnson & Johnson）、拜耳（Bayer）、大冢（Otsuka）、UCB Ventures、ARK Invest以及数家现有投资方。这家总部位于南旧金山的公司将利用这笔资金推进其在杜氏肌营养不良（DMD）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）方面的主导项目，同时继续开发一个旨在让基因药物更安全、更具靶向性且可重复给药的平台。该公司不依赖病毒，而是将常规临床超声与被称为微泡的微小充气气泡相结合，暂时打开细胞通路，使遗传物质进入。由于该方法避免了病毒递送，因此也可能避免一些历史上限制重复治疗的免疫反应。

另外，ResearchAndMarkets.com新增的《基因治疗合作与许可交易2016-2026》报告对850多项基因治疗合作与许可交易进行了结构化分析，包括财务条款和提交给SEC的协议。