유전자 치료 분야, 안전성 위기 속에서도 2025년 재투자로 마감

고액의 안전성 사건, 자금 감소, 규제 불확실성으로 점철된 힘겨운 한 해를 보낸 후, 유전자 치료 분야는 새로운 FDA 승인과 수백만 달러 규모의 자금 조달 라운드가 반전을 알리면서 2025년을 재개된 낙관론과 증가된 투자로 마감했다.

미국 생명공학 업계의 상황을 보여주는 대표 지표인 XBI 생명공학 지수는 2021년 사상 최고치 이후 지속된 재정 침체와 관세·인플레이션 우려에 따른 금융 불확실성으로 4월에 팬데믹 이전 최저치인 66달러까지 떨어졌다. 새 행정부는 취임 몇 주 만에 국립보건원(NIH) 연구 자금 삭감에 착수했고, 6월까지 총 약 95억 달러 규모의 삭감이 이루어졌다. 또한 연중 FDA, 질병통제예방센터(CDC), NIH에서 약 2만 건의 정리해고가 이어지면서 규제 심사가 지연되고 결과가 더욱 불확실해진 것으로 보인다.

화이자는 2월, 2024년 FDA 승인을 받았음에도 불구하고 기대에 못 미치는 판매 실적과 사실상 수요가 없자 혈우병 B AAV 기반 유전자 치료제 Beqvez의 생산 중단을 발표하며 사실상 유전자 치료 포트폴리오를 비웠다. 연중 Biogen, Roche, Vertex도 화이자의 뒤를 이어 유전자 치료 또는 유전자 편집 파이프라인을 중단하거나 대폭 축소했다. Sarepta에게는 최악의 해였다. 3월부터 7월 사이에 뒤셴느 근이영양증(DMD) 치료제로 승인된 AAV 치료제 Elevidys와 관련된 사망 사례가 3건 발생했기 때문이다. Rocket Pharmaceuticals는 5월 다논병(Danon disease)에 대한 AAV 기반 치료제의 2상 임상시험에서 치료 관련 사망 1건을 보고했으며, 연말에는 Capsida가 발달성 및 뇌전증성 뇌병증 치료제 임상시험에서 AAV 관련 사망 1건을 추가로 보고했다.

연말에는 상당한 규모의 자금 조달 라운드가 이어지며 개선 조짐이 나타났다. 9월 크라이어 테라퓨틱스(Kriya Therapeutics)의 3억 2,000만 달러 규모 시리즈 D 라운드, 12월 애디션 테라퓨틱스(Addition Therapeutics)의 1억 달러 규모 시리즈 A 라운드가 대표적이다. 이 분야 바이오텍과의 제약사 인수·협업·라이선스 계약도 연말 몇 달 동안 증가했다. 유전자 치료에 대한 투자는 2017년 Luxturna와 두 가지 CD19 CAR T 세포 치료제인 Kymriah, Yescarta의 FDA 승인 이후 증가하기 시작했으며, 2017년부터 2023년까지 전 세계적으로 진행 중이거나 완료된 신규 임상시험 1,300건 이상이 등록됐다. 세포 및 유전자 치료 분야 전체 투자 규모는 2017년 약 45억 달러에서 2021년 231억 달러까지 증가했다.

Regeneron Pharmaceuticals는 만성 자연 두드러기가 있는 2~11세 어린이에게 Dupixent 적응증을 확대하는 FDA 승인을 받았고, 초희귀 OTOF 관련 난청에 대한 일회성 생체 내 유전자 치료제 Otarmeni에 대해 가속 승인을 부여받았다. Regeneron은 2026년 1분기 실적에서 매출 36억 540만 달러, 순이익 7억 2,720만 달러를 보고했다. 또한 2026년 6월 4일 지급 예정인 분기 배당금을 주당 0.94달러로 확정하고, 기존 23억 1,000만 달러 규모의 자사주 매입을 완료했으며, 최대 30억 달러 규모의 새로운 자사주 매입 프로그램을 승인했다.

유전자 치료는 이제 단 한 번의 치료로 겸상적혈구병 같은 질환을 완치할 수 있지만, 10년 전만 해도 상상할 수 없었던 가격표가 붙는다. 환자 1인당 보통 200만 달러 이상이다. 미국 메디케어·메디케이드 서비스 센터(CMS)는 주(州) 메디케이드 기관이 다주(state) 공동 구매와 성과 기반 지급 방식을 통해 고가 유전자 치료제에 대한 접근성을 높일 수 있도록 돕는 자발적 프로그램인 '세포 및 유전자 치료 접근 모델(Cell and Gene Therapy Access Model)'을 출시했다. 그럼에도 불구하고 수십 년에 걸쳐 가치를 제공하는 치료제의 큰 선불 비용을 흡수할 메커니즘이 부재하기 때문에 많은 적격 환자가 치료를 받지 못하고 있다. FDA는 최근 세포 및 유전자 치료제의 개발과 검토를 가속화하기 위한 지침 초안을 발표해 과학이 얼마나 빠르게 발전하고 있는지를 강조했다. 제안된 접근 방식은 접근성을 자금 조달 문제로 간주하는 것으로, 민간 자본이 치료비를 선지급하고 상환은 성과와 장기적 절감액에 연동하는 방식이다. 이는 대규모 자본 투자를 상각하는 것과 유사하다.

SonoThera는 Vida Ventures가 주도하고 Johnson & Johnson, Bayer, Otsuka, UCB Ventures, ARK Invest 및 기존 투자자들이 참여한 1억 2,500만 달러 규모의 시리즈 B 자금 조달을 완료했다. 사우스샌프란시스코에 본사를 둔 이 회사는 이 자금을 뒤셴느 근이영양증(DMD)과 상염색체 우성 다낭성 신장병(ADPKD) 분야의 주요 프로그램을 진행하는 데 사용할 예정이며, 유전자 치료제를 더 안전하고 표적화하며 반복 투여가 가능하도록 설계된 플랫폼 개발을 계속할 방침이다. 이 회사는 바이러스에 의존하는 대신 표준 임상 초음파와 미세기포(microbubble)라고 불리는 현미경적 가스 충전 기포를 결합해 세포 내로의 경로를 일시적으로 열어 유전 물질이 들어갈 수 있게 한다. 바이러스 전달을 피하기 때문에 이 접근법은 또한 역사적으로 반복 치료를 제한해 온 일부 면역 반응을 피할 수도 있다.

별도로 ResearchAndMarkets.com에 추가된 '유전자 치료 협업 및 라이선스 계약 2016-2026' 보고서는 재무 조건과 SEC 제출 계약서를 포함해 850건 이상의 유전자 치료 협업 및 라이선스 계약에 대한 구조화된 분석을 제공한다.