El campo de la terapia génica cierra 2025 con renovada inversión pese a los contratiempos de seguridad

Después de un año difícil marcado por eventos de seguridad de alto perfil, caídas en la financiación e incertidumbre regulatoria, el campo de la terapia génica cerró 2025 con renovado optimismo y mayor inversión, ya que las nuevas aprobaciones de la FDA y las rondas de financiación multimillonarias señalaron un punto de inflexión.

El índice de biotecnología XBI, que suele indicar el estado de la industria biotecnológica estadounidense, alcanzó un mínimo previo a la COVID de 66 dólares en abril, impulsado por una continua caída financiera después de un máximo histórico en 2021 y la incertidumbre financiera provocada por los aranceles y las preocupaciones por la inflación. A las pocas semanas de asumir el cargo, la nueva administración comenzó a recortar la financiación de la investigación de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), que ascendió a unos 9.500 millones de dólares en recortes para junio. Una serie de unas 20.000 reducciones de personal en la FDA, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades y los NIH a lo largo del año también pareció ralentizar la revisión regulatoria y hacer más inciertos los resultados.

En febrero, Pfizer anunció que interrumpía la producción de Beqvez, su terapia génica basada en AAV para hemofilia B, después de una decepcionante acogida inexistente a pesar de la aprobación de la FDA en 2024, lo que prácticamente vació su cartera de terapia génica. Biogen, Roche y Vertex siguieron el ejemplo de Pfizer a medida que avanzaba el año, deteniendo o reduciendo drásticamente sus programas de terapia génica o edición genética. Fue un mal año para Sarepta, con tres muertes relacionadas con su terapia AAV aprobada Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne entre marzo y julio. Rocket Pharmaceuticals también informó de una muerte asociada al tratamiento en un ensayo de fase II de su terapia basada en AAV para la enfermedad de Danon en mayo, y más tarde en el año se notificó otra muerte relacionada con AAV en el ensayo de Capsida de su terapia para la encefalopatía epiléptica y del desarrollo.

Hacia finales de año hubo señales de mejora con algunas rondas de financiación decentes, incluida la ronda Serie D de 320 millones de dólares de Kriya Therapeutics en septiembre y la ronda Serie A de 100 millones de dólares de Addition Therapeutics en diciembre. Las adquisiciones, colaboraciones y acuerdos de licencia farmacéuticos con biotecnologías del sector también aumentaron en los últimos meses del año. La inversión en terapia génica había comenzado a aumentar anteriormente tras las aprobaciones por la FDA de Luxturna y las dos terapias de células T CAR CD19 Kymriah y Yescarta en 2017, con más de 1.300 nuevos ensayos registrados como en curso o completados en todo el mundo entre 2017 y 2023. La inversión general en el sector de la terapia celular y génica aumentó de unos 4.500 millones de dólares en 2017 a un máximo de 23.100 millones en 2021.

Regeneron Pharmaceuticals obtuvo aprobaciones de la FDA estadounidense que ampliaron Dupixent a niños de 2 a 11 años con urticaria crónica espontánea y otorgó aprobación acelerada a Otarmeni, una terapia génica in vivo de una sola dosis para la pérdida auditiva ultra rara relacionada con OTOF. En sus resultados del primer trimestre de 2026, Regeneron reportó ingresos de 3.605,4 millones de dólares estadounidenses y un ingreso neto de 727,2 millones, afirmó un dividendo trimestral de 0,94 dólares por acción para el pago del 4 de junio de 2026, completó una recompra previa de 2.310 millones de dólares y autorizó un nuevo programa de recompra de acciones de hasta 3.000 millones de dólares.

Las terapias génicas ahora pueden curar enfermedades como la anemia de células falciformes con un solo tratamiento, pero conllevan un precio que habría sido impensable hace una década, a menudo 2 millones de dólares o más por paciente. Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid lanzaron el Modelo de Acceso a Terapia Celular y Génica, un programa voluntario diseñado para ayudar a las agencias estatales de Medicaid a mejorar el acceso a terapias génicas de alto costo mediante compras multiestatales y acuerdos de pago basados en resultados. Sin embargo, muchos pacientes elegibles no reciben estas terapias porque el sistema de salud carece de mecanismos para absorber los grandes costos iniciales de tratamientos que generan valor durante décadas. La FDA emitió recientemente un borrador de guía destinado a acelerar el desarrollo y la revisión de terapias celulares y génicas, lo que subraya lo rápido que avanza la ciencia. Un enfoque propuesto trataría el acceso como un problema de financiación, con capital privado financiando el tratamiento por adelantado y el reembolso vinculado a los resultados y a los ahorros a largo plazo, funcionando de manera muy similar a la amortización de una gran inversión de capital.

SonoThera recaudó una ronda de financiación Serie B de 125 millones de dólares liderada por Vida Ventures, con la participación de inversores como Johnson & Johnson, Bayer, Otsuka, UCB Ventures, ARK Invest y varios patrocinadores existentes. La empresa con sede en South San Francisco utilizará los fondos para avanzar en sus programas principales en distrofia muscular de Duchenne (DMD) y enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD), mientras continúa desarrollando una plataforma diseñada para hacer que los medicamentos genéticos sean más seguros, más específicos y repetibles. En lugar de depender de virus, la empresa combina ultrasonido clínico estándar con burbujas microscópicas llenas de gas conocidas como microburbujas para abrir temporalmente vías hacia las células, permitiendo que el material genético entre. Debido a que el enfoque evita la administración viral, también puede evitar algunas de las respuestas inmunitarias que históricamente han limitado el tratamiento repetido.

Por separado, el informe 'Gene Therapy Collaboration and Licensing Deals 2016-2026' añadido a ResearchAndMarkets.com proporciona un análisis estructurado de más de 850 acuerdos de colaboración y licencia de terapia génica, incluidos los términos financieros y los acuerdos presentados ante la SEC.