Gentherapie-Branche beendet 2025 mit erneuten Investitionen trotz Sicherheitsrückschlägen
Die Gentherapie beendete 2025 mit erneuter Finanzierung trotz Sicherheitsrückschlägen und regulatorischer Kürzungen. Zulassungen wie Otarmeni und Finanzierungsrunden bei Kriya, Addition und SonoThera sorgten für Dynamik; Finanzierungs- und Zugangshürden bestehen fort.
Nach einem schwierigen Jahr mit vielbeachteten Sicherheitsvorfällen, rückläufigen Finanzierungen und regulatorischer Unsicherheit beendete die Gentherapie-Branche das Jahr 2025 mit neuem Optimismus und gestiegenen Investitionen, da neue FDA-Zulassungen und Finanzierungsrunden im Millionenbereich eine Wende signalisierten.
Der Biotech-Index XBI, der üblicherweise den Zustand der US-Biotechnologiebranche widerspiegelt, erreichte im April mit 66 US-Dollar einen Tiefstand wie vor COVID. Ursache waren anhaltende finanzielle Schwäche nach einem Allzeithoch im Jahr 2021 und wirtschaftliche Unsicherheit durch Zölle und Inflationssorgen. Innerhalb weniger Wochen nach Amtsantritt begann die neue Regierung, die Forschungsförderung der National Institutes of Health (NIH) zu kürzen; bis Juni beliefen sich die Kürzungen auf rund 9,5 Milliarden US-Dollar. Eine Reihe von etwa 20.000 Entlassungen bei FDA, Centers for Disease Control and Prevention und NIH im Laufe des Jahres schien zudem die regulatorischen Prüfungen zu verlangsamen und die Ergebnisse ungewisser zu machen.
Im Februar gab Pfizer bekannt, die Produktion von Beqvez, seiner AAV-basierten Gentherapie gegen Hämophilie B, einzustellen, nachdem die Nachfrage trotz FDA-Zulassung 2024 enttäuschend bis nicht vorhanden war. Damit wurde das Gentherapie-Portfolio von Pfizer faktisch geleert. Im Laufe des Jahres folgten Biogen, Roche und Vertex dem Beispiel von Pfizer und stoppten oder reduzierten ihre Gentherapie- bzw. Geneditierungs-Pipelines drastisch. Für Sarepta war es ein schlechtes Jahr: Zwischen März und Juli wurden drei Todesfälle mit der zugelassenen AAV-Therapie Elevidys gegen Duchenne-Muskeldystrophie in Verbindung gebracht. Rocket Pharmaceuticals meldete zudem im Mai einen therapiebedingten Todesfall in einer Phase-II-Studie seiner AAV-basierten Therapie gegen Morbus Danon, und später im Jahr wurde ein weiterer mit AAV in Verbindung gebrachter Todesfall in Capsidas Studie zu einer Therapie gegen entwicklungsbedingte und epileptische Enzephalopathie berichtet.
Gegen Ende des Jahres zeichneten sich Anzeichen einer Besserung ab, darunter einige beachtliche Finanzierungsrunden: Kriya Therapeutics sammelte im September 320 Millionen US-Dollar in einer Serie-D-Runde, Addition Therapeutics im Dezember 100 Millionen US-Dollar in einer Serie-A-Runde. Auch Pharmaübernahmen, Kooperationen und Lizenzvereinbarungen mit Biotech-Unternehmen in diesem Bereich nahmen in den letzten Monaten des Jahres zu. Zuvor waren die Investitionen in die Gentherapie nach den FDA-Zulassungen von Luxturna und den beiden CD19-CAR-T-Zelltherapien Kymriah und Yescarta im Jahr 2017 gestiegen; zwischen 2017 und 2023 wurden weltweit mehr als 1.300 neue Studien als laufend oder abgeschlossen gelistet. Die Gesamtinvestitionen in den Zell- und Gentherapie-Sektor stiegen von rund 4,5 Milliarden US-Dollar im Jahr 2017 auf einen Höchststand von 23,1 Milliarden US-Dollar im Jahr 2021.
Regeneron Pharmaceuticals erhielt von der US-FDA Zulassungen zur Erweiterung von Dupixent auf Kinder im Alter von 2 bis 11 Jahren mit chronischer spontaner Urtikaria sowie eine beschleunigte Zulassung für Otarmeni, eine einmalige In-vivo-Gentherapie für den ultra-seltenen OTOF-bedingten Hörverlust. In den Ergebnissen des ersten Quartals 2026 meldete Regeneron einen Umsatz von 3.605,4 Millionen US-Dollar und einen Nettogewinn von 727,2 Millionen US-Dollar, bestätigte eine vierteljährliche Dividende von 0,94 US-Dollar pro Aktie mit Zahlung am 4. Juni 2026, schloss einen früheren Aktienrückkauf über 2,31 Milliarden US-Dollar ab und genehmigte ein neues Aktienrückkaufprogramm von bis zu 3,00 Milliarden US-Dollar.
Gentherapien können Krankheiten wie Sichelzellanämie inzwischen mit einer einzigen Behandlung heilen, aber ihr Preis ist so hoch, wie es vor einem Jahrzehnt undenkbar gewesen wäre – oft 2 Millionen US-Dollar oder mehr pro Patient. Die Centers for Medicare and Medicaid Services haben das Cell and Gene Therapy Access Model ins Leben gerufen, ein freiwilliges Programm, das den Medicaid-Behörden der Bundesstaaten helfen soll, den Zugang zu teuren Gentherapien durch staatenübergreifende Einkäufe und ergebnisbasierte Zahlungsvereinbarungen zu verbessern. Dennoch erhalten viele berechtigte Patienten diese Therapien nicht, weil das Gesundheitssystem keine Mechanismen hat, um hohe Anfangskosten für Behandlungen zu schultern, deren Nutzen sich über Jahrzehnte erstreckt. Die FDA hat kürzlich einen Leitlinienentwurf veröffentlicht, der die Entwicklung und Prüfung von Zell- und Gentherapien beschleunigen soll – ein Zeichen dafür, wie rasch sich die Wissenschaft weiterentwickelt. Ein vorgeschlagener Ansatz behandelt den Zugang als Finanzierungsproblem: Privates Kapital finanziert die Behandlung im Voraus, und die Rückzahlung ist an Ergebnisse und langfristige Einsparungen gekoppelt, ähnlich wie bei der Tilgung einer großen Investition.
SonoThera sammelte in einer Serie-B-Finanzierungsrunde unter der Leitung von Vida Ventures 125 Millionen US-Dollar ein; zu den Investoren gehörten unter anderem Johnson & Johnson, Bayer, Otsuka, UCB Ventures, ARK Invest und mehrere bestehende Geldgeber. Das in South San Francisco ansässige Unternehmen will die Mittel für die Weiterentwicklung seiner führenden Programme bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) einsetzen und gleichzeitig eine Plattform weiterentwickeln, die genetische Medikamente sicherer, gezielter und wiederholbar machen soll. Statt auf Viren zu setzen, kombiniert das Unternehmen standardmäßigen klinischen Ultraschall mit mikroskopisch kleinen gasgefüllten Bläschen, sogenannten Mikrobläschen, um vorübergehend Wege in Zellen zu öffnen, damit genetisches Material eindringen kann. Da der Ansatz auf eine virale Verabreichung verzichtet, könnten auch einige Immunreaktionen vermieden werden, die wiederholte Behandlungen bisher erschwert haben.
Separat bietet der bei ResearchAndMarkets.com hinzugefügte Bericht „Gene Therapy Collaboration and Licensing Deals 2016-2026“ eine strukturierte Analyse von über 850 Gentherapie-Kooperations- und Lizenzvereinbarungen, einschließlich Finanzkonditionen und bei der SEC eingereichter Vereinbarungen.