FDA、Topaz三尖弁およびTransMedics心臓移植試験にIDE承認を付与
FDAは2つの主要な心血管試験に研究用機器免除を承認した。TRiCaresのTopaz経カテーテル三尖弁置換システムのピボタル試験と、TransMedicsの先進的臓器保存技術OCS ENHANCE Heart試験である。Topaz試験は最大75施設で低侵襲弁を評価し、TransMedics試験は650人以上の患者を登録して次世代心臓保存技術と従来の低温保存を比較する。
米国食品医薬品局は、次世代三尖弁置換システムと先進的心臓移植保存プラットフォームのピボタル試験の道を開く、2つの重要な心血管デバイス試験に研究用機器免除承認を付与した。FDAはTRiCaresのTopaz経カテーテル三尖弁置換システムの米国、カナダ、欧州施設でのピボタル臨床試験実施にIDEを承認し、TransMedicsは次世代OCS ENHANCE Heart試験に完全無条件のFDA IDE承認を取得した。
Topazシステムは、低侵襲経カテーテル送達により三尖弁逆流を解消し、心臓電気伝導路への影響を低減して恒久ペースメーカーの必要性を回避するよう設計されている。この弁は、弁輪に弁を固定する砂時計型の自己拡張外側ステントフレームと、弁を含む内側ステントフレームからなる独自の二重ステント弁プロテーゼを備えている。これにより外側フレームが拍動ごとに屈曲・変形し、弁輪でのシール性が向上する。
この無作為化試験は最大75の研究施設を含み、外科的リスクが高い重度以上の三尖弁逆流患者におけるTopazの安全性と有効性を評価する。2025年5月に発表された初回ヒト試験データでは、Topazを移植された患者で三尖弁逆流が痕跡/なしまたは軽度に有意に解消され、恒久ペースメーカーを必要とした患者はおらず、平均手術時間は35分だった。
一方、TransMedicsのOCS ENHANCE Heart試験は、移植前のドナー心臓の保存と最適化方法を再定義することを目的とした2部構成の大規模臨床プログラムとして設計されている。パートAは次世代OCS Heart Systemを使用した長時間心臓灌流の評価に焦点を当て、延長保存時間中の心機能維持および潜在的な改善を目指す。パートBは無作為化比較に移行し、OCSで保存された脳死ドナー心臓と従来の静的低温保存を使用した心臓の転帰を評価する。
650人以上の患者登録が見込まれるこの試験は、心臓移植分野でこれまでに収集された最も堅牢な臨床データセットの一つを生成する位置付けにある。この試験は限界的または高リスク臓器だけでなく標準基準ドナーの心臓を対象としており、成功すれば保存時間を現在の4時間制限を超えて延長し、低温保存に対する優れた転帰を示すことで、OCS Heartの臨床使用ケースを意味的に拡大する可能性がある。
Topazのピボタル試験承認は、米国早期実現可能性研究と現在ベルギー、デンマーク、フランス、ドイツ、スペイン、カナダの施設で患者登録が進行中のTRICURE欧州ピボタル試験で見られた臨床的進展に基づいて行われた。Topazピボタル試験へのFDAのIDE承認付与決定は、これまでに生成された臨床エビデンスの強さと三尖弁逆流における切実な未充足医療ニーズを強調している。