FDA erteilt IDE-Genehmigungen für Topaz-Trikuspidalklappe und TransMedics-Herztransplantationsstudien
Die FDA hat investigational device exemptions für zwei bedeutende kardiovaskuläre Studien genehmigt: die Pivotal-Studie für TRiCares' Topaz transkatheter Trikuspidalklappenersatzsystem und TransMedics' OCS ENHANCE Heart-Studie für fortgeschrittene Organerhaltung. Die Topaz-Studie wird die minimalinvasive Klappe an bis zu 75 Standorten evaluieren, während die TransMedics-Studie über 650 Patienten einschließen will, um die Herz-Konservierung der nächsten Generation mit traditioneller Kaltlagerung zu vergleichen.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat investigational device exemption-Genehmigungen für zwei bedeutende kardiovaskuläre Gerätestudien erteilt und damit den Weg für Pivotal-Studien eines Trikuspidalklappenersatzsystems der nächsten Generation und einer fortgeschrittenen Herztransplantations-Konservierungsplattform freigemacht. Die FDA genehmigte eine IDE zur Durchführung einer Pivotal-Studie für TRiCares' Topaz transkatheter Trikuspidalklappenersatzsystem in den USA, Kanada und Standorten in Europa, während TransMedics eine vollständige und bedingungslose FDA IDE-Genehmigung für seine OCS ENHANCE Heart-Studie der nächsten Generation erhielt.
Das Topaz-System ist darauf ausgelegt, Trikuspidalinsuffizienz durch eine minimalinvasive transkatheter Applikation zu eliminieren und gleichzeitig die Auswirkungen auf die kardiale elektrische Leitungsbahnen zu reduzieren, um den Bedarf an permanenten Schrittmachern zu vermeiden. Die Klappe verfügt über eine einzigartige Zwei-Stent-Klappenprothese mit einem äußeren sanduhrförmigen selbstexpandierenden Stentrahmen, der die Klappe im Klappenannulus verankert, und einem inneren Stentrahmen, der die Klappe enthält. Dies ermöglicht es dem äußeren Rahmen, sich mit jedem Herzschlag zu biegen und seine Form zu verändern, um eine bessere Abdichtung im Annulus zu erreichen.
Diese randomisierte Studie wird bis zu 75 Untersuchungsstandorte umfassen, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Topaz bei Patienten mit schwerer oder höhergradiger Trikuspidalinsuffizienz zu evaluieren, die ein erhöhtes chirurgisches Risiko aufweisen. Erste Human-Daten, die im Mai 2025 präsentiert wurden, zeigten eine signifikante Eliminierung der Trikuspidalinsuffizienz auf Grad Spur/keine oder mild bei Patienten, die mit Topaz versorgt wurden, wobei kein Patient einen permanenten Schrittmacher benötigte und die durchschnittliche Prozedurzeit 35 Minuten betrug.
Gleichzeitig ist TransMedics' OCS ENHANCE Heart-Studie als zweiteiliges, groß angelegtes klinisches Programm konzipiert, das darauf abzielt, neu zu definieren, wie Spenderherzen vor der Transplantation konserviert und optimiert werden. Teil A konzentriert sich auf die Evaluierung der verlängerten Herzperfusion unter Verwendung des OCS Heart Systems der nächsten Generation, mit dem Ziel, die kardiale Funktion während verlängerter Konservierungszeiten aufrechtzuerhalten und potenziell zu verbessern. Teil B geht dann in einen randomisierten Vergleich über, der die Ergebnisse bei hirntoten Spenderherzen, die mit OCS konserviert wurden, mit denen vergleicht, die unter Verwendung traditioneller statischer Kaltlagerung aufbewahrt wurden.
Mit einer erwarteten Einschreibung von über 650 Patienten ist die Studie darauf ausgelegt, einen der robustesten klinischen Datensätze zu generieren, die jemals in der Herztransplantation zusammengestellt wurden. Die Studie zielt auf Standardkriterien-Spenderherzen ab, nicht nur auf marginale oder Hochrisiko-Organe, und könnte bei Erfolg den klinischen Anwendungsfall für OCS Heart bedeutend erweitern, indem sie die Konservierungsfenster über die derzeitige Vier-Stunden-Grenze hinaus verlängert und überlegene Ergebnisse im Vergleich zur Kaltlagerung demonstriert.
Die Pivotal-Studien-Genehmigung für Topaz erfolgte aufgrund des klinischen Fortschritts, der in der US-amerikanischen Early Feasibility Study und der laufenden TRICURE European Pivotal Study beobachtet wurde, die derzeit Patienten an Standorten in Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Spanien und Kanada einschließt. Die Entscheidung der FDA, die IDE-Genehmigung für die Topaz-Pivotalstudie zu erteilen, unterstreicht die Stärke der bisher generierten klinischen Evidenz und den zwingenden ungedeckten Bedarf bei Trikuspidalinsuffizienz.