La FDA accorde des approbations IDE pour les essais de la valve tricuspide Topaz et de la transplantation cardiaque TransMedics

La Food and Drug Administration américaine a accordé des approbations d'exemption pour dispositifs expérimentaux pour deux essais significatifs de dispositifs cardiovasculaires, ouvrant la voie à des études pivots d'un système de remplacement valvulaire tricuspide de nouvelle génération et d'une plateforme avancée de préservation pour transplantation cardiaque. La FDA a approuvé un IDE pour mener un essai clinique pivot du système de remplacement valvulaire tricuspide transcatheter Topaz de TRiCares aux États-Unis, au Canada et sur des sites en Europe, tandis que TransMedics a reçu l'approbation IDE complète et inconditionnelle de la FDA pour son essai OCS ENHANCE Heart de nouvelle génération.

Le système Topaz est conçu pour éliminer la régurgitation tricuspide par une délivrance transcatheter mini-invasive, tout en réduisant l'impact sur les voies de conduction électrique cardiaque pour éviter le besoin de stimulateurs cardiaques permanents. La valve possède une prothèse valvulaire unique à double stent avec un cadre de stent auto-expansible en forme de sablier externe qui ancre la valve dans l'anneau valvulaire et un cadre de stent interne contenant la valve. Cela permet au cadre externe de fléchir et de changer de forme à chaque battement cardiaque pour un meilleur scellement dans l'anneau.

Cet essai randomisé inclura jusqu'à 75 sites d'investigation pour évaluer la sécurité et l'efficacité de Topaz chez les patients présentant une régurgitation tricuspide sévère ou plus qui présentent un risque chirurgical accru. Les premières données humaines présentées en mai 2025 ont montré une élimination significative de la RT à un grade traces/nul ou léger chez les patients implantés avec Topaz, sans qu'aucun patient ne nécessite un stimulateur cardiaque permanent et avec un temps de procédure moyen de 35 minutes.

Pendant ce temps, l'essai OCS ENHANCE Heart de TransMedics est conçu comme un programme clinique à grande échelle en deux parties visant à redéfinir la façon dont les cœurs de donneurs sont préservés et optimisés avant la transplantation. La partie A se concentre sur l'évaluation de la perfusion cardiaque prolongée utilisant le système cardiaque OCS de nouvelle génération, avec pour objectif de maintenir et potentiellement d'améliorer la fonction cardiaque pendant des temps de préservation prolongés. La partie B passe ensuite à une comparaison randomisée, évaluant les résultats dans les cœurs de donneurs après mort cérébrale préservés sur OCS par rapport à ceux stockés en utilisant le stockage froid statique traditionnel.

Avec un recrutement attendu dépassant 650 patients, l'essai est positionné pour générer l'un des ensembles de données cliniques les plus robustes jamais assemblés en transplantation cardiaque. L'essai cible les cœurs de donneurs à critères standards, pas seulement les organes marginaux ou à haut risque, et s'il réussit, pourrait élargir significativement le cas d'utilisation clinique pour OCS Heart en prolongeant les fenêtres de préservation au-delà de la limite actuelle de quatre heures et en démontrant des résultats supérieurs par rapport au stockage froid.

L'approbation de l'essai pivot pour Topaz a été prise en raison des progrès cliniques observés dans l'étude de faisabilité précoce américaine et l'étude pivot européenne TRICURE en cours, qui recrute actuellement des patients sur des sites en Belgique, au Danemark, en France, en Allemagne, en Espagne et au Canada. La décision de la FDA d'accorder l'approbation IDE pour l'essai pivot Topaz souligne la force des preuves cliniques générées à ce jour et le besoin médical non satisfait convaincant dans la régurgitation tricuspide.