FDA、Pasithea社のPAS-004にNF1関連腫瘍治療でファストトラック指定を付与
FDAは、Pasithea Therapeutics社のPAS-004に、NF1関連叢状神経線維腫の治療薬としてファストトラック指定を付与した。この指定は、未充足の医療ニーズを抱える重篤な疾患に対する開発と審査の迅速化を促進する。同社は現在、次世代MEK阻害剤の第1相/1b相試験を実施中である。
米国食品医薬品局（FDA）は、著しい罹患率を引き起こす神経線維腫症1型（NF1）関連叢状神経線維腫の治療薬候補であるPasithea Therapeutics社のPAS-004にファストトラック指定を付与した。この指定は、重篤または生命を脅かす状態における未充足の医療ニーズに対処する医薬品の開発促進と審査迅速化を支援する。
ファストトラック指定には、製品開発プロセス全体を通じてFDA審査チームとの頻繁なコミュニケーションの機会と、企業が完全な申請書を提出する前にFDAが販売申請の一部を審査・評価できるローリングレビューが含まれる。さらに、ファストトラック指定製品は、関連基準を満たせば加速承認および/または優先審査の対象となる可能性がある。
「PAS-004がこの適応症に対するファストトラック指定の基準を満たしているというFDAの判断を評価する」とPasithea社の最高経営責任者は述べた。「FDAとの早期かつ頻繁な対話が可能になることは、著しい罹患率を引き起こすNF1関連PN（叢状神経線維腫）患者のためにPAS-004を迅速に開発するという我々の目標を支援する」
同社は現在、症状のある、手術不能、不完全切除、または再発性のNF1関連叢状神経線維腫を持つ成人参加者を対象としたPAS-004の第1相/1b相多施設共同オープンラベル用量漸増試験を実施している。臨床試験識別番号はNCT06961565である。
叢状神経線維腫は神経鞘に由来する腫瘍であり、神経を通り、神経の周囲に成長し、複数の神経枝を含む可能性がある。NF1患者の30〜50%が叢状神経線維腫を有し、これらは悪性転化する可能性がある。PN関連の罹患率は主に腫瘍が周囲構造に及ぼす直接的な影響によって引き起こされ、重要な臓器を圧迫する場合や悪性化した場合には生命を脅かす可能性がある。
Pasithea社はPAS-004を、RAS症候群、MAPK経路駆動型腫瘍、およびその他の疾患の治療を目的とした次世代マクロサイクルMEK阻害剤と説明している。同社はまた、臨床試験識別番号NCT06299839の下で、進行がん患者を対象とした第1相臨床試験でもPAS-004を試験している。