FDA, 파시테아의 PAS-004에 NF1 관련 종양 치료제로 패스트 트랙 지정

미국 식품의약국(FDA)이 파시테아 테라퓨틱스의 약물 후보물질 PAS-004에 대해 중대한 이환율을 유발하는 신경섬유종증 1형(NF1) 관련 신경섬유종 치료를 위한 패스트 트랙 지정을 부여했다. 이 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 상태에서 의학적 필요가 충족되지 않는 약물의 개발을 용이하게 하고 심사를 신속화한다.

패스트 트랙 지정에는 제품 개발 과정 전반에 걸쳐 FDA 심사팀과의 빈번한 의사소통 기회와 롤링 리뷰가 포함된다. 롤링 리뷰는 기업이 완전한 신청서를 제출하기 전에 마케팅 신청서의 일부를 FDA가 검토하고 평가할 수 있도록 한다. 또한 패스트 트랙 지정 제품은 관련 기준을 충족할 경우 가속 승인 및/또는 우선 심사 자격을 얻을 수 있다.

파시테아 최고경영자는 "PAS-004가 이 적응증에 대한 패스트 트랙 지정 기준을 충족한다는 FDA의 결정을 환영한다"며 "FDA와의 조기 및 빈번한 상호작용 가능성은 중대한 이환율을 유발하는 NF1 관련 신경섬유종 환자를 위해 PAS-004를 신속하게 개발하려는 우리의 목표를 지원한다"고 말했다.

회사는 현재 증상이 있고 수술 불가능하거나 불완전 절제되었거나 재발한 NF1 관련 신경섬유종 성인 참가자를 대상으로 PAS-004의 1/1b상 다기관, 개방형, 용량 증량 임상시험을 진행 중이다. 이 임상시험 식별자는 NCT06961565이다.

신경섬유종은 신경초에서 기원하는 종양으로 신경을 통과하고 주변으로 자라며 여러 신경 가지를 포함할 수 있다. NF1 환자의 30-50%는 신경섬유종을 가지게 되며, 이는 악성 변형을 겪을 수 있다. 신경섬유종 관련 이환율은 주로 종양이 주변 구조물에 미치는 직접적 영향으로 인해 발생하며, 중요한 장기를 압박하거나 악성화될 경우 생명을 위협할 수 있다.

파시테아는 PAS-004를 RAS병증, MAPK 경로 주도 종양 및 기타 질환 치료를 위한 차세대 거대고리형 MEK 억제제로 설명한다. 회사는 또한 임상시험 식별자 NCT06299839 하에 진행성 암 환자를 대상으로 PAS-004의 1상 임상시험을 진행 중이다.